Studio di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di efimosfermin alfa in adulti con cirrosi compensata da steatoepatite non alcolica (MASH)

Il Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (anche indicato con MASH) è una malattia in cui il fegato accumula grasso e si infiamma a causa di problemi metabolici, e può portare a una cicatrizzazione del fegato chiamata cirrosi, che in questa fase è ancora stabile. Lo studio valuta efimosfermin alfa, una proteina somministrata mediante iniezione sottocutanea, confrontandola con placebo per capire se può migliorare la salute del fegato.

Lo scopo è verificare quanto tempo passa prima che si verifichi un evento clinico legato al fegato nei pazienti trattati con il farmaco rispetto a chi riceve il placebo. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi e ricevono l’iniezione a intervalli regolari per diversi mesi, con visite di controllo periodiche. Durante le visite vengono eseguiti esami di routine e test specifici, come la misura della rigidità epatica (VCTE-LSM), che utilizza ultrasuoni per valutare quanto è duro il fegato, il punteggio ELF, basato su marcatori presenti nel sangue, e la MRE, una risonanza magnetica speciale che misura l’elasticità del fegato. Vengono inoltre monitorati eventuali effetti indesiderati e i risultati dei test di laboratorio per valutare sicurezza ed efficacia del trattamento.