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Studio di fase 2b su sodium valproate aggiunto alla terapia standard in pazienti adulti con ipertensione polmonare arteriosa stabile

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial di fase 2b mira a valutare l'effetto di Sodium valproate (codice CS1) aggiunto alla terapia standard in persone con Pulmonary Arterial Hypertension. Lo studio è controllato con placebo, doppio cieco e randomizzato, cioè né i partecipanti né gli investigatori conoscono chi riceve il farmaco o il placebo. Lo scopo è determinare se il nuovo farmaco può migliorare la resistenza dei vasi polmonari (indicata da PVR) rispetto al trattamento abituale.

I partecipanti, già stabilizzati con i farmaci abituali per la loro condizione, vengono assegnati in modo casuale al gruppo che riceve il farmaco o al gruppo che riceve il placebo e seguono il protocollo per circa 36 settimane. Durante questo periodo vengono effettuati controlli periodici in cui si misura la distanza percorsa in sei minuti (6MWD) per valutare la capacità di esercizio, si esegue un ecocardiogramma (ECHO) per osservare il funzionamento del cuore, e si prelevano campioni di sangue per analizzare il livello di un marcatore cardiaco (NT-proBNP). Al termine dello studio vengono confrontati i risultati tra i due gruppi per capire se il farmaco è sicuro e tollerato e se porta a miglioramenti clinici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e Assegnazione al Trattamento

    Dopo aver firmato il consenso, vieni assegnato in modo cieco a uno dei due gruppi: CS1 (sodium valproate) oppure placebo.

    Né il paziente né il personale di studio conoscono il gruppo di appartenenza, per garantire l'imparzialità dello studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di Base

    Vengono effettuati esami clinici, analisi di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG) e test di funzionalità cardiaca per confermare la stabilità della PAH (ipertensione arteriosa polmonare).

    Vengono registrati i valori di riferimento per la PVR (resistenza vascolare polmonare), la distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) e la classe funzionale dell'OMS (WHO FC).

  3. Passaggio 3

    Inizio della Terapia Quotidiana

    Il primo giorno di trattamento ricevi una capsula a rilascio modificato da 640 mg di sodium valproate o una capsula identica di placebo, da assumere per via orale.

    La somministrazione avviene una volta al giorno, preferibilmente alla stessa ora, per tutta la durata dello studio.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione Giornaliera del Farmaco

    Continui a prendere la capsula ogni giorno, senza interruzioni, per un periodo previsto di 52 settimane.

    Se sei nel gruppo placebo, la capsula non contiene principi attivi ma ha lo stesso aspetto della capsula di CS1.

  5. Passaggio 5

    Visite di Monitoraggio della Sicurezza

    Ogni quattro settimane effettui una visita di controllo in cui vengono valutati eventuali effetti indesiderati, i parametri vitali e i risultati di laboratorio.

    Durante queste visite vengono registrati eventuali sintomi, variazioni degli esami del sangue e eventuali cambiamenti nell'ECG.

  6. Passaggio 6

    Valutazione di Efficacia a Settimana 36

    Alla settimana 36 vengono ripetuti i test di PVR, 6MWD, WHO FC, il punteggio REVEAL Lite 2 e altri parametri cardiaci come il TAPSE e lo strain ventricolare destro.

    Queste misurazioni servono a confrontare i cambiamenti rispetto ai valori di base per valutare l'efficacia del trattamento.

  7. Passaggio 7

    Visita di Follow‑up a Settimana 52

    Alla settimana 52 vengono nuovamente eseguiti tutti i test di efficacia effettuati a settimana 36, per verificare la persistenza dei risultati.

    Vengono inoltre raccolti dati su eventuali eventi clinici gravi, ospedalizzazioni e cambiamenti nella terapia di salvataggio.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello Studio e Chiusura del Trattamento

    Al termine della settimana 52 il trattamento viene interrotto e ti viene fornita una spiegazione dei risultati complessivi dello studio.

    Vengono programmati eventuali controlli di routine con il tuo medico curante, in base alle necessità cliniche.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi essere disposto e in grado di firmare il consenso informato scritto, capire le istruzioni, venire alle visite programmate e partecipare allo studio per tutta la durata.
  • Devi avere tra 18 e 80 anni al momento della firma del consenso.
  • Il tuo indice di massa corporea (BMI) deve essere compreso tra 18 e 40 kg/m² (misura del rapporto tra peso e altezza).
  • Devi avere ipertensione polmonare arteriosa (PAH) di Gruppo 1 appartenente a una delle seguenti sottocategorie: idiopatica (senza causa nota), ereditaria (trasmessa in famiglia), indotta da farmaci o tossine, associata a malattie del tessuto connettivo, o associata a shunt congeniti sistemico‑polmonari semplici riparati da almeno un anno.
  • Devi avere sintomi di PAH che riducono la capacità di esercizio e devi essere classificato da un medico come NYHA/WHO classe funzionale II o III (livello moderato di difficoltà durante l’attività).
  • Il tuo punteggio REVEAL Lite 2 deve essere pari o superiore a 6 (un sistema che valuta la gravità della PAH).
  • Devi assumere terapie standard (SOC) per la PAH a dosi stabili da almeno 90 giorni prima dello screening; se assumi sotatercept, devi averlo assunto in modo continuo per almeno 180 giorni.
  • Il tuo esame emodinamico tramite cateterismo cardiaco destro (RHC) deve mostrare una pressione arteriosa polmonare media (mPAP) di almeno 20 mm Hg, una resistenza vascolare polmonare (PVR) di almeno 5 Wood unit e una pressione capillare polmonare (PCWP) di 15 mm Hg o meno.
  • Nel test dei 6 minuti (6MWD) devi percorrere almeno 150 metri ma meno di 550 metri; non più del 25 % dei partecipanti può avere un risultato tra 450 e 550 metri.

Chi non può partecipare allo studio?

25 criteri

  • Non può partecipare se ha ipertensione polmonare classificata nei gruppi WHO 2, 3, 4 o 5 (tipi di pressione alta nei polmoni diversi da quello di interesse dello studio).
  • Non può partecipare se ha già subito un trapianto di cuore o cuore‑polmone, se è in lista per un trapianto di polmone, se la sua speranza di vita è inferiore a 12 mesi, oppure se si prevede che riceverà un trapianto di polmone nei prossimi 6 mesi.
  • Non può partecipare se ha insufficienza cardiaca sinistra (il lato sinistro del cuore non pompa bene) con frazione di eiezione (percentuale di sangue espulso dal cuore ad ogni battito) superiore al 40 % ma con volume dell’atrio sinistro aumentato, oppure se la frazione di eiezione è inferiore al 40 %.
  • Non può partecipare se ha una malattia moderata o grave delle valvole mitrale o aortica (le valvole che controllano il flusso di sangue nel cuore), eccetto se la insufficienza mitralica è moderata ma non è legata a insufficienza cardiaca.
  • Non può partecipare se l’ecocardiogramma (esame ecografico del cuore) mostra un’anomalia del movimento della parete del ventricolo sinistro che indica una nuova malattia coronarica (problemi alle arterie del cuore) negli ultimi 6 mesi.
  • Non può partecipare se ha avuto un ictus (colpo di sangue al cervello) nei 3 mesi precedenti.
  • Non può partecipare se ha avuto negli ultimi 6 mesi una malattia coronarica sintomatica, come infarto del miocardio (attacco di cuore), angioplastica (intervento per aprire le arterie coronarie), bypass coronarico (operazione di bypass) o dolore al petto dovuto al cuore (angina).
  • Non può partecipare se ha avuto un episodio acuto di insufficienza cardiaca grave (calo improvviso della funzione del cuore) entro gli ultimi 30 giorni.
  • Non può partecipare se ha una pressione arteriosa alta non controllata, definita come pressione sistolica (valore più alto) superiore a 160 mmHg o pressione diastolica (valore più basso) superiore a 100 mmHg.
  • Non può partecipare se ha una pressione arteriosa bassa persistente, definita come pressione sistolica inferiore a 95 mmHg o pressione diastolica inferiore a 50 mmHg.
  • Non può partecipare se il suo battito cardiaco a riposo è superiore a 120 battiti al minuto in più di una misurazione.
  • Non può partecipare se ha una malattia cronica da trombi nei polmoni (coaguli di sangue nei vasi polmonari) o se ha avuto un’embolia polmonare (blocco di un vaso polmonare da un coagulo) negli ultimi 6 mesi.
  • Non può partecipare se ha assunto un altro farmaco sperimentale entro gli ultimi 30 giorni o entro il periodo pari a 5 volte la “metà vita” del farmaco (tempo necessario perché la metà della sostanza sia eliminata dal corpo), o se è coinvolto in un altro studio che potrebbe interferire con questo.
  • Non può partecipare se sta assumendo regolarmente sodio valproato (un farmaco anticonvulsivante), altri farmaci anti‑epilettici, o altri medicinali proibiti che non possono essere sospesi al momento dello screening.
  • Non può partecipare se è in terapia con anticoagulanti (farmaci che impediscono la coagulazione del sangue) o anti‑aggreganti piastrinici che non possono essere interrotti, ad eccezione di aspirina a basso dosaggio (<125 mg).
  • Non può partecipare se i risultati dei test di funzionalità polmonare mostrano: rapporto FEV1/FVC inferiore al 70 % (indicatore della capacità di espirare aria), FEV1 (volume di aria espirata in un secondo) pari o inferiore al 50 % del valore previsto, oppure capacità totale polmonare (TLC) inferiore al 70 % del valore previsto; se la TLC è tra il 60 % e il 69 % è necessario un CT (tomografia) per escludere una malattia interstiziale polmonare moderata o grave.
  • Non può partecipare se ha una funzione renale significativamente ridotta, misurata come eGFR (velocità di filtrazione glomerulare stimata) inferiore a 30 mL/min/1,73 m².
  • Non può partecipare se ha una funzione epatica compromessa, indicata da: ALT o AST (enzimi epatici) superiori a 2 volte il valore normale, oppure bilirubina (sostanza che il fegato elimina) superiore a 1,5 volte il valore normale; eccezione per la malattia di Gilbert con bilirubina diretta normale.
  • Non può partecipare se ha una costrizione del pericardio (rivestimento del cuore) o una cardiomiopatia restrittiva o congestizia (malattie del muscolo cardiaco che ne limitano la capacità di pompare).
  • Non può partecipare se l’ECG (elettrocardiogramma) mostra un intervallo QTc corretto (tempo di ripolarizzazione del cuore) superiore a 480 ms.
  • Non può partecipare se ha una storia personale o familiare di sindrome del QT lungo (alterazione del ritmo cardiaco) o di morte cardiaca improvvisa.
  • Non può partecipare se ha una cardiopatia congenita adulta (difetto cardiaco presente dalla nascita).
  • Non può partecipare se la sua ipertensione polmonare è causata da pressione alta nel fegato (ipertensione portopulmonare).
  • Non può partecipare se ha: schistosomiasi (infezione da parassiti) legata all’IP, una storia di atrioseptostomia (intervento per creare un’apertura tra gli atri del cuore), infezioni opportunistiche (infezioni che colpiscono persone con sistema immunitario debole) negli ultimi 6 mesi, infezioni locali gravi come cellulite o ascesso negli ultimi 3 mesi, o infezioni sistemiche gravi come sepsi (infezione diffusa).
  • Non può partecipare se ha altre condizioni mediche o psichiatriche, o qualsiasi altra situazione, che il medico ritiene possa mettere a rischio la sua salute o impedire di completare lo studio.
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Farmaci in studio

Sodium valproate è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule a rilascio modificato. Nel contesto di questo studio, il farmaco è stato aggiunto al trattamento abituale dei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare per verificare se può migliorare la resistenza vascolare polmonare, una misura importante della gravità della malattia. Lo scopo è valutare se l’aggiunta di sodium valproate sia efficace e ben tollerata rispetto al trattamento standard da solo.

Che cosa si sa già del trattamento

Sodium valproate - Si presenta sotto forma di capsula a rilascio modificato da assumere per via orale. È un farmaco già conosciuto e approvato, classificato come farmaco orfano, usato principalmente per l'epilessia, il disturbo bipolare e la prevenzione dell'emicrania. Agisce aumentando la quantità di una sostanza chimica chiamata GABA nel cervello e stabilizzando le cellule nervose, il che riduce le crisi e gli sbalzi d'umore. Pertanto appartiene alla classe degli anticonvulsivanti e stabilizzatori dell'umore.

Malattie studiate

Ipertensione arteriosa polmonare - L'Ipertensione arteriosa polmonare è una condizione caratterizzata da un aumento della pressione nelle arterie dei polmoni. Questo aumento di pressione rende più difficile il passaggio del sangue attraverso i vasi polmonari. Con il tempo, il ventricolo destro del cuore deve lavorare più intensamente per pompare il sangue verso i polmoni. Il carico aggiuntivo può provocare un progressivo ingrossamento e un indebolimento del ventricolo destro. I sintomi possono evolvere gradualmente, passando da lieve affaticamento a difficoltà respiratoria più marcata. La malattia tende a progredire in modo continuo se non controllata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-526523-22-00Codice del protocolloCS1-005Partecipanti previsti78 personePromotoreCereno Scientific AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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