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Studio di fase 2a che valuta sicurezza e penetrazione cerebrale di mirivadelgat in pazienti con malattia di Parkinson

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Parkinson’s disease è una condizione neurologica caratterizzata da tremori, rigidità e difficoltà di movimento a causa della perdita di cellule cerebrali che producono dopamina. Lo studio valuta l’effetto di mirivadelgat, un farmaco somministrato per via orale in capsule da 300 mg al giorno, confrontato con un placebo identico per aspetto.

Lo scopo è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la capacità del farmaco di raggiungere il CNS e interagire con i bersagli biologici. I partecipanti seguiranno un periodo di trattamento di 12 settimane, con visite periodiche per la raccolta di campioni di CSF (liquido che circonda il cervello e il midollo spinale) e sangue, oltre a controlli per monitorare eventuali effetti indesiderati.

Le concentrazioni del metabolita attivo AD‑835 nel sangue e nel CSF saranno confrontate usando una tecnica chiamata LC‑MS, mentre i livelli di specifiche proteine saranno misurati con un test di laboratorio noto come ELISA. Inoltre, l’energia del cervello verrà valutata mediante una forma speciale di risonanza magnetica, la 31P‑MRS, che fornisce informazioni sul consumo di energia cellulare. I risultati aiuteranno a capire se il farmaco è sicuro e se raggiunge il sito d’azione nel cervello.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Randomizzazione
Al momento dell'ingresso nello studio ti verrà assegnato in modo casuale mirivadelgat o un placebo. né il paziente né il personale sapranno quale trattamento è stato assegnato.
Ti verrà spiegato il piano di trattamento e i controlli previsti per tutta la durata dello studio.
Passaggio 2
Inizio del trattamento
Dopo la randomizzazione inizierai a prendere una capsula al giorno, per via orale, contenente mirivadelgat 300 mg oppure il placebo corrispondente.
La terapia dura 12 settimane consecutive senza interruzioni.
È importante assumere la capsula alla stessa ora ogni giorno, preferibilmente con un bicchiere d'acqua.
Passaggio 3
Visite di monitoraggio settimanali
Viene programmata una visita di controllo alla settimana 1, alla settimana 4, alla settimana 8 e alla settimana 12.
Durante ciascuna visita il personale valuterà la comparsa di eventuali effetti indesiderati, controllerà la tua adesione al trattamento (contando le capsule rimaste) e potrà prelevare sangue per gli esami di routine.
Passaggio 4
Prelievo di liquido cerebrospinale (CSF)
Al giorno dell'inizio dello studio (baseline) e alla settimana 12 ti verrà effettuata una puntura lombare per raccogliere CSF, il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
Questo campione serve a misurare la concentrazione del metabolita attivo ad-835 di mirivadelgat e a valutare i biomarcatori di stress ossidativo.
La procedura è eseguita da personale esperto e viene eseguita in condizioni di sicurezza.
Passaggio 5
Fine del trattamento
Al termine della settimana 12 interromperai l'assunzione di capsule.
Ti verrà chiesto di restituire eventuali capsule non assunte e di compilare un questionario finale sulla tollerabilità del farmaco.
Passaggio 6
Visita di follow‑up
Due settimane dopo la fine del trattamento (settimana 14) è prevista un'ultima visita di controllo per verificare eventuali effetti residui e per raccogliere ulteriori dati di sicurezza.
Non è richiesto alcun ulteriore farmaco dopo questa visita.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

Età compresa tra 40 e 85 anni al momento della firma del consenso informato.
Diagnosi di malattia di Parkinson confermata secondo i criteri clinici MDS, con tutti i seguenti requisiti:
- Diagnosi effettuata entro 10 anni dall’arruolamento.
- Score Hoehn e Yahr ≤ 3 nello stato “ON” (quando i farmaci per il Parkinson stanno facendo effetto).
- Trattamento anti‑parkinsoniano stabile (nessun nuovo farmaco o modifica di dose negli ultimi 2 settimane).
- Peso corporeo compreso tra 45 e 120 kg.
- Essere maschio o femmina (inclusi tutti i generi) e accettare di usare contraccezione per tutta la durata del trattamento e per almeno 8 settimane dopo l’ultima dose (o per il periodo corrispondente a 5 emivite del farmaco).
- Fornire un consenso informato firmato che dimostri la comprensione dei requisiti e delle restrizioni dello studio.
- Dimostrare la perdita di cellule dopaminergiche mediante una scansione DAT (tomografia a emissione di fotone singolo) o una PET (tomografia a emissione di positroni) o [18F]DOPA‑PET. (Questa è una prova di imaging che mostra la funzionalità dei neuroni coinvolti nel Parkinson.)
- Assenza di altre malattie neurodegenerative o di gravi problemi fisici o mentali che possano interferire con lo studio.
- Essere in grado di sottoporsi a risonanza magnetica (MRI), prelievo di sangue e puntura lombare (prelievo di liquido cerebrospinale).

Chi non può partecipare allo studio?

34 criteri

Se si sospetta o si conosce una causa di parkinsonismo diversa dal Parkinson idiopatico, come le forme atipiche (ad es. paralisi sopranucleare progressiva, atrofia multisistemica, sindrome cortico-basale, demenza con corpi di Lewy), il parkinsonismo indotto da farmaci (ad es. neurolettici, metoclopramide), l’encefalite o disturbi genetici monogenici, non è possibile partecipare.
È necessario essere liberi da cancro attivo; solo il cancro curato e dichiarato guarito può essere accettato.
Chi ha subito un trapianto di organi solidi (come cuore, fegato, reni) non può partecipare.
Chi ha avuto abuso di alcol o sostanze entro l’ultimo anno è escluso.
Chi ha un disturbo psichiatrico che potrebbe impedire di seguire correttamente lo studio è escluso.
Chi ha una malattia somatica (fisica) che potrebbe interferire con lo studio è escluso.
Chi è già iscritto a un altro studio clinico o ha partecipato a uno studio sperimentale negli ultimi 12 settimane (o entro 5 emivite del farmaco sperimentale) è escluso.
Se il risultato dell’ECG mostra un intervallo QT corretto (QTcF) superiore a 480 ms, si è esclusi perché indica un rischio cardiaco.
Qualsiasi anomalia dell’ECG o ritmo cardiaco che il medico ritiene pericoloso per una possibile aritmia ventricolare porta all’esclusione.
Un risultato positivo o una storia di HIV (virus dell’immunodeficienza umana) esclude la partecipazione.
Un risultato positivo o una storia di epatite C esclude la partecipazione.
Qualsiasi altra malattia neurodegenerativa diversa dal Parkinson idiopatico porta all’esclusione.
Un’infezione attiva da epatite B (presenza dell’antigene di superficie HBsAg) è motivo di esclusione.
Infezioni attive o gravi (ad es. polmonite, setticemia) entro 8 settimane prima dell’inizio dello studio escludono il paziente.
Valori dei test di funzionalità epatica (ALAT, ASAT, bilirubina) pari o superiori a 1,5 volte il limite superiore normale escludono la partecipazione (eccetto casi di sindrome di Gilbert).
Un rapporto albumina/creatinina nelle urine (ACR) pari o superiore a 20 mg/mmol al momento dell’arruolamento esclude il partecipante.
Una funzione renale stimata (eGFR) inferiore a 60 mL/min/1,73 m² al momento dello screening porta all’esclusione.
Un livello di emoglobina inferiore a 12 g/dL per gli uomini o inferiore a 11 g/dL per le donne esclude la partecipazione.
Una conta delle piastrine inferiore a 145 × 10⁹/L per gli uomini o inferiore a 165 × 10⁹/L per le donne è motivo di esclusione.
L’uso di Mucuna pruriens (un integratore a base di erba) entro 90 giorni prima dell’inizio dello studio e durante lo studio esclude il paziente.
L’uso di qualsiasi droghe ricreative entro 7 giorni prima dell’inizio dello studio e durante lo studio è motivo di esclusione.
L’uso di inibitori forti del CYP3A (ad es. claritromicina, itraconazolo, ketoconazolo, posaconazolo, voriconazolo, regimi contenenti ritonavir o cobicistat, indinavir, telaprevir) entro 14 giorni (o 5 emivite) prima della randomizzazione, così come durante il trattamento, porta all’esclusione.
Un punteggio MoCA inferiore a 23, demenza o altre forme di compromissione cognitiva significativa che il medico ritiene interferiscano con lo studio escludono il partecipante.
Qualsiasi controindicazione alla risonanza magnetica cerebrale (MRI) (ad es. pacemaker, impianti incompatibili con MRI, claustrofobia non gestibile) porta all’esclusione.
Qualsiasi controindicazione alla puntura lombare (lumbar puncture), come pressione intracranica aumentata, lesioni spinali infette, infezione vicino al sito di puntura, stenosi spinale con mielopatia, anomalie anatomiche, o rischio di sanguinamento (piastrine < 40 × 10⁹/L, INR ≥ 1,4, uso di anticoagulanti diversi dall’ASA, uso di FANS non sospensibili) esclude la partecipazione.
Conoscere un’allergia o ipersensibilità al mirivadelgat, al placebo o ai loro eccipienti è motivo di esclusione.
Essere attualmente in trattamento con un farmaco o integratore che interagisce con il mirivadelgat comporta l’esclusione.
Aver già partecipato allo studio SLEIPNIR 2 nella parte coperta da questo sotto‑protocollo esclude il paziente.
Non essere in grado di partecipare alle visite cliniche nello stato “OFF” (senza farmaci antiparkinsoniani) porta all’esclusione.
L’uso di pompe di terapia dopaminergica (ad es. levodopa, apomorfina) esclude la partecipazione.
Storia di interventi chirurgici cerebrali per il Parkinson (pallidotomia, stimolazione cerebrale profonda, trapianto di tessuto fetale) o di trattamenti a ultrasuoni focalizzati, o di procedure di neuromodulazione (TMS, tDCS/tACS) entro 90 giorni dallo screening esclude il paziente.
Un rischio di suicidio moderato o alto secondo la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C‑SSRS) al momento dello screening porta all’esclusione.
Storia di angina instabile, infarto miocardico, insufficienza cardiaca cronica (classe NYHA 3 o 4) o gravi anomalie di conduzione (ad es. fibrillazione atriale instabile) entro 1 anno prima dello screening esclude il partecipante.
Diabete mellito non ben controllato, definito da aggiustamenti recenti della terapia (ultimi 3 mesi) o da un livello di pari o superiore a 8 % allo screening, è motivo di esclusione.

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Farmaci in studio

Mirivadelgat è un farmaco sperimentale somministrato per via orale in capsule. Nello studio è stato dato ai partecipanti affetti da malattia di Parkinson per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. I ricercatori hanno anche misurato quanto il farmaco e il suo metabolita raggiungono il cervello, per capire se può entrare nella zona interessata dalla malattia. Inoltre, il trial ha confrontato l’effetto di mirivadelgat con quello di un placebo su specifici marcatori presenti nel liquido cerebrospinale, per verificare se il farmaco può modificare processi chimici legati al danno cellulare nella malattia di Parkinson.

Mirivadelgat

Che cosa si sa già del trattamento

Mirivadelgat - Mirivadelgat è somministrato per via orale sotto forma di capsula da 300 mg al giorno. È un farmaco sperimentale attualmente in fase 2a di studio clinico per la malattia di Parkinson. Il suo scopo è di proteggere i neuroni del cervello, modulando la proteina alfa‑sinucleina e riducendo lo stress ossidativo, in particolare limitando la formazione di adotti 4‑HNE. Si classifica tra i modulatori neuroprotettivi.

Malattie studiate

Malattia di Parkinson - Parkinson's Disease è un disturbo neurodegenerativo che colpisce il movimento. Inizia con lievi tremori o rigidità in una mano e può includere lentezza nei movimenti. Con il tempo, i sintomi si estendono a più parti del corpo, influenzando l'equilibrio e la postura. La capacità di controllare i muscoli può diminuire gradualmente. Alcune persone sperimentano anche cambiamenti nella scrittura o nella voce.

Morbo di Parkinson

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026

Età: da 18 anni in su
Fase: Fase II
Numero dello studio i: 2025-523570-17-00
Codice del protocollo: SLEIPNIR-2
Partecipanti previsti: 45 persone
Promotore: Helse Bergen HF

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Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026

Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523570-17-00Codice del protocolloSLEIPNIR-2Partecipanti previsti45 personePromotoreHelse Bergen HF