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Studio di fase 2 su TML-6 per valutare sicurezza ed efficacia in pazienti con Alzheimer precoce

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L'Alzheimer’s disease in fase precoce è una condizione in cui la memoria e le capacità di svolgere le attività quotidiane iniziano a peggiorare. Il farmaco in studio, denominato TML-6, è una compressa da assumere per via orale; nel trial vengono testate due dosi diverse e il confronto avviene contro un placebo, cioè una compressa priva di principio attivo.

Lo scopo della ricerca è valutare se il trattamento con TML-6 per un anno è capace di rallentare, fermare o migliorare il declino cognitivo e funzionale rispetto al gruppo che riceve il placebo.

I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei gruppi e non sapranno quale trattamento stanno assumendo (studio “doppio cieco”). Durante i 52 settimane di terapia verranno effettuati controlli regolari, includendo esami del sangue, misurazioni del peso e della pressione, e valutazioni neurologiche. Alcune visite includeranno scansioni cerebrali: una MRI, che produce immagini dettagliate del cervello, e una PET, che evidenzia la presenza di depositi anomali associati alla malattia. Inoltre verranno somministrati test standardizzati per monitorare memoria e capacità funzionali, garantendo la sicurezza del partecipante attraverso la registrazione di eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Randomizzazione e assegnazione al gruppo
Dopo l'inclusione nello studio, viene effettuata la randomizzazione, cioè l'assegnazione casuale a uno dei tre gruppi: TML‑6 100 mg, TML‑6 200 mg o placebo. non è necessario conoscere il gruppo di appartenenza perché lo studio è in doppio cieco.
Passaggio 2
Inizio della terapia
Il primo giorno di trattamento si inizia a prendere il farmaco o il placebo per via orale, sotto forma di compressa. la compressa deve essere ingerita con acqua, preferibilmente alla stessa ora ogni giorno.
Passaggio 3
Assunzione giornaliera per 52 settimane
Si prosegue con l'assunzione quotidiana della compressa assegnata per un periodo totale di 52 settimane. la dose è di 100 mg o 200 mg a seconda del gruppo, mentre il placebo non contiene principio attivo.
Passaggio 4
Visite di controllo programmate
Vengono programmate visite di studio regolari per verificare la salute generale e raccogliere i dati di ricerca. durante queste visite si misurano i segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca), il peso corporeo e si eseguono esami neurologici di base.
Passaggio 5
Valutazioni di efficacia cognitiva
Al basale (prima dell'inizio del trattamento) e alla settimana 52 vengono effettuati test specifici per valutare la funzione cognitiva. il principale è il CDR‑SB (Clinical Dementia Rating – Sum of Boxes), che misura il grado di deterioramento. viene inoltre utilizzato il iADRS (Integrated Alzheimer’s Disease Rating Scale) per un'ulteriore valutazione.
Passaggio 6
Monitoraggio della sicurezza
In ogni visita di controllo vengono effettuati esami del sangue per controllare i biomarcatori e la funzionalità degli organi, oltre a registrare eventuali eventi avversi segnalati spontaneamente dal paziente. viene anche compilata la C‑SSRS (Columbia Suicide Severity Rating Scale) per valutare il rischio di suicidio.
Passaggio 7
Esami di imaging cerebrale
Al basale e alla fine della settimana 52 si eseguono due tipi di imaging: una risonanza magnetica volumetrica (vMRI) per misurare il volume cerebrale e una scansione PET (tomografia a emissione di positroni) per valutare la presenza di amiloide nel cervello.
Passaggio 8
Conclusione dello studio
Al termine della settimana 52 si raccolgono tutti i dati finali, si interrompe la somministrazione del farmaco o del placebo e si effettua una visita finale per valutare lo stato di salute complessivo del partecipante.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

Età e sesso: devi avere tra 60 e 85 anni, essere uomo o donna in postmenopausa (senza ciclo mestruale da almeno 12 mesi). Se sei un uomo che ha rapporti sessuali con una donna che può avere figli, dovrai usare metodi contraccettivi e non donare sperma.
Biomarcatori nel sangue: il tuo sangue deve mostrare livelli di p‑Tau217 o p‑Tau181 (proteine associate all’Alzheimer) sopra i valori stabiliti dal protocollo. Questi valori servono a confermare la presenza della malattia.
Diagnosi di declino cognitivo lieve (MCI) dovuto all’Alzheimer: devi avere una diagnosi clinica di MCI secondo i criteri NIA‑AA, con uno dei seguenti risultati di laboratorio: Simoa® ALZpath p‑Tau217 ≥0,551 pg/mL, Fujirebio Lumipulse® p‑Tau217 ≥0,34 pg/mL, C2N Diagnostics PrecivityAD2™ %p‑Tau217 ≥4,2 % o Roche Elecsys® p‑Tau181 ≥0,934 pg/mL. Inoltre, devi ottenere un punteggio al Mini Mental State Examination (MMSE) tra 24 e 28 e un punteggio globale di Clinical Dementia Rating (CDR) di 0,5.
Diagnosi di demenza Alzheimer lieve: devi avere una diagnosi clinica di demenza Alzheimer probabile (stadio 4) secondo i criteri NIA‑AA, con uno dei risultati di laboratorio sopra indicati. Il tuo punteggio al MMSE deve essere tra 20 e 26 e il punteggio globale di CDR deve essere 0,5 o 1.

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

Le donne che non sono ancora in menopausa o che non hanno superato almeno un anno dopo la menopausa non possono partecipare.
Chiunque abbia già ricevuto una terapia anti-amiloide (trattamento volto a ridurre le placche di amiloide nel cervello) è escluso.
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Valori di laboratorio fuori dai limiti normali escludono la partecipazione, inclusi:
- Alanina aminotransferasi (ALT) superiore al limite normale (se è meno di 1,5 volte il limite, può essere accettato).
- Aspartato aminotransferasi (AST) superiore al limite normale (se è meno di 1,5 volte il limite, può essere accettato).
- Bilirubina totale sopra il limite normale (eccetto se la persona ha la sindrome di Gilbert, una condizione benigna che alza la bilirubina).
- Conta di neutrofili inferiore a 1500 (a meno che questo sia il valore abituale della persona).
- Livello di emoglobina inferiore a 12 g/dL.
- Funzione renale ridotta, indicata da una clearance della creatinina stimata (eGFR) inferiore a 50 mL/min/1,73 m².
- Colesterolo totale pari o superiore a 240 mg/dL.
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  Essere risultato positivo a uno dei seguenti test esclude la partecipazione:
  - HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  - Virus dell’epatite B (presenza dell’antigene di superficie HBsAg).
  - Virus dell’epatite C confermato da test PCR positivo o storia di trattamento contro l’epatite C.

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Verificato
University Of Skane
Malmö, Svezia
Verificato
Uppsala University Hospital
Uppsala, Svezia

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Il farmaco sperimentale TML-6 è una compressa da assumere per via orale. È stato sviluppato per valutare se può rallentare o migliorare il declino cognitivo e funzionale nelle persone con la malattia di Alzheimer in fase precoce. Nel contesto dello studio, i partecipanti prenderanno il farmaco ogni giorno per un periodo di 52 settimane, permettendo ai ricercatori di osservare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia rispetto a un gruppo di controllo.

Che cosa si sa già del trattamento

TML-6 - Il farmaco è disponibile in compresse da assumere per via orale. Attualmente è una sostanza sperimentale in fase di studio clinico e non è ancora autorizzata per uso comune. È studiato per trattare la fase iniziale della malattia di Alzheimer, con l’obiettivo di rallentare il peggioramento cognitivo. Agisce come piccolo composto che sembra proteggere le cellule cerebrali riducendo l’accumulo di proteine dannose, rientrando nella classe dei neuroprotettori sperimentali.

Malattie studiate

Alzheimer in fase precoce - L'Alzheimer in fase precoce è una malattia neurodegenerativa caratterizzata da un progressivo deterioramento delle funzioni cognitive, in particolare della memoria a breve termine. All'inizio, i sintomi includono dimenticanze lievi, difficoltà a trovare le parole e lieve perdita di orientamento temporale. Con il tempo, queste difficoltà si estendono a compiti più complessi, come la gestione delle attività quotidiane e la capacità di ragionamento. La patologia coinvolge l'accumulo di placche amiloidi e grovigli neurofibrillari nel cervello, che compromettono la comunicazione tra i neuroni. Man mano che la malattia avanza, si osserva un declino graduale delle funzioni esecutive e dell'autonomia personale.