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Studio di fase 1 sulla sicurezza e immunogenicità di IDH1 peptide vaccine e vorasidenib in pazienti adulti con astrocitosi recidivante IDH1R132H‑mutata, gradi 2‑4

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L' astrocytoma è un tumore del cervello che può tornare dopo i trattamenti. In questo studio si valuta la combinazione di vorasidenib, una compressa da assumere per via orale, e IDH1 peptide vaccine, una iniezione sotto la pelle, in pazienti adulti con IDH1R132H-mutant di grado 2‑4. Lo scopo è verificare la sicurezza di questa combinazione.

Il percorso prevede una fase iniziale di valutazione della tolleranza, seguita da un periodo di trattamento in cui i partecipanti assumono la compressa ogni giorno e ricevono l'iniezione di vaccino a intervalli regolari, con controlli medici periodici per monitorare eventuali effetti indesiderati e la risposta del sistema immunitario. Dopo la fine del trattamento vengono effettuati ulteriori controlli per osservare la salute generale e la possibile evoluzione del tumore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver firmato il consenso informato, viene registrato nel protocollo dello studio.

    Viene assegnato un numero di identificazione e si ricevono le informazioni di base sul percorso terapeutico.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Vengono eseguiti esami di laboratorio, imaging cerebrale e altre valutazioni cliniche per confermare l'idoneità.

    Queste misurazioni costituiscono il punto di partenza per il monitoraggio successivo.

  3. Passaggio 3

    Fase di sicurezza (safety lead‑in)

    La terapia inizia nella settimana 1 e prosegue fino alla settimana 13 (visite sV1‑sV13).

    Viene somministrato vorasidenib 40 mg per via orale, secondo il programma stabilito dal protocollo.

    Parallelamente, viene iniettato IDH1 vaccino (peptide) 300 µg per via sottocutanea, secondo il calendario previsto.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio nella fase di sicurezza

    Ad ogni visita settimanale (sV1‑sV13) vengono controllati eventuali effetti collaterali sul sito di iniezione e sul fegato mediante esami del sangue.

    Vengono registrati eventuali sintomi come nausea, vomito, diarrea o affaticamento, e si fornisce il trattamento di supporto necessario.

  5. Passaggio 5

    Fase terapeutica principale

    Se la fase di sicurezza è completata senza tossicità limitante, il paziente passa alla fase principale, che dura dalla settimana 1 alla settimana 37 (visite V1‑V12).

    La combinazione di vorasidenib 40 mg per via orale e IDH1 vaccino 300 µg per via sottocutanea continua secondo il calendario del protocollo.

  6. Passaggio 6

    Visite di monitoraggio nella fase principale

    Durante le visite periodiche (V1‑V12) vengono effettuati esami clinici, di laboratorio e di imaging per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

    Si controllano nuovamente le reazioni al sito di iniezione, i valori epatici e altri possibili effetti avversi.

  7. Passaggio 7

    Conclusione del trattamento

    Al termine della settimana 37, il trattamento si interrompe e viene eseguita una valutazione finale.

    Vengono raccolti i dati finali sulla risposta immunitaria e sulla condizione clinica del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Il paziente deve capire il significato e le conseguenze della partecipazione allo studio.
  • Deve essere immunocompetente, cioè non assumere farmaci steroidei (come il dexametazone) a dosi superiori a 2 mg al giorno negli ultimi 3 giorni.
  • Il punteggio di Karnofsky Performance Status deve essere almeno 70, il che indica che la persona è in grado di svolgere le normali attività quotidiane con qualche difficoltà.
  • È necessario avere una buona funzione del midollo osseo: conta dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) ≥ 1,5 × 10⁹/L, emoglobina (trasporta l’ossigeno) ≥ 9 g/dL e piastrine (aiutano la coagulazione) ≥ 100 × 10⁹/L.
  • Deve essere presente una buona funzione renale, valutata con creatinina nel sangue ≤ 2 volte il valore normale o clearance della creatinina > 30 mL/min.
  • Deve esserci una buona funzione epatica: bilirubina totale ≤ 1,5 volte il valore normale (con regole speciali per la sindrome di Gilbert), enzimi epatici ALT e AST ≤ valore normale e fosfatasi alcalina ≤ 2,5 volte il valore normale.
  • Le donne devono essere in postmenopausa o non in grado di avere figli; se sono ancora fertili devono fare un test di gravidanza negativo e utilizzare metodi contraccettivi molto efficaci.
  • Le donne fertili e gli uomini con partner fertile devono accettare di usare due metodi contraccettivi (preservativo maschile più un altro metodo efficace) dal momento della firma del consenso e fino a 6 mesi dopo la fine del trattamento.
  • È richiesto il consenso informato scritto, ovvero la firma di un documento che conferma la volontà di partecipare allo studio.
  • L’età deve essere pari o superiore a 18 anni.
  • Il paziente deve avere una recidiva (prima, seconda o terza) confermata istologicamente e a livello molecolare di astroblastoma con mutazione IDH1R132H, di grado 2, 3 o 4, dopo radioterapia e chemioterapia.
  • Deve essere disponibile una risonanza magnetica (MRI) del tumore più recente effettuata non più di 3 mesi prima dell’inizio dello studio.
  • È necessario avere un campione di tessuto tumorale (in blocco fissato o congelato) prelevato dall’ultima operazione chirurgica.
  • Il paziente deve aver già ricevuto radioterapia e chemioterapia di tipo alchilante.
  • Deve essere trascorso almeno 6 mesi dalla radioterapia e almeno 4 settimane dalla chemioterapia prima della valutazione di ammissibilità.
  • Il paziente deve poter essere candidato a una resezione chirurgica totale o parziale prevista dallo studio e tale intervento deve poter essere posticipato fino a sei settimane, se necessario.

Chi non può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Presenza di delezione 1p19q (una specifica alterazione genetica del tumore).
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio sperimentale (intervento) negli ultimi 30 giorni.
  • Aver ricevuto una terapia anticancro sistemica diversa dalla chirurgia entro 4 settimane (o 6 settimane per i farmaci chiamati nitrosouree) prima dell’inizio del nuovo trattamento; inoltre non si deve aver preso un altro farmaco sperimentale negli ultimi 28 giorni.
  • Uso di farmaci che sopprimono il sistema immunitario entro 4 settimane prima dell’inizio dello studio, eccetto alcuni steroidi locali o a dosi molto basse.
  • Storia o presenza di HIV (virus dell’immunodeficienza) o di infezioni da HBV (virus dell’epatite B) o HCV (virus dell’epatite C).
  • Infezione attiva che richiede terapia sistemica (trattamento con farmaci per tutto il corpo).
  • Aver ricevuto un vaccino vivo attenuato (vaccino contenente virus indebolito) entro 4 settimane prima del primo farmaco dello studio.
  • Malattie cardiovascolari attive significative, come ictus (colpo di calore) o infarto entro 6 mesi, angina instabile, insufficienza cardiaca di grado II o superiore, o aritmie cardiache gravi.
  • Altre condizioni mediche gravi, sia acute che croniche, come colite, malattie infiammatorie intestinali, pneumonite, fibrosi polmonare, o disturbi psichiatrici con ideazione suicidaria recente o attiva; oppure anomalie di laboratorio che aumentano il rischio.
  • Intervallo QT corretto prolungato o fattori che aumentano il rischio di aritmie cardiache (ad esempio ipokaliemia, storia familiare di sindrome del QT lungo). Alcuni con blocco di branca e QTc prolungato possono partecipare solo con autorizzazione medica.
  • Impossibilità di deglutire farmaci per via orale.
  • Caratteristiche considerate ad alto rischio dal medico, come coinvolgimento del tronco encefalico, deficit neurologici o cognitivi rilevanti, oppure crisi epilettiche non controllate nonostante più trattamenti.
  • Presenza di un altro tumore attivo, eccetto il carcinoma della pelle non melanoma curato o il carcinoma in situ curato; altri tumori trattati sono ammessi solo se il paziente è stato libero dalla malattia per almeno 3 anni.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) inferiore al 40% misurata entro 28 giorni prima dell’inizio del trattamento (indica una funzione cardiaca ridotta).
  • Paziente che probabilmente non potrà collaborare adeguatamente allo studio.
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco vorasidenib.
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del vaccino IDH1‑vac.
  • Uso continuo di farmaci metabolizzati da enzimi CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19 o CYP3A con indice terapeutico stretto (farmaci dove piccole variazioni di dose possono causare problemi).
  • Intolleranza significativa al lattosio.
  • Qualsiasi trattamento precedente con vorasidenib o altri inibitori mutant‑IDH.
  • Qualsiasi trattamento precedente con il vaccino IDH1‑vac.
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Farmaci in studio

  • Vorasidenib

    è un farmaco orale che blocca una proteina coinvolta nella crescita delle cellule tumorali con mutazione IDH1. Viene assunto in compresse rivestite e, nello studio, è somministrato sia prima dell’intervento chirurgico (neoadiuvante) sia dopo l’intervento (adiuvante) per valutare la sua sicurezza e il suo potenziale nel controllare il tumore.

  • IDH1 peptide vaccine

    è un vaccino sperimentale dato mediante iniezione sottocutanea. Contiene piccoli frammenti della proteina mutata IDH1 per stimolare il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Nel trial viene usato insieme a vorasidenib per verificare la sicurezza della combinazione e la capacità di indurre una risposta immunitaria contro il tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vorasidenib

    Il farmaco è disponibile sotto forma di compresse rivestite da 40 mg o 10 mg da assumere per via orale. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per uso commerciale. È destinato al trattamento dell'astroblastoma recidivante con mutazione IDH1R132H di grado 2‑4. Agisce bloccando l'enzima mutato IDH1/IDH2, riducendo la produzione di una sostanza chiamata 2‑idrossiglutarato che favorisce la crescita tumorale; è classificato come inibitore mirato dell'IDH e agente antineoplastico.

  • IDH1 peptide vaccine

    Il vaccino è una emulsione da iniettare sottocute con una dose di 300 µg di peptide IDH1. È un prodotto sperimentale ancora in fase di studio e non è ancora disponibile sul mercato. Viene usato per stimolare il sistema immunitario contro le cellule tumorali che esprimono la mutazione IDH1R132H negli astroblastomi recidivanti di grado 2‑4. Funziona presentando al corpo un frammento della proteina mutata, così che le difese immunitarie possano riconoscerla e attaccarla; è classificato come vaccino peptidico di immunoterapia oncologica.

Malattie studiate

Astrocitosi recidivante IDH1R132H‑mutante, grado 2‑4 - È un tumore cerebrale derivante dalle cellule gliali astrogliali che presenta una mutazione specifica IDH1R132H. Dopo il trattamento iniziale, può tornare a crescere nella stessa area o in zone vicine del cervello. La recidiva può manifestarsi come un aumento di dimensioni del lesione o come nuove lesioni più aggressive. La progressione può coinvolgere più gradi istologici, passando da un aspetto più indolente (grado 2) a forme più cellulari e anaplastiche (grado 3‑4).
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2026-526504-73-00Codice del protocolloUHD-iVOCALPartecipanti previsti45 personePromotoreHeidelberg University

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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