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Studio di Fase 1 su volontari sani per valutare sicurezza e farmacocinetica di PTC844 nelle malattie autoimmuni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina un nuovo farmaco chiamato PTC844, una sospensione orale da assumere per bocca, destinato a trattare le autoimmune disorders, cioè condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il proprio corpo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole e multiple di PTC844 in partecipanti sani, confrontandole con un placebo.

I volontari ricevono una dose singola di PTC844 o del placebo e, dopo un periodo di osservazione, possono ricevere più dosi consecutive dello stesso farmaco. Durante tutto il periodo vengono controllati segni vitali, elettrocardiogrammi e analisi del sangue per individuare eventuali effetti indesiderati, noti come effetti collaterali, e per misurare la quantità di farmaco presente nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ammissione e raccolta dati di base

    Viene effettuata una visita iniziale in cui vengono registrati i dati anagrafici, le informazioni mediche di base e vengono eseguiti gli esami preliminari richiesti dal protocollo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione della dose singola di <b>ptc844</b>

    Viene data una sospensione orale contenente 45 mg di ptc844 da assumere per via boccale una sola volta.

    Questa è la fase di dosi singole, finalizzata a valutare la sicurezza della sostanza dopo un’unica somministrazione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio post‑dose singola

    Vengono osservati eventuali effetti avversi, vengono misurati i parametri vitali e vengono effettuati esami di laboratorio per diversi giorni dopo la dose.

    L’obiettivo è registrare tipo, frequenza e gravità di eventuali reazioni legate alla somministrazione di ptc844.

  4. Passaggio 4

    Periodo di attesa prima della fase di dosi multiple

    Dopo il monitoraggio della dose singola, si attende un intervallo di tempo stabilito dal protocollo per consentire l’eliminazione completa del farmaco dal corpo.

  5. Passaggio 5

    Somministrazione delle dosi multiple di <b>ptc844</b>

    Viene data nuovamente la sospensione orale con 45 mg di ptc844, ma questa volta in più di un’occasione secondo il calendario previsto dallo studio.

    Questa è la fase di dosi multiple, mirata a valutare la sicurezza e la tollerabilità di somministrazioni ripetute.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio durante le dosi multiple

    Vengono effettuati controlli regolari per rilevare eventuali effetti avversi, per monitorare i parametri vitali e per raccogliere campioni di sangue al fine di misurare le concentrazioni di ptc844 nel plasma.

    Tutte le osservazioni vengono registrate per valutare la risposta del corpo a più somministrazioni.

  7. Passaggio 7

    Visita finale di follow‑up

    Al termine del periodo di dosi multiple, si effettua una visita finale in cui vengono eseguiti gli ultimi esami clinici e di laboratorio.

    I dati raccolti servono a completare la valutazione della sicurezza e della farmacocinetica di ptc844 nello studio.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Fornire un documento firmato e datato di consenso informato, che dimostra di aver ricevuto tutte le informazioni sullo studio.
  • Sospendere tutti i farmaci prescritti almeno 14 giorni (o 5 volte il tempo di “mezzo‑vita” del farmaco, cioè il tempo necessario perché la metà del farmaco sia eliminata) prima del primo giorno di visita (Check‑In). Lo stesso vale per farmaci da banco, vitamine, integratori alimentari e rimedi erboristici; solo il paracetamolo è consentito (fino a 2 g al giorno) fino al Check‑In.
  • Astenersi dal consumo di alcolici per almeno 48 ore prima del Check‑In e fino al termine dello studio.
  • Astenersi dal consumo di succo di pompelmo per almeno 7 giorni prima del Check‑In e fino al termine dello studio.
  • Effettuare test di screening negativi per alcol, droghe illecite e cotinina (un indicatore dell’uso di nicotina) sia allo screening iniziale sia al Check‑In.
  • Solo per la parte 2 dello studio: essere completamente vaccinati contro il virus SARS‑CoV‑2 (COVID‑19) almeno 2 settimane prima del Check‑In (una dose del vaccino Janssen o due dosi di vaccino mRNA).
  • Essere disposti a rispettare tutti gli appuntamenti, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio e le altre procedure richieste dallo studio.
  • Avere un’età compresa tra 18 e 55 anni al momento dello screening.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) superiore a 18,5 e non superiore a 30,0 kg/m², e un peso corporeo di almeno 50 kg al momento dello screening.
  • Essere considerati in buona salute dal medico dello studio, basandosi sulla storia medica, esame fisico, risultati di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG, un test del cuore) con intervallo QT corretto (QTcF) ≤ 450 ms, e segni vitali (pressione, frequenza cardiaca, ecc.).
  • Uomini sessualmente attivi con donne in età fertile, non vasectomizzati, devono usare un metodo contraccettivo di barriera (come il preservativo) durante lo studio e fino a 90 giorni dopo l’ultima dose, e non devono donare sperma nello stesso periodo.
  • Donne devono essere incapaci di concepire (non in età fertile). Ciò include donne in postmenopausa (meno di un ciclo mestruale per almeno 12 mesi senza altre cause) o donne sterilizzate chirurgicamente (ad esempio, legatura delle tube o rimozione dell’utero).
  • Donne devono avere un test di gravidanza sierico negativo allo screening e un test di gravidanza urinario negativo al Check‑In.
  • Non utilizzare prodotti contenenti nicotina (come sigarette o gomme) per almeno 1 mese prima del Check‑In.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Non aver partecipato a studi clinici con farmaci o dispositivi negli ultimi 60 giorni né pianificare di parteciparvi durante lo studio.
  • Non avere un risultato positivo al test PCR per SARS‑CoV‑2 al momento del check‑in, né aver avuto un contatto stretto con una persona positiva negli ultimi 14 giorni.
  • Non aver ricevuto una vaccinazione contro SARS‑CoV‑2 o qualsiasi altro vaccino programmato tra 2 settimane prima del check‑in e la dimissione; i vaccini vivi (che contengono virus attenuati) non sono permessi tra 4 settimane prima del check‑in e la dimissione.
  • Non avere condizioni mediche attuali o passate (ad esempio malattie o problemi psichiatrici) che, secondo il medico, potrebbero mettere a rischio la tua sicurezza o influenzare i risultati dello studio.
  • Non presentare anomalie clinicamente rilevanti, comprese quelle nei test di funzione epatica (che valutano il fegato).
  • Non avere una storia di tubercolosi.
  • Non avere problemi psicologici o emotivi, né disturbi o terapie che possano impedire di dare un consenso informato valido o di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non aver donato plasma entro 7 giorni prima della prima dose, né aver perso più di 50 mL di sangue (esclusi i prelievi per gli esami) negli ultimi 30 giorni, o più di 499 mL negli ultimi 56 giorni.
  • Non consumare alcol in modo eccessivo (≥21 unità a settimana per gli uomini, ≥14 unità a settimana per le donne) né aver assunto alcol nelle 24 ore precedenti lo screening o il check‑in. Un'unità corrisponde a 8 g di alcol, cioè circa ½ pinta di birra, 25 mL di superalcolico o un bicchiere piccolo di vino.
  • Non avere una storia di abuso di alcol negli ultimi 2 anni.
  • Non avere risultati positivi per antigene di superficie dell'epatite B, anticorpi contro l'epatite C o anticorpi contro l'HIV al momento dello screening.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

PTC844 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di sospensione. In questo studio di fase 1 viene testato su volontari sani per valutare quanto sia sicuro e ben tollerato sia dopo una singola somministrazione sia dopo più somministrazioni consecutive. Lo scopo è capire come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina il farmaco, raccogliendo informazioni importanti prima di eventuali studi successivi su pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

PTC844 - PTC844 è una sospensione orale somministrata per via orale in dose di 45 mg. È un farmaco sperimentale ancora in fase di studio clinico e non è ancora approvato per uso commerciale. Viene studiato principalmente per il trattamento dei disturbi auto‑immuni, dove il sistema immunitario attacca il proprio corpo. Agisce legandosi a specifiche proteine che regolano la risposta immunitaria, riducendo l’attività eccessiva del sistema, e appartiene alla classe degli immunomodulatori a piccola molecola.

Malattie studiate

Malattie autoimmuni - Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca per errore i tessuti del proprio organismo. Questo processo può interessare diversi organi, come la tiroide, le articolazioni, la pelle o il pancreas. Inizialmente si manifestano con sintomi lievi o aspecifici, ma con il tempo l’attività immunitaria può aumentare, provocando infiammazione più marcata. La progressione varia a seconda dell’organo coinvolto e della risposta immunitaria individuale. Alcune forme possono evolvere in danni strutturali permanenti se l’attività autoimmune persiste.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-501986-38-00Codice del protocolloPTC844-SMAD-101-HVPartecipanti previsti64 personePromotorePTC Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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