Lo studio clinico si concentra su malattie autoimmuni sistemiche refrattarie, che sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il corpo stesso. Le malattie specifiche coinvolte includono il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSc), la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM) e la vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (AAV). Queste malattie sono caratterizzate da un’attività anomala delle cellule B, un tipo di cellula del sistema immunitario.
Il trattamento in studio è una terapia innovativa chiamata anti-CD19 CAR T-cell therapy, che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule B anomale. Le cellule T sono un altro tipo di cellula del sistema immunitario, e in questo trattamento vengono modificate per esprimere un recettore specifico (CAR) che le guida verso le cellule B. Il trattamento prevede l’infusione di queste cellule T modificate nel paziente. Altri farmaci utilizzati nello studio includono levetiracetam, fludarabina, tocilizumab e ciclofosfamide, somministrati per via endovenosa.
Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia clinica del trattamento. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, con un monitoraggio continuo per osservare la risposta al trattamento e la durata degli effetti benefici. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati. L’obiettivo è capire se questa terapia può offrire un nuovo approccio per gestire queste malattie complesse.
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