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Studio sulla terapia con cellule CAR T anti-CD19 per pazienti con malattie autoimmuni sistemiche refrattarie

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su malattie autoimmuni sistemiche refrattarie, che sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente il corpo stesso. Le malattie specifiche coinvolte includono il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSc), la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM) e la vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (AAV). Queste malattie sono caratterizzate da un'attività anomala delle cellule B, un tipo di cellula del sistema immunitario.

Il trattamento in studio è una terapia innovativa chiamata anti-CD19 CAR T-cell therapy, che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule B anomale. Le cellule T sono un altro tipo di cellula del sistema immunitario, e in questo trattamento vengono modificate per esprimere un recettore specifico (CAR) che le guida verso le cellule B. Il trattamento prevede l'infusione di queste cellule T modificate nel paziente. Altri farmaci utilizzati nello studio includono levetiracetam, fludarabina, tocilizumab e ciclofosfamide, somministrati per via endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia clinica del trattamento. Lo studio si svolgerà per un periodo di tempo definito, con un monitoraggio continuo per osservare la risposta al trattamento e la durata degli effetti benefici. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati. L'obiettivo è capire se questa terapia può offrire un nuovo approccio per gestire queste malattie complesse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di levetiracetam tramite infusione endovenosa. Questo farmaco viene utilizzato per preparare il corpo al trattamento successivo.

    La durata e la frequenza di somministrazione di levetiracetam non sono specificate.

  2. Passaggio 2

    Preparazione con fludarabina

    Successivamente, viene somministrata fludarabina tramite infusione endovenosa. Questo farmaco aiuta a ridurre il numero di cellule immunitarie esistenti per facilitare l'efficacia del trattamento principale.

    La durata e la frequenza di somministrazione di fludarabina non sono specificate.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di CD19-CAR T-cell

    Il trattamento principale consiste nella somministrazione di CD19-CAR T-cell, una sospensione cellulare per iniezione. Queste cellule T modificate sono progettate per attaccare specificamente le cellule B che causano la malattia autoimmune.

    La somministrazione avviene tramite infusione endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e gestione degli effetti collaterali

    Dopo la somministrazione delle cellule T, il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali, come la sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la sindrome neurotossica associata alle cellule CAR T (ICANS).

    Il monitoraggio avviene nelle prime quattro settimane dopo la somministrazione del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Trattamento con tocilizumab

    In caso di effetti collaterali gravi, può essere somministrato tocilizumab tramite infusione endovenosa per gestire la sindrome da rilascio di citochine.

    La durata e la frequenza di somministrazione di tocilizumab non sono specificate.

  6. Passaggio 6

    Trattamento con ciclofosfamide

    In alcuni casi, può essere somministrata ciclofosfamide tramite infusione endovenosa per ulteriori effetti terapeutici.

    La durata e la frequenza di somministrazione di ciclofosfamide non sono specificate.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio a lungo termine

    Il paziente viene monitorato per la durata della deplezione delle cellule B e la persistenza delle cellule CAR T nel sangue periferico fino alla settimana 24 e oltre.

    Vengono anche monitorati i cambiamenti nei livelli di autoanticorpi associati alla malattia.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato, che include il consenso scritto per la protezione dei dati.
  • Devi avere un'età compresa tra i 18 e i 64 anni al momento del consenso.
  • Se sei un uomo e non sei sterilizzato chirurgicamente, devi accettare di usare due metodi contraccettivi accettabili (ad esempio, spermicida e preservativo) durante lo studio e astenerti dal concepire un figlio dal momento della firma del modulo di consenso informato fino a 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco in studio.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza urinario negativo durante lo screening e accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace (indice di Pearl <1) dal momento della firma del modulo di consenso informato e per 12 mesi dopo la somministrazione del farmaco in studio.
  • Devi essere in grado di rispettare il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Devi aver ricevuto una doppia vaccinazione (2 dosi di vaccino) contro il SARS-CoV-2 negli ultimi 6 mesi.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia autoimmune sistemica refrattaria. Questo significa che la malattia non risponde ai trattamenti standard.
  • Non possono partecipare persone che non hanno una malattia autoimmune attiva guidata dai linfociti B. I linfociti B sono un tipo di cellula del sistema immunitario.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con capacità decisionali limitate.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Anti-CD19 CAR T-Cell Therapy è una terapia avanzata che utilizza cellule T modificate per combattere malattie autoimmuni refrattarie. Le cellule T del paziente vengono prelevate e geneticamente modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR) che riconosce e si lega alla proteina CD19 presente sulle cellule B. Una volta reinfuse nel paziente, queste cellule T modificate possono identificare e distruggere le cellule B che contribuiscono alla malattia autoimmune. Questa terapia è studiata per valutarne la sicurezza e l'efficacia clinica in pazienti con malattie autoimmuni attive come il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSc), la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM) e la vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (AAV).

Che cosa si sa già del trattamento

Anti-CD19 CAR T-Cell Therapy – Questa terapia viene somministrata tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza ed efficacia in malattie autoimmuni sistemiche refrattarie. Le principali indicazioni terapeutiche includono malattie autoimmuni guidate da cellule B come il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSc), la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM) e la vasculite associata agli anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (AAV). Il meccanismo d'azione coinvolge la modifica delle cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule B che esprimono il CD19, un marcatore presente sulla superficie di queste cellule. Questa terapia è classificata come immunoterapia cellulare.

Malattie studiate

  • Lupus Eritematoso Sistemico (SLE)

    È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. I sintomi possono variare ampiamente, includendo affaticamento, dolori articolari, eruzioni cutanee e febbre. La progressione della malattia è imprevedibile, con periodi di remissione e riacutizzazioni. Può colpire la pelle, le articolazioni, i reni, il cervello e altri organi. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali giochino un ruolo.

  • Sclerodermia Sistemica (SSc)

    È una malattia autoimmune caratterizzata dall'indurimento e ispessimento della pelle e dei tessuti connettivi. Può colpire anche organi interni come i polmoni, il cuore e i reni. I sintomi iniziali spesso includono gonfiore delle dita, sensibilità al freddo e cambiamenti di colore della pelle. La progressione varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano solo sintomi cutanei e altri che sviluppano complicazioni più gravi. La causa esatta è sconosciuta, ma si pensa che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali.

  • Dermatomiosite (DM) e Polimiosite (PM)

    Sono malattie infiammatorie che colpiscono i muscoli, causando debolezza e dolore. La dermatomiosite è caratterizzata anche da un'eruzione cutanea distintiva. Entrambe le condizioni possono progredire lentamente o rapidamente, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. Possono colpire anche altri organi, come i polmoni e il cuore. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che siano coinvolti fattori genetici e ambientali.

  • Vasculite associata ad ANCA (AAV)

    È un gruppo di malattie autoimmuni che causano infiammazione dei vasi sanguigni. Questo può portare a danni agli organi a causa della ridotta circolazione sanguigna. I sintomi variano a seconda degli organi colpiti, ma possono includere febbre, perdita di peso, affaticamento e dolori muscolari. La progressione può essere rapida o lenta, con periodi di remissione e riacutizzazioni. La causa esatta è sconosciuta, ma si pensa che coinvolga una risposta immunitaria anomala.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-511293-74-01Codice del protocolloRF-2021-12375251Partecipanti previsti8 personePromotoreFondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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