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Studio di fase 1 su milvexian per valutare sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica in pazienti pediatrici (da 28 giorni a <18 anni) a rischio di eventi tromboembolici

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial studia gli Thromboembolic Events, che sono blocchi di sangue che possono formarsi nei vasi e causare problemi seri. Il farmaco in prova è milvexian, una compressa rivestita da assumere per via orale. Lo studio ha lo scopo di capire come il corpo dei bambini assorbe e elimina il farmaco e se è sicuro.

I partecipanti sono bambini di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni che hanno un rischio di questi blocchi di sangue. Dopo una singola dose di milvexian, i ricercatori raccoglieranno piccoli campioni di sangue per verificare la quantità di farmaco presente e monitoreranno eventuali effetti indesiderati per un periodo limitato. Termini come “Cmax”, che indica la massima concentrazione raggiunta dal farmaco nel sangue, e “t1/2”, che è il tempo necessario perché la quantità si dimezzi, vengono spiegati dal personale medico.

Lo studio è aperto, cioè tutti sanno quale farmaco viene somministrato, e non prevede l’uso di placebo. La partecipazione prevede visite programmate per controlli e la possibilità di segnalare eventuali sintomi o problemi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ammissione e consenso informato

    Durante la prima visita allo studio, Lei firma il consenso informato, che spiega lo scopo della ricerca, i possibili rischi e i benefici.

    Il personale raccoglie informazioni di base sulla Sua salute e sulla storia medica per verificare l’idoneità al trial.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni preliminari

    Vengono eseguiti esami del sangue, misurazioni della pressione e altri controlli clinici per stabilire il valore di riferimento prima della somministrazione del farmaco.

    Queste valutazioni permettono di confrontare i risultati successivi e di monitorare la sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di una singola dose di <b>milvexian</b>

    Il farmaco viene fornito sotto forma di compressa rivestita, da assumere per via orale.

    La dose è singola e viene erogata in un unico momento, secondo le indicazioni del protocollo di studio.

    Non è necessario assumere altre dosi del milvexian durante lo studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio immediato post‑dose

    Dopo l’assunzione, Lei rimane sotto osservazione per diverse ore per verificare eventuali reazioni immediate.

    Vengono eseguiti controlli vitali regolari e, se necessario, ulteriori prelievi di sangue per valutare i livelli di milvexian nel plasma.

  5. Passaggio 5

    Raccolta di campioni per farmacocinetica (PK)

    Nel corso delle 24‑48 ore successive alla dose, vengono effettuati prelievi di sangue a intervalli specifici per misurare la concentrazione del farmaco.

    Questi dati consentono di determinare parametri come Cmax (concentrazione massima), tmax (tempo al picco), AUC (area sotto la curva) e t½ (emivita).

    Le analisi sono eseguite da laboratori specializzati e i risultati sono registrati nello studio.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni di sicurezza e tollerabilità

    Durante l’intero periodo di osservazione, il personale controlla la comparsa di eventuali effetti avversi o sintomi insoliti.

    Le informazioni raccolte includono segnalazioni di dolore, sanguinamento, reazioni cutanee o altri cambiamenti di salute.

  7. Passaggio 7

    Visita di follow‑up finale

    Al termine del periodo di monitoraggio, Lei partecipa a una visita finale in cui vengono eseguiti gli ultimi controlli clinici e gli ultimi prelievi di sangue.

    Il medico discute i risultati generali della partecipazione e fornisce le indicazioni per eventuali cure successive.

  8. Passaggio 8

    Chiusura della partecipazione allo studio

    Una volta completate tutte le valutazioni, la Sua partecipazione viene formalmente chiusa.

    I dati raccolti rimangono riservati e vengono utilizzati esclusivamente per gli scopi della ricerca.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Essere un partecipante pediatrico, cioè avere almeno 28 giorni ma meno di 18 anni al momento dello screening.
  • Essere medicamente stabile, cioè non presentare problemi di salute evidenti durante la visita fisica, la storia medica e i segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, temperatura, ecc.) al momento dello screening.
  • Essere a rischio di eventi tromboembolici, cioè avere una probabilità aumentata di formare coaguli di sangue nelle vene (trombo venoso) o nelle arterie (trombo arterioso).

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Trombosi nuova o acuta: non si può partecipare se c'è la presenza di un nuovo coagulo di sangue (trombosi) o di un coagulo recente, indipendentemente da come sia stato scoperto.
  • Sanguinamento attivo o alto rischio di sanguinamento: non si può partecipare se si sta sanguinando in questo momento o se si ha una probabilità elevata di sanguinare.
  • Uso di farmaci anticoagulanti entro le ultime 24 ore: non si può partecipare se si è assunto un farmaco che previene la formazione di coaguli (anticoagulante) nelle ultime 24 ore, tranne il warfarin, che richiede una sospensione di 5 giorni prima di entrare nello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Milvexian è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. Nello studio viene dato una sola volta per valutare come viene assorbito, distribuito e eliminato dal corpo dei bambini e adolescenti (da 28 giorni a meno di 18 anni) che hanno un rischio aumentato di sviluppare coaguli di sangue. Lo scopo è capire se il farmaco è sicuro, tollerato bene e quali effetti può avere sul sistema di coagulazione in questa popolazione pediatrica.

Che cosa si sa già del trattamento

Milvexian - Milvexian è somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. È ancora in fase sperimentale, attualmente studiato in studi di fase 1 su bambini a rischio di coaguli. Viene usato per prevenire eventi tromboembolici, agendo come un anticoagulante che blocca l’enzima fattore XIa, riducendo la formazione di coaguli. Appartiene alla classe degli inibitori del fattore XIa.

Malattie studiate

Eventi tromboembolici - Sono situazioni in cui un coagulo di sangue si forma in un vaso e poi si sposta, ostruendo un altro vaso più distante. Questo può verificarsi in arterie o vene, bloccando il flusso sanguigno e compromettendo la funzione dell’organo interessato. La condizione può evolvere con l’estensione del coagulo o con la formazione di nuovi trombi, aggravando l’ostruzione vascolare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 nov 2026
Età0-17FaseFase INumero dello studio2026-527244-40-00Codice del protocollo70033093THR1011Partecipanti previsti47 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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