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Studio di fase 1 per confrontare macitentan 10 mg, 37 mg e 75 mg su funzione endoteliale ed emodinamica in soggetti sani con ipertensione arteriosa polmonare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Pulmonary Arterial Hypertension è una condizione rara in cui la pressione nelle arterie dei polmoni è elevata, il che può affaticare il cuore e limitare la capacità di svolgere attività quotidiane. Lo studio valuta il farmaco macitentan, somministrato per via orale in compresse da 10 mg o 75 mg, confrontandolo con compresse identiche prive di principio attivo (placebo).

L’obiettivo è confrontare l’effetto di queste due dosi sulla velocità con cui il corpo elimina ET-1, una sostanza che restringe i vasi sanguigni, e valutare eventuali cambiamenti nella funzione dei vasi e nella pressione sanguigna.

I partecipanti sani prenderanno le compresse ogni giorno per un periodo, poi, dopo una breve pausa, cambieranno dose secondo lo stesso schema (studio incrociato). Nessuno saprà se sta assumendo il farmaco attivo o il placebo (studio “double‑blind”). Durante il periodo di trattamento verranno prelevati piccoli campioni di sangue mentre la pelle della mano viene leggermente riscaldata, per osservare le variazioni dei livelli di ET-1.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, viene assegnata una sequenza di trattamento in modo casuale e cieco: prima macitentan 10 mg seguito da 75 mg, oppure 75 mg seguito da 10 mg.

    Nella sequenza è previsto l’uso di compresse di placebo corrispondenti, in modo che non sia possibile distinguere il farmaco attivo dal placebo.

  2. Passaggio 2

    Prima fase di trattamento

    Si assume una compressa da 10 mg di macitentan (o la compressa di placebo corrispondente) per via orale ogni giorno, per l’intera durata del primo periodo di trattamento stabilita dal protocollo.

    Durante questo periodo vengono eseguite visite di monitoraggio per verificare la sicurezza e raccogliere i dati richiesti.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni durante la prima fase

    Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli di ET‑1 e valutare la funzione endoteliale.

    Viene eseguito un test di riscaldamento della pelle della mano per osservare la risposta del flusso sanguigno.

  4. Passaggio 4

    Periodo di washout

    Si interrompe l’assunzione di qualsiasi compressa per un periodo di washout, della durata indicata dal protocollo, al fine di eliminare il farmaco dal corpo prima della successiva fase di trattamento.

  5. Passaggio 5

    Seconda fase di trattamento

    Si assume una compressa da 75 mg di macitentan (o la compressa di placebo corrispondente) per via orale ogni giorno, per la stessa durata del primo periodo di trattamento.

    Le visite di monitoraggio continuano come nella prima fase.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni durante la seconda fase

    Si ripetono i prelievi di sangue per valutare i livelli di ET‑1 e la funzionalità endoteliale.

    Si effettua nuovamente il test di riscaldamento della pelle della mano per confrontare i risultati con quelli della prima fase.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Vengono eseguiti gli esami finali richiesti dal protocollo e tutti i dati raccolti vengono chiusi.

    Il paziente termina la partecipazione allo studio senza ulteriori interventi.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Età compresa tra 18 e 55 anni, inclusi i limiti.
  • Le donne devono accettare di non donare ovuli per la riproduzione durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose.
  • Gli uomini devono, per tutta la durata dello studio e per almeno 90 giorni (un ciclo di spermatogenesi) dopo l’ultima dose, usare il preservativo in ogni rapporto sessuale e non donare sperma per la riproduzione; l’uso del preservativo deve seguire le norme locali.
  • Deve firmare il modulo di consenso informato (ICF), dimostrando di aver capito lo scopo e le procedure dello studio.
  • Deve parlare bene la lingua locale e poter comunicare con il personale dello studio.
  • Deve accettare di seguire le restrizioni di stile di vita indicate nel protocollo.
  • Deve essere considerato sano dopo visita medica e anamnesi; eventuali anomalie devono essere ritenute non clinicamente significative dal medico.
  • Deve avere esami di laboratorio (esami del sangue, emocromo, analisi delle urine) entro i valori normali o con eventuali deviazioni giudicate non clinicamente significative dal medico.
  • Pressione arteriosa sistolica (SBP) tra 100 e 145 mmHg e diastolica (DBP) tra 50 e 90 mmHg, e frequenza cardiaca tra 45 e 90 battiti al minuto, misurati dopo 5 minuti a letto.
  • Elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) senza anomalie rilevanti e senza: frequenza cardiaca >90 o <45 bpm, intervallo PR >210 ms, QTcF ≥450 ms per gli uomini o ≥460 ms per le donne, o altre anomalie significative.
  • Peso corporeo non inferiore a 50 kg e indice di massa corporea (BMI) tra 18,0 e 25,0 kg/m².
  • Può essere uomo o donna.
  • Le donne devono avere un test sierico β‑hCG negativo e un test di gravidanza nelle urine negativo al primo giorno.
  • Le donne devono essere: a) non in età fertile, oppure b) in età fertile e utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, continuandolo durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Se hai una storia o segni di qualsiasi malattia o condizione chirurgica o medica che potrebbe influenzare l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'eliminazione del farmaco, non potrai partecipare.
  • Se il tuo valore di emoglobina (la proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno) è ≤11 g/dL allo screening, non sarai idoneo.
  • Se il test per HIV‑1 o HIV‑2 (virus che causa l'AIDS) è positivo allo screening, non potrai partecipare.
  • Se il test per epatite (infezione del fegato) risulta positivo – includendo anticorpi IgM per epatite A, antigene HBs per epatite B o anticorpi anti‑HCV per epatite C – non sarai ammesso.
  • Se sei dipendente dell'investigatore o del sito di studio, o un familiare di questi dipendenti, non potrai partecipare.
  • Se hai una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 3 anni secondo i criteri del DSM‑V (manuale per diagnosi), oppure se il test per alcol o droghe (come barbiturici, oppiacei, cocaina, cannabinoidi, anfetamine o benzodiazepine) è positivo allo screening o al Giorno 1, non potrai partecipare.
  • Se hai usato nicotina (fumo, cerotti, gomme o sigarette elettroniche) negli ultimi 3 mesi, non riesci a smettere durante lo studio, oppure il test per cotinina (indicatore di consumo di nicotina) è positivo allo screening o al Giorno 1, non sarai idoneo.
  • Se hai donato sangue o prodotti sanguigni, o hai perso più di 500 mL di sangue, negli ultimi 3 mesi, o prevedi di donare durante lo studio, non potrai partecipare.
  • Se non riesci a inghiottire compresse intere con acqua (non puoi masticarle, dividerle, scioglierle o schiacciarle), non sarai ammesso.
  • Se sei incinta, allatti, o prevedi di rimanere incinta durante lo studio o entro 30 giorni dopo l'ultima dose, non potrai partecipare.
  • Se prevedi di diventare padre durante lo studio o entro 90 giorni dopo l'ultima dose, non sarai idoneo.
  • Se hai avuto un cancro negli ultimi 5 anni, eccetto alcuni tumori cutanei non aggressivi o carcinoma in situ della cervice, o se il cancro non è considerato completamente curato, non potrai partecipare.
  • Se l'investigatore ritiene che la tua partecipazione non sia nel tuo migliore interesse o possa interferire con le valutazioni dello studio, non sarai ammesso.
  • Se sei allergico, ipersensibile o intollerante al macitentan (Opsumit®) o ai suoi eccipienti, non potrai partecipare.
  • Se hai subito un intervento chirurgico maggiore (che richiede anestesia generale) entro 6 mesi prima dello screening, non sei completamente recuperato, o hai un intervento programmato durante lo studio o entro 4 settimane dall'ultima dose, non sarai idoneo.
  • Se hai ipotensione ortostatica (una diminuzione della pressione sanguigna di >20 mmHg sistolica o >10 mmHg diastolica dopo 3 minuti in piedi rispetto alla posizione sdraiata), non potrai partecipare.
  • Se hai controindicazioni all'uso del macitentan secondo le informazioni locali sul farmaco, non sarai ammesso.
  • Se hai assunto terapie non consentite prima della prima dose dello studio, non potrai partecipare.
  • Se hai ricevuto un farmaco o dispositivo investigativo entro 30 giorni o 5 emivite (il più lungo) prima della prima dose, o un prodotto biologico entro 3 mesi o 5 emivite, o sei iscritto a un altro studio investigativo, non sarai idoneo.
  • Se i valori degli enzimi epatici ALT e/o AST (indicatori della salute del fegato) sono >1,5 volte il ULN (limite superiore normale) allo screening, non potrai partecipare.
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Farmaci in studio

  • Opsumit

    è una compressa rivestita da assumere per via orale. Contiene macitentan, un farmaco che blocca gli effetti dell’endotelina, una sostanza che può restringere i vasi sanguigni. Nel trial il farmaco è stato somministrato più volte per valutare come influisce sulla rimozione dell’endotelina‑1, sulla funzione dei vasi sanguigni e sulla pressione arteriosa nei volontari sani.

  • JNJ 67896062

    è un nome di codice per una compressa rivestita da assumere per via orale contenente macitentan. Anche questo farmaco agisce bloccando l’endotelina, contribuendo a mantenere i vasi sanguigni più rilassati. Nel studio è stato usato per confrontare l’effetto di una dose più alta rispetto a una più bassa, osservando la capacità del corpo di eliminare l’endotelina‑1 e le variazioni della pressione e della funzione vascolare.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Opsumit 10 mg film-coated tablets

    È una compressa rivestita da assumere per via orale, contenente 10 mg di macitentan. Il principio attivo è già approvato e ampiamente studiato per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare, una malattia rara del cuore e dei polmoni. Agisce bloccando i recettori dell’endotelina, una sostanza che fa restringere i vasi sanguigni, favorendo così la dilatazione dei vasi polmonari e un miglior flusso sanguigno. È classificato come antagonista del recettore dell’endotelina.

  • JNJ 67896062 37 mg

    È una compressa rivestita da assumere per via orale, contenente 37 mg di macitentan. Il farmaco è già approvato e presente nella letteratura medica per l’uso nella ipertensione arteriosa polmonare. Il suo meccanismo consiste nel bloccare i recettori dell’endotelina, riducendo la costrizione dei vasi polmonari e migliorando la circolazione. È un antagonista del recettore dell’endotelina.

  • JNJ 67896062 75 mg

    È una compressa rivestita da assumere per via orale, contenente 75 mg di macitentan. Macitentan è un medicinale autorizzato e ben documentato per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare. Funziona impedendo l’azione dell’endotelina, una sostanza che restringe i vasi sanguigni, così aiuta a mantenere i vasi più aperti e a migliorare la pressione polmonare. È classificato come antagonista del recettore dell’endotelina.

Malattie studiate

Ipertensione arteriosa polmonare - L'Ipertensione arteriosa polmonare è una condizione in cui la pressione nelle arterie dei polmoni è elevata in modo anomalo. Questo aumento di pressione rende più difficile il passaggio del sangue dal cuore ai polmoni. Con il tempo, il ventricolo destro del cuore deve lavorare più intensamente per pompare il sangue contro la resistenza crescente. Il continuo sforzo può portare a un progressivo ingrossamento del ventricolo destro e a un peggioramento della capacità di esercizio.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 12 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-504643-13-00Partecipanti previsti20 personePromotoreActelion Pharmaceuticals Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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