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Studio di Estensione e Monitoraggio della Sicurezza di Acoramidis in Pazienti con Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina Sintomatica che Hanno Completato il Trial ATTRibute-CM

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Cardiomiopatia Amiloide da Transtiretina (ATTR-CM), che colpisce il cuore. Questa condizione si verifica quando una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi nel suo funzionamento. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato acoramidis (AG10), che viene somministrato sotto forma di compresse. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di acoramidis nei partecipanti che hanno già completato un precedente studio clinico di fase 3.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con acoramidis per un periodo prolungato. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I medici controlleranno anche i segni vitali, eseguiranno esami fisici e utilizzeranno strumenti come l'elettrocardiogramma (ECG) per monitorare il cuore.

Lo studio si concentrerà anche su aspetti come la mortalità generale e cardiovascolare, la distanza percorsa durante un test di camminata di sei minuti e il numero di ricoveri ospedalieri legati al cuore. Inoltre, verranno esaminati i livelli di transtiretina per capire meglio come il farmaco stabilizza questa proteina. Questo studio è un'estensione aperta, il che significa che i partecipanti e i medici sanno quale trattamento viene somministrato, e si prevede che continui fino al 2028.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione allo studio di estensione aperto per il monitoraggio della sicurezza di acoramidis (AG10).

    Lo studio è rivolto a chi ha completato 30 mesi di trattamento nello studio precedente AG10-301.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Assunzione di acoramidis (AG10) in forma di compresse per via orale.

    La frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati, ma il trattamento continua per tutta la durata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Valutazione dei parametri di sicurezza, inclusi eventi avversi gravi emergenti dal trattamento e altri eventi avversi.

    Controllo di eventuali anomalie rilevanti durante l'esame fisico, nei segni vitali, nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) e nei parametri di laboratorio clinici.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni secondarie

    Monitoraggio della mortalità per tutte le cause e della mortalità cardiovascolare.

    Misurazione del cambiamento nella distanza percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) e nel punteggio complessivo del questionario KCCQ.

    Valutazione delle ospedalizzazioni correlate al sistema cardiovascolare e del cambiamento nei livelli di TTR, un indicatore della stabilizzazione della transtiretina.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 9 maggio 2028.

    La partecipazione richiede il rispetto delle procedure e delle valutazioni previste fino alla fine dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi aver completato 30 mesi di trattamento nello studio precedente AG10301 e aver partecipato alla visita del mese 30 dello studio AG10-301, inclusi esami e procedure.
  • Devi essere in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato scritto, che deve essere ottenuto prima di iniziare le procedure dello studio.
  • Se sei una donna in età fertile e hai rapporti eterosessuali, devi accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace dall'inizio della partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose di acoramidis. Se usi contraccettivi orali, devi accettare di usare un metodo contraccettivo aggiuntivo. Anche se non considerato altamente efficace, è accettabile un metodo a doppia barriera.
  • Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e non hai subito una vasectomia, devi accettare di usare un metodo contraccettivo a doppia barriera.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia amiloide da transtiretina sintomatica (ATTR-CM). Questa è una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi.
  • Le persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio non possono partecipare. Le fasce di età sono generalmente indicate per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.
  • Le persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio non possono partecipare. Questo significa che solo certi gruppi di pazienti sono adatti per lo studio.
  • Le persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come quelle con particolari condizioni di salute o situazioni sociali, potrebbero non essere ammesse per garantire la loro sicurezza.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Acoramidis (AG10): Questo farmaco è studiato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una condizione in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi cardiaci. L'obiettivo principale del farmaco è migliorare la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti che hanno già partecipato a un precedente studio clinico.

Che cosa si sa già del trattamento

Acoramidis – Acoramidis è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina sintomatica (ATTR-CM). Questo farmaco è in fase di estensione aperta e monitoraggio della sicurezza, dopo il completamento di un trial di fase 3. Acoramidis agisce stabilizzando la proteina transtiretina, prevenendo la formazione di fibrille amiloidi che danneggiano il cuore. È classificato come stabilizzatore della transtiretina e mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina sintomatica (ATTR-CM) – È una malattia rara in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in forma anomala nel cuore, causando problemi nel suo funzionamento. Questo accumulo porta a un ispessimento delle pareti del cuore, che può ridurre la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento graduale dei sintomi cardiaci. La malattia può essere ereditaria o acquisita, e colpisce principalmente gli uomini anziani.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515092-36-00Codice del protocolloAG10-304Partecipanti previsti449 personePromotoreEidos Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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