In reclutamentoMalattia rara

Studio clinico in bambini con malattia eosinofilica per valutare sicurezza, farmacocinetica ed efficacia del benralizumab

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Eosinophilic Disease, una condizione rara in cui un tipo di globuli bianchi chiamati eosinofili si accumula nei tessuti e può provocare infiammazioni e danni. Il trattamento investigato è benralizumab, un farmaco somministrato tramite subcutaneous injection, cioè un’iniezione sotto la pelle, pensato per ridurre il numero di eosinofili nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre a capire come si distribuisce e si elimina nel corpo dei bambini.

I partecipanti, tutti bambini con la condizione descritta, riceveranno l’iniezione di benralizumab a intervalli regolari per diversi mesi. Durante il periodo di studio saranno programmati controlli medici periodici, prelievi di sangue per verificare i livelli di eosinofili e per monitorare eventuali effetti indesiderati, e visite per valutare lo stato di salute generale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Baseline visit
After joining the study you attend a baseline visit at the study centre.
During this visit a blood sample is taken to measure the initial level of eosinophils (a type of white blood cell) and to record any existing health conditions.
The study staff explains the purpose of the trial and confirms that you understand the procedures.
Passaggio 2
First administration of benralizumab
You receive a subcutaneous injection of benralizumab.
The medication is provided as a solution for injection with a concentration of 10 mg/ml (or 30 mg/ml) as indicated on the product label.
The exact volume injected corresponds to the prescribed dose, which is expressed in milligrams per millilitre.
The frequency and total duration of the injections are defined by the study protocol, but those details are not specified in the provided information.
Passaggio 3
Regular follow‑up visits
Throughout the treatment period you attend scheduled follow‑up visits.
At each visit a blood sample is taken to evaluate the serum concentration of benralizumab and to monitor changes in the eosinophil count.
You are asked to report any adverse events (any new symptoms or health problems) that occur between visits.
The study team may perform additional safety assessments, such as checking vital signs or reviewing any other medications you are taking.
Passaggio 4
Assessment at week 24 for egpa cohort
If you belong to the egpa cohort, a specific evaluation is performed at week 24.
Remission is defined as a pv as score of 0 and an oral corticosteroid dose of 0.1 mg/kg/day or less.
The assessment includes a review of disease activity and any changes in medication.
Passaggio 5
Final evaluation
At the end of the study period a final visit is scheduled.
The final visit includes a complete safety review, a final blood draw to measure drug levels and eosinophil count, and documentation of any lasting adverse events.
The overall results of the trial, including safety and pharmacokinetic data, are compiled by the study investigators.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

Età: devi avere tra i 6 e i 17 anni al momento della firma del consenso informato.
Peso corporeo: devi pesare almeno 15 chilogrammi.
Terapia con corticosteroidi orali (per il gruppo EGPA): se prendi questi farmaci, la dose deve essere superiore a 0,1 mg per chilogrammo al giorno ma non più di 50 mg al giorno, e deve essere rimasta invariata per almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio.
Terapia immunosoppressiva (per il gruppo EGPA): se sei in trattamento con farmaci che sopprimono il sistema immunitario, la dose deve essere rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio.
Diagnosi documentata di HES (per il gruppo HES): devi avere una diagnosi confermata di sindrome ipereosinofila (HES), cioè un livello elevato di eosinofili (> 1500 cellule per microlitro) in due esami separati di almeno un mese, senza cause secondarie, e con segni di coinvolgimento di organi dovuti a questi eosinofili.
Stato attivo della HES o storia di flare: devi avere sintomi attivi di HES, oppure una precedente riacutizzazione, oppure il medico deve ritenere che la gravità della tua condizione ti renda idoneo allo studio.
Contatore assoluto di eosinofili (AEC) ≥ 1000 cellule/μL: il tuo esame del sangue deve mostrare almeno 1000 eosinofili per microlitro al momento della visita iniziale.
Test genetico negativo per la fusione FIP1L1‑PDGFRA: devi aver effettuato un esame che dimostri l’assenza di questa specifica alterazione genetica.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

Storia di anafylassi (una reazione allergica grave) a qualsiasi terapia biologica o vaccino.
Diagnosi di mastocitosi sistemica (una malattia rara in cui le cellule mastocitarie si accumulano in vari organi) per la coorte HES.
Presenza di anomalie clinicamente significative in sistemi come endocrino, autoimmune, metabolico, neurologico, renale, gastrointestinale, epatico, ematologico, respiratorio o altri sistemi.
Aver già ricevuto benralizumab in uno studio clinico interazionale.
Diagnosi di granulomatosi con poliangite (precedentemente chiamata granulomatosi di Wegener) o poliangite microscopica per la coorte EGPA.
Recente ricaduta di EGPA (una forma di vasculite con eosinofili) con peggioramento della malattia o minaccia a organi vitali entro 3 mesi prima dello screening e fino alla prima dose.
Situazione di EGPA imminente per la vita entro 3 mesi prima dello screening e fino alla prima dose, secondo il giudizio del medico.
Presenza di malignità attuale o storia di cancro.
Situazione di HES (sindrome ipereosinofilica) pericolosa per la vita o complicazioni gravi, secondo il giudizio del medico.
Ipereosinofilia di significato incerto (elevati livelli di eosinofili senza una causa chiara) per la coorte HES.

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Centri verificati

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Verificato
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Lilla, Francia
Verificato
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
Montpellier, Francia
Risponde ai pazienti
Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)
Rotterdam, Paesi Bassi

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Benralizumab è un farmaco biologico somministrato per iniezione sottocutanea. Agisce riducendo il numero di eosinofili, un tipo di cellule del sangue che può causare infiammazione nelle malattie eosinofile. Nel trial i bambini ricevono questo farmaco per verificare se è sicuro e ben tollerato, come il loro organismo lo assorbe e lo distribuisce, quanto è efficace nel migliorare i sintomi e se il loro sistema immunitario produce anticorpi contro di esso.

Benralizumab

Che cosa si sa già del trattamento

Benralizumab
è una soluzione per iniezione somministrata per via sottocutanea, normalmente in una siringa pre-riempita. È un farmaco già approvato e ampiamente studiato per il trattamento dell’asma grave con eosinofilia e altre malattie eosinofile. Agisce legando il recettore dell’interleuchina‑5 sugli eosinofili, facendo sì che queste cellule vengano eliminate dal sangue. È classificato come anticorpo monoclonale anti‑IL‑5R, un tipo di immunomodulatore.
Fasenra 30 mg solution for injection in pre‑filled syringe
è una soluzione per iniezione sottocutanea fornita in una penna pre‑riempita da 30 mg. Anche questo prodotto contiene benralizumab ed è già autorizzato per l’uso clinico nell’asma eosinofilico e altre condizioni con alti livelli di eosinofili. Funziona legandosi al recettore IL‑5 sui eosinofili, inducendo la loro distruzione e riducendo l’infiammazione. È classificato come anticorpo monoclonale anti‑IL‑5R, appartenente alla classe degli immunomodulatori.

Malattie studiate

Malattia eosinofila
È una condizione caratterizzata da un numero anormalmente elevato di eosinofili, un tipo di globuli bianchi, che provoca infiammazione in diversi tessuti. Gli organi più frequentemente interessati includono pelle, polmoni e tratto gastrointestinale. Con il tempo, le cellule si accumulano causando gonfiore e fastidio locale. I sintomi possono comparire lentamente e variare a seconda delle aree coinvolte. La malattia può alternare periodi di peggioramento a momenti di relativa stabilità.
granulomatosi eosinofila con poliangioite (GEPA)
È una rara patologia in cui i vasi sanguigni si infiammano e gli eosinofili aumentano, colpendo principalmente i polmoni, la pelle e i nervi. Spesso inizia con sintomi asmatici o allergici, per poi evolversi verso coinvolgimento di altri organi. L’infiammazione vascolare può causare danni progressivi se non si riduce. I segni clinici tendono a comparire in fasi, passando da problemi respiratori a manifestazioni cutanee o neurologiche. La malattia può manifestarsi con fluttuazioni di intensità dei sintomi.
sindrome ipereosinofila
Si tratta di una condizione in cui il numero di eosinofili rimane costantemente alto senza una causa evidente, provocando danni agli organi. Nel tempo, l’eccesso di queste cellule può accumularsi nel cuore, nella pelle, nei polmoni e in altri tessuti, causando gonfiore e perdita di funzionalità. La progressione è generalmente lenta, con periodi in cui i sintomi peggiorano. Gli organi coinvolti possono diventare progressivamente meno efficienti a causa dell’infiammazione continua. La malattia può presentare fasi di stabilità intercalate a momenti di aggravamento.