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Studio sull'Efficacia di Mepolizumab nei Bambini con Sindrome Iperosinofila

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda il trattamento del Sindrome Iperosinofila (HES), una condizione in cui ci sono troppi eosinofili, un tipo di globuli bianchi, nel sangue. Questo può causare danni a vari organi. Il farmaco in esame è il mepolizumab, somministrato come soluzione iniettabile. Mepolizumab è un tipo di proteina che aiuta a ridurre il numero di eosinofili nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del mepolizumab nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni con HES. I partecipanti riceveranno il farmaco ogni quattro settimane per un periodo di 52 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla frequenza delle riacutizzazioni della malattia e su altri aspetti della loro salute.

Il mepolizumab verrà somministrato tramite un'iniezione sottocutanea, che è un'iniezione sotto la pelle. Lo studio non prevede l'uso di un placebo. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e per garantire la sicurezza del trattamento. L'obiettivo principale è ridurre il numero di riacutizzazioni della HES durante il periodo di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 6 e 17 anni e una diagnosi di sindrome ipereosinofila (HES) da almeno 6 mesi.

    Il partecipante deve avere avuto almeno due episodi di HES nell'ultimo anno e un conteggio degli eosinofili nel sangue di almeno 1000 cellule/μL al momento dello screening.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco mepolizumab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ogni 4 settimane.

    La durata totale del trattamento è di 52 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, il partecipante è sottoposto a valutazioni regolari per monitorare la frequenza degli episodi di HES.

    Viene monitorata la variazione della dose giornaliera media di corticosteroidi orali (OCS) come prednisone o prednisolone.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Alla fine delle 52 settimane, viene valutata la riduzione della dose di OCS e la gravità della fatica.

    Viene misurata la concentrazione plasmatica di mepolizumab e il conteggio degli eosinofili nel sangue.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 6 e 17 anni al momento dello screening (Visita 1).
  • I partecipanti devono essere stati diagnosticati con la sindrome ipereosinofila (HES) da almeno 6 mesi prima dell'iscrizione (Visita 2).
  • Una storia di 2 o più episodi di HES negli ultimi 12 mesi prima dello screening (Visita 1).
  • I partecipanti devono avere un conteggio degli eosinofili nel sangue di almeno 1000 cellule per microlitro al momento dello screening.
  • I partecipanti devono essere in terapia stabile per HES nelle 4 settimane precedenti la prima dose di mepolizumab (Visita 2).
  • Il partecipante può essere maschio o femmina. Per le partecipanti femmine, è richiesto un test di gravidanza negativo se sono in età fertile. Devono impegnarsi a usare un metodo contraccettivo accettabile per tutta la durata dello studio e per 16 settimane dopo l'ultima dose del prodotto in studio.
  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto dal tutore legale del partecipante e, quando applicabile, il partecipante deve fornire il proprio assenso scritto e datato.
  • Un tutore legale o un caregiver primario deve essere disponibile per aiutare il personale del sito di studio a garantire il follow-up e supportare il partecipante durante le giornate di valutazione programmate.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 6 anni o superiore a 17 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la sindrome ipereosinofila (HES). La sindrome ipereosinofila è una condizione in cui ci sono troppi eosinofili, un tipo di globuli bianchi, nel sangue.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Mepolizumab è un farmaco utilizzato per trattare la sindrome ipereosinofila (HES) nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ogni quattro settimane. L'obiettivo principale del trattamento con mepolizumab è ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

Mepolizumab – Mepolizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, solitamente ogni quattro settimane. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della sindrome ipereosinofila (HES) nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni. È utilizzato principalmente per ridurre i livelli di eosinofili nel sangue, che sono un tipo di globuli bianchi coinvolti in alcune malattie infiammatorie. Mepolizumab agisce bloccando l'interleuchina-5 (IL-5), una proteina che stimola la produzione e la sopravvivenza degli eosinofili. Appartiene alla classe dei farmaci noti come anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Sindrome ipereosinofila (HES) – È una condizione rara caratterizzata da un'elevata quantità di eosinofili nel sangue, un tipo di globuli bianchi. Gli eosinofili in eccesso possono infiltrarsi in vari tessuti e organi, causando danni e infiammazioni. I sintomi possono variare ampiamente a seconda degli organi colpiti, ma spesso includono affaticamento, febbre, tosse, eruzioni cutanee e dolori muscolari. La progressione della malattia può portare a complicazioni più gravi se non gestita, poiché l'accumulo di eosinofili può compromettere la funzione degli organi. La causa esatta della sindrome ipereosinofila non è sempre chiara, ma può essere associata a disturbi immunitari o genetici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2023-510110-36-00Codice del protocollo215360Partecipanti previsti21 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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