Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non ancora in reclutamentoMalattia rara

Sicurezza e tollerabilità di lebrikizumab in pazienti adulti con pemfigo bolloso appena diagnosticato

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Bullous pemphigoid, una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca la pelle provocando la formazione di grandi bolle. Il farmaco in fase di valutazione è lebrikizumab, una sostanza che blocca l’azione di IL-13, una proteina coinvolta nella risposta infiammatoria. Lo scopo principale è verificare se il trattamento è sicuro e ben tollerato nei pazienti appena diagnosticati.

Durante lo studio i partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee (cioè sotto la pelle) di lebrikizumab a intervalli regolari per un periodo di circa un anno. In diverse visite verranno controllati l’aspetto delle bolle cutanee, il prurito, la qualità della vita e alcuni esami del sangue per valutare eventuali cambiamenti. Alcuni termini usati nelle valutazioni saranno spiegati: il BPDAI è un punteggio che indica quanto è grave la malattia sulla pelle; il NRS misura l’intensità del prurito su una scala da 0 a 10; il DLQI riguarda l’impatto della condizione sulla vita quotidiana. Sono previsti anche esami di laboratorio per controllare le proteine BP180 e BP230 nel sangue e, se necessario, una piccola biopsia della pelle per osservare la zona di giunzione tra epidermide e derma. Il monitoraggio continuerà per 48 settimane, con la possibilità di osservare eventuali miglioramenti o effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Viene chiesto di firmare il consenso informato e di fornire i dati anagrafici necessari per la partecipazione allo studio.

    Una volta completata la documentazione, si ottiene l'ammissione al trial.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono effettuati esami clinici iniziali, inclusa la valutazione dell'area cutanea interessata (bpdaI) e il punteggio di prurito (NRS).

    Vengono raccolti campioni di sangue per analizzare gli anticorpi bp180 e bp230.

    Vengono compilati questionari sulla qualità della vita (DLQI) e sul benessere psicologico (WHO-5).

  3. Passaggio 3

    Prima somministrazione di lebrikizumab

    Viene iniettato lebrikizumab per via sottocutanea usando una siringa precaricata.

    La dose è di 500 mg per iniezione, come indicato nel protocollo dello studio.

    Questa prima dose segna l'inizio del periodo di trattamento, che continua fino alla settimana 48.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up regolari

    Vengono programmati controlli periodici per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Ad ogni visita si valutano nuovamente l'area cutanea (bpdaI), il prurito (NRS) e si registrano eventuali effetti indesiderati.

    Vengono eseguiti prelievi di sangue per controllare i livelli di bp180 e bp230 secondo il calendario dello studio.

  5. Passaggio 5

    Valutazione a settimana 24

    Vengono raccolti i dati relativi al punteggio absis, al DLQI e al WHO-5 per valutare i cambiamenti rispetto al basale.

    Si registra l'uso cumulativo di corticosteroidi topici (TCS) e il numero di giorni senza TCS.

    Viene effettuata una biopsia cutanea per l'analisi dell'immunoprecipitazione alla giunzione dermo‑epidermica.

  6. Passaggio 6

    Valutazione a settimana 48

    Si ripetono tutte le misurazioni effettuate a settimana 24 per confrontare i risultati finali.

    Viene determinato il risultato clinico complessivo (risposta completa, parziale, malattia stabile o progressiva).

    Si conclude la somministrazione di lebrikizumab e si raccolgono gli ultimi campioni di sangue e i questionari finali.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Vengono fornite le informazioni finali sui risultati ottenuti e sulla sicurezza osservata.

    I dati raccolti vengono inviati al centro di ricerca per l'analisi finale.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età pari o superiore a 18 anni.
  • Essere uomo o donna.
  • Essere in grado di capire le informazioni dello studio e firmare un consenso scritto.
  • Avere una biopsia della pelle con immunofluorescenza diretta (DIF) che mostri risultati tipici della malattia.
  • Se è stato effettuato un esame del sangue per gli autoanticorpi BP180 e BP230, i risultati devono essere disponibili; altrimenti non è necessario.
  • Avere una forma moderata‑grave della malattia, cioè un punteggio BPDAI di almeno 24 e un punteggio di prurito (NRS) di almeno 4.
  • Non aver risposto adeguatamente ai corticosteroidi topici (gruppo 2) o aver avuto solo una risposta parziale insufficiente (gruppo 3) e necessitare di ulteriore trattamento.
  • Essere un nuovo paziente a cui il medico ritenga opportuno offrire un trattamento biologico.
  • Le donne in età fertile devono avere un test sierico hCG negativo al momento della valutazione.

Chi non può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Età pari o inferiore a 18 anni.
  • Allergia nota a qualsiasi componente del farmaco sperimentale o del contenitore.
  • Intervento chirurgico maggiore programmato o avvenuto entro 8 settimane prima dell'inizio dello studio o durante lo studio.
  • Reazione allergica o sensibilità significativa alla lidocaina o ad altri anestetici locali.
  • Problemi psichiatrici (ad esempio pensieri suicidi) o abuso cronico di alcol o droghe che il medico ritiene possano impedire la corretta partecipazione.
  • Infezione attiva (cronica o acuta) che richiede antibiotici, antivirali, antiparassitari o antifungini sistemici entro 2 settimane prima della visita iniziale, o infezioni cutanee superficiali entro 1 settimana.
  • Storia nota o sospetta di immunosoppressione, inclusa infezioni opportunistiche invasive (come tubercolosi, histoplasmosi, listeriosi, coccidioidomicosi, pneumocistosi, aspergillosi) o infezioni frequenti, ricorrenti o prolungate.
  • Storia di infezione da HIV o test HIV positivo allo screening.
  • Test positivo per antigeni o anticorpi dell'epatite B o epatite C allo screening.
  • Risultati di laboratorio clinicamente significativi (chimica, emocromo o esame delle urine) allo screening.
  • Presenza di altre malattie della pelle che potrebbero interferire con le valutazioni dello studio.
  • Altri sottotipi di pemfigo (malattie non mediate da anticorpi BP180/BP230).
  • Storia di cancro entro 2 anni prima dello screening, eccetto carcinoma in situ del collo dell'utero trattato completamente o carcinoma cutaneo non metastatico trattato e risolto.
  • Incapacità mentale di firmare il consenso informato.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Anticorpi anti-desmogleina positivi che suggeriscono pemfigo o pemfigo paraneoplastico.
  • Trattamento precedente con farmaci biologici che bersagliano IL-4/IL-13 (ad esempio dupilumab).
  • Uso di corticosteroidi topici entro 7 giorni prima della visita iniziale.
  • Uso di corticosteroidi sistemici entro 2 settimane prima della visita iniziale.
  • Uso di immunosoppressori sistemici (azatioprina, metotrexato, micofenolato mofetile, ciclosporina) entro 2 settimane prima della visita iniziale.
  • Trattamento precedente con rituximab o altri farmaci biologici, inclusa immunoglobulina endovenosa (IVIG), in qualsiasi momento.
  • Qualsiasi altra condizione o fattore che, a giudizio del medico, possa interferire con le procedure dello studio o aumentare il rischio per il partecipante.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Lebrikizumab è un farmaco biologico, cioè una proteina progettata per legarsi a una sostanza del sistema immunitario chiamata interleuchina‑13 (IL‑13). Bloccando l’IL‑13, il farmaco riduce l’infiammazione che causa la formazione di bolle nella pelle nei pazienti con pemfigoide bolloso. Nel contesto di questo studio, il lebrikizumab viene somministrato mediante iniezione sottocutanea, cioè un’iniezione sotto la pelle, per valutare se è sicuro e ben tollerato nei pazienti appena diagnosticati con questa malattia. L’obiettivo è capire se il farmaco può aiutare a controllare i sintomi senza causare effetti collaterali gravi.

Che cosa si sa già del trattamento

Lebrikizumab - È una soluzione per iniezione da 250 mg confezionata in siringa pre‑riempita, somministrata per via sottocutanea. Attualmente è un farmaco in fase di studio per la pemfigoide bollosa, ma è già autorizzato per il trattamento della dermatite atopica in diversi paesi. Viene usato per ridurre l’infiammazione della pelle legata a una risposta immunitaria eccessiva. Agisce legandosi alla proteina IL‑13, impedendone l’attività e bloccando la catena di segnali che causano irritazione e danni cutanei; appartiene alla classe degli anticorpi monoclonali anti‑IL‑13.

Malattie studiate

Pemfigo bolloso - È una malattia autoimmune della pelle caratterizzata dalla formazione di bolle pruriginose e tense sulla superficie cutanea e, talvolta, sulle mucose. Le bolle si sviluppano a causa di un attacco del sistema immunitario contro le proteine di adesione tra l’epidermide e il derma. La malattia di solito inizia con prurito e arrossamento, per poi progredire verso la comparsa di lesioni vescicolari che possono rompersi e formare croste. Con il tempo, le lesioni possono estendersi su ampie aree del corpo, aumentando il disagio cutaneo. La gravità può variare, ma la condizione tende a persistere o a peggiorare se non controllata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525685-22-00Partecipanti previsti25 personePromotoreRegion Midtjylland

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.