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Studio sull'efficacia e la sicurezza di dupilumab in pazienti adulti con Pemfigoide Bolloso

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina l'efficacia di un farmaco chiamato dupilumab nel trattamento del pemfigoide bolloso, una malattia autoimmune della pelle che causa la formazione di bolle e vesciche sulla superficie cutanea. La condizione è caratterizzata da prurito intenso e può causare disagio significativo nei pazienti.

Lo studio valuterà come il dupilumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea, funziona in confronto a un placebo nel trattamento di questa condizione. Durante lo studio, i pazienti riceveranno anche prednisolone, un corticosteroide orale comunemente utilizzato per il trattamento delle malattie infiammatorie.

L'obiettivo principale dello studio è dimostrare se il dupilumab è più efficace del placebo nel raggiungere una remissione duratura della malattia senza la necessità di continuare il trattamento con corticosteroidi. Lo studio durerà circa 52 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per valutare i miglioramenti dei sintomi e eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceve una diagnosi confermata di pemfigoide bolloso, una malattia della pelle che causa bolle e prurito

    Il punteggio BPDAI (indice di attività della malattia) deve essere ≥24

    L'intensità del prurito deve essere valutata ≥4 su una scala numerica

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al trattamento

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei seguenti gruppi di trattamento:

    Dupixent (dupilumab) 300 mg tramite iniezione sottocutanea

    Placebo simile al dupilumab

    Prednisolone per via orale (corticosteroide)

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento

    Il paziente riceve il trattamento assegnato per tutta la durata dello studio

    Vengono monitorate regolarmente le variazioni della superficie corporea interessata dalla malattia

    Si valuta il livello di prurito utilizzando una scala numerica

    Si monitora la qualità della vita attraverso questionari specifici

  4. Passaggio 4

    Valutazioni di efficacia

    Si misura il raggiungimento della remissione sostenuta

    Si valuta la riduzione del punteggio BPDAI

    Si monitora la necessità di farmaci di salvataggio

    Si misura la riduzione degli anticorpi BP180 e BP230

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Si registrano eventuali effetti collaterali del trattamento

    Si monitora la presenza di eventi avversi gravi

    Si valuta la formazione di anticorpi contro il farmaco

    Si misurano i livelli di dupilumab nel sangue

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età compresa tra 18 e 90 anni al momento della visita di screening.
  • Presenza di caratteristiche cliniche tipiche del pemfigoide bolloso come:
    • Placche orticarioidi o eczematose
    • Bolle sulla pelle
    • Prurito
    • Diagnosi confermata di pemfigoide bolloso attraverso:
      • Esame istopatologico (analisi del tessuto cutaneo)
      • Immunopatologia (studio delle reazioni immunitarie)
      • Esami del sangue specifici
      • Punteggio dell'indice di attività della malattia (BPDAI) maggiore o uguale a 24 sia durante lo screening che alla visita iniziale.
      • Intensità del prurito con punteggio minimo di 4 sulla scala numerica del prurito.
      • Punteggio dello stato funzionale di Karnofsky (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) maggiore o uguale al 50%.
      • Possibilità di partecipazione sia per uomini che per donne.
      • Potrebbero essere applicati ulteriori criteri di inclusione definiti dal protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con una diagnosi di altre malattie autoimmuni della pelle diverse dal Pemfigoide Bolloso
  • Persone che stanno partecipando ad altri studi clinici in questo momento
  • Pazienti con infezioni attive gravi o non controllate
  • Persone con problemi del sistema immunitario non correlati al Pemfigoide Bolloso
  • Pazienti che hanno ricevuto vaccini vivi nelle ultime 4 settimane
  • Donne in gravidanza o che stanno allattando
  • Pazienti con malattie gravi del fegato o dei reni
  • Persone con una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti con tumori maligni negli ultimi 5 anni (eccetto alcuni tumori della pelle adeguatamente trattati)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Dupilumab

    è un farmaco biologico utilizzato per il trattamento della pemfigoide bollosa, una malattia autoimmune che causa la formazione di bolle sulla pelle. Questo medicinale agisce bloccando specifiche proteine del sistema immunitario che causano l'infiammazione. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e aiuta a controllare i sintomi della malattia, permettendo ai pazienti di ridurre o eliminare l'uso di corticosteroidi orali.

  • Corticosteroidi orali (OCS)

    sono medicinali tradizionalmente utilizzati per trattare la pemfigoide bollosa. Questi farmaci aiutano a ridurre l'infiammazione e la formazione di bolle sulla pelle, ma il loro uso prolungato può causare effetti collaterali significativi. Lo studio mira a dimostrare che il dupilumab può aiutare i pazienti a raggiungere una remissione sostenuta senza la necessità di utilizzare corticosteroidi orali.

Che cosa si sa già del trattamento

Dupilumab - Un farmaco biologico somministrato tramite iniezione sottocutanea, appartenente alla classe degli anticorpi monoclonali utilizzati nel trattamento di malattie autoimmuni. È attualmente in fase di studio clinico per il trattamento del Pemfigoide Bolloso, una grave malattia autoimmune della pelle che causa la formazione di bolle e vesciche. Il meccanismo d'azione si basa sul blocco specifico delle interleuchine IL-4 e IL-13, molecole chiave nel processo infiammatorio, riducendo così la risposta immunitaria anomala che causa la malattia. Questo farmaco rappresenta un approccio innovativo rispetto alla terapia tradizionale con corticosteroidi orali, mirando a offrire una remissione sostenuta della malattia con un profilo di sicurezza potenzialmente migliore.

Malattie studiate

Pemfigoide bolloso - È una malattia autoimmune della pelle che causa la formazione di bolle e vesciche sulla superficie cutanea. Si sviluppa quando il sistema immunitario attacca erroneamente una proteina specifica presente nella giunzione tra l'epidermide e il derma della pelle. Le bolle sono tipicamente tese, di grandi dimensioni e contengono liquido chiaro, comparendo principalmente su braccia, gambe, addome e zone di pieghe cutanee. La malattia tende a svilupparsi gradualmente, iniziando spesso con arrossamento, prurito e orticaria prima della formazione delle bolle caratteristiche. Il Pemfigoide Bolloso colpisce principalmente le persone anziane, con un'età media di insorgenza intorno ai 70 anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2024-510745-34-00Codice del protocolloR668-BP-1902Partecipanti previsti98 personePromotoreRegeneron Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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