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Studio sull'efficacia di Efgartigimod PH20 SC in adulti con pemfigoide bolloso

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Pemfigoide Bolloso, una malattia della pelle che provoca vesciche e lesioni dolorose. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato efgartigimod alfa, noto anche con il codice ARGX-113, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è progettato per aiutare a ridurre i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Inoltre, nello studio viene utilizzato anche il prednisone, un farmaco in compresse che aiuta a ridurre l'infiammazione.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia di efgartigimod alfa nel raggiungere una remissione sostenuta nei pazienti con Pemfigoide Bolloso. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 36 settimane. Durante questo periodo, alcuni riceveranno il farmaco attivo, mentre altri riceveranno un placebo. Il prednisone può essere utilizzato come parte del trattamento per aiutare a gestire i sintomi.

Lo studio è progettato per confrontare i risultati tra i partecipanti che ricevono efgartigimod alfa e quelli che ricevono il placebo. I ricercatori monitoreranno i partecipanti per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento, osservando se i sintomi migliorano e se i pazienti possono ridurre o interrompere l'uso di corticosteroidi orali come il prednisone. L'obiettivo è determinare se il nuovo trattamento può offrire un beneficio significativo per le persone affette da Pemfigoide Bolloso.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver fornito il consenso informato scritto e aver soddisfatto i criteri di inclusione.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le donne in età fertile per garantire la sicurezza prima dell'inizio del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con efgartigimod PH20 SC

    Il partecipante riceve efgartigimod PH20 SC tramite iniezione sottocutanea. Questo farmaco è studiato per il trattamento del pemfigoide bolloso.

    La frequenza e la durata delle somministrazioni sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base alla risposta individuale al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Uso di prednisone

    Il partecipante può ricevere prednisone, un corticosteroide orale, come parte del trattamento. La dose è regolata per mantenere il controllo della malattia.

    L'obiettivo è ridurre gradualmente l'uso di prednisone, monitorando la risposta del partecipante al trattamento con efgartigimod PH20 SC.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Il partecipante è sottoposto a valutazioni regolari per monitorare l'efficacia del trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami clinici, test di laboratorio e questionari per valutare il miglioramento dei sintomi e la qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Lo studio si conclude dopo 36 settimane, momento in cui viene valutata la remissione completa della malattia senza l'uso di corticosteroidi orali.

    I risultati finali del trattamento vengono analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod PH20 SC nel trattamento del pemfigoide bolloso.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di comprendere i requisiti dello studio.
  • Il partecipante deve fornire il consenso informato scritto, che significa che accetta di partecipare dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Il partecipante deve seguire le procedure del protocollo dello studio, cioè le regole e i passaggi stabiliti per la ricerca.
  • Il partecipante può essere un uomo o una donna e deve aver raggiunto l'età legale per dare il consenso nel proprio paese al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • I partecipanti devono mostrare segni clinici di Pemfigoide Bolloso (BP), una condizione della pelle.
  • Il partecipante deve accettare di usare misure contraccettive in linea con le normative locali.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo durante lo screening e un test di gravidanza nelle urine negativo prima di ricevere il farmaco sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Pemfigoide Bollosa, una malattia della pelle.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute o situazioni sociali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Efgartigimod PH20 SC è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento del pemfigoide bolloso, una malattia autoimmune della pelle. Questo farmaco mira a ridurre l'attività del sistema immunitario che causa la formazione di bolle sulla pelle, aiutando i pazienti a raggiungere una remissione sostenuta della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Efgartigimod PH20 SC – Questo farmaco viene somministrato per via sottocutanea ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2/3 per il trattamento del pemfigoide bolloso. È studiato per la sua efficacia nel raggiungere una remissione sostenuta nei pazienti adulti affetti da questa condizione. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario, riducendo gli anticorpi che attaccano la pelle. Appartiene alla classe dei modulatori del sistema immunitario.

Malattie studiate

Pemfigoide Bolloso – Il pemfigoide bolloso è una malattia autoimmune della pelle caratterizzata dalla formazione di bolle grandi e piene di liquido, principalmente su aree come l'addome, le braccia e le gambe. Queste bolle si formano a causa di un attacco del sistema immunitario contro una parte della pelle, causando la separazione degli strati cutanei. La condizione è più comune negli anziani e può causare prurito intenso. Le bolle possono rompersi, portando a croste e ulcere. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2023-508645-40-00Codice del protocolloARGX-113-2009Partecipanti previsti157 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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