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Studio sull'efficacia e sicurezza di mitapivat nei bambini con carenza di piruvato chinasi sottoposti a trasfusioni regolari

Farmaco in studio
Paesi:CechiaCechia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Mitapivat

Terapia genica per la carenza di piruvato chinasi: studio sulla sicurezza delle cellule staminali CD34+ autologhe in adulti e bambini con carenza di piruvato chinasi

Farmaco autorizzatoSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Busulfan

Studio sull'efficacia e sicurezza di mitapivat in bambini con carenza di piruvato chinasi non sottoposti a trasfusioni regolari

Farmaco in studio
Paesi:FranciaFrancia
  • Partecipanti:0–17 anni
  • Principi attivi:Mitapivat

Studio sulla Sicurezza della Terapia Genica con Cellule Staminali CD34+ per la Carenza di Piruvato Chinasi in Adulti e Bambini

Farmaco in studioSenza placebo
Paesi:SpagnaSpagna
  • Partecipanti:0–17 anni · 18–64 anni
  • Principi attivi:Autologous Cd34+ Hematopoietic Stem Cells Transduced Ex Vivo With A Lentiviral Vector Encoding The Codon-Optimized Version Of Pklr Gene
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