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Questo studio clinico esamina l’efficacia di un farmaco chiamato N-Acetil-L-Leucina nel trattamento dell’Atassia Telangiectasia (A-T), una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso causando problemi di coordinazione dei movimenti e dell’equilibrio. La malattia può influenzare anche il sistema immunitario e altri organi del corpo. Il farmaco viene somministrato sotto forma di sospensione orale e…
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La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento e perdita di massa muscolare. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non possono camminare a causa di questa condizione. L’obiettivo è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Givinostat. Givinostat è un farmaco somministrato come…
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Questo studio clinico si concentra sul trattamento della malattia di Crohn, una condizione infiammatoria cronica dell’intestino che causa sintomi come dolore addominale e diarrea. La ricerca valuterà un nuovo farmaco chiamato SAR441566, somministrato sotto forma di compresse rivestite, in confronto con un placebo. Lo studio ha lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di…
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Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Osteogenesi Imperfetta, una condizione genetica che rende le ossa fragili e più inclini a fratture. Questo studio mira a confrontare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Romosozumab con un altro gruppo di farmaci noti come Bisfosfonati. Il Romosozumab è somministrato come soluzione per iniezione,…
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Questo studio clinico si concentra su tumori solidi localmente avanzati o metastatici che presentano particolari modifiche genetiche, note come riarrangiamenti dei geni NTRK1/2/3, ROS1 o ALK. Queste modifiche possono influenzare il comportamento delle cellule tumorali. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato entrectinib, disponibile in capsule rigide da 200 mg, noto anche con il…
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Il cancro al polmone non a piccole cellule è una forma di tumore che colpisce i polmoni. Questo studio clinico si concentra su una particolare mutazione genetica chiamata KRAS G12C presente in alcuni pazienti con questo tipo di cancro. Lo studio esamina l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato MK-1084 in combinazione con un altro farmaco…
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