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Deficit di ornitina transcarbamilasi

  • Studio di follow‑up a lungo termine sulla sicurezza di AAV rh79 con gene OTC umano e AAV rh79 con meganucleasi per editing del gene PCSK9 in pazienti con deficit di OTC

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
    Francia Spagna

  • Studio sull’uso di ECUR-506A e ECUR-506D nei bambini maschi con deficit di ornitina transcarbamilasi neonatale

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
    Spagna

  • Studio clinico su Avalotcagene ontaparvovec per pazienti con deficit di OTC a esordio tardivo di età pari o superiore a 12 anni

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Sodium Acetate (1-13C)
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    • Prednisolone
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  • Studio clinico sugli effetti a lungo termine di Avalotcagene ontaparvovec in adulti con deficit di Ornitina Transcarbamilasi a esordio tardivo

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    Francia Spagna

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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