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Mucopolisaccaridosi III

  • Studio sull’efficacia di Rebisufligene Etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • Rebisufligene Etisparvovec
    Spagna

  • Studio di follow-up a lungo termine con rebisufligene etisparvovec (ABO-102) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA che hanno partecipato a precedenti studi di terapia genica

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi III
    Farmaci in studio:
    • Rebisufligene Etisparvovec
    Spagna

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia iniziale di AAV9-CAG-coh-SGSH nei bambini con sindrome di Sanfilippo A

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi III
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Viral Vector Serotype 9 Containing The Human Sulfamidase Gene
    Spagna

  • Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Mucopolisaccaridosi III
    Farmaci in studio:
    • N-Sulfoglucosamine Sulfohydrolase Fused To A Humanised Monoclonal Antibody Targeting Human Transferrin Receptor
    Germania

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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