Arruolamento concluso
La malattia studiata in questo trial clinico è la Glicogenosi di tipo II, conosciuta anche come malattia di Pompe. Questa è una condizione genetica rara che colpisce i muscoli e il cuore. Il trattamento utilizzato nel trial è un farmaco chiamato avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale Nexviadyme. Questo farmaco viene somministrato tramite…
Arruolamento concluso
Lo studio clinico si concentra sulla Carenza di Piruvato Chinasi, una condizione genetica rara che può causare anemia. Questa malattia si verifica quando il corpo non produce abbastanza di un enzima chiamato piruvato chinasi, necessario per il corretto funzionamento dei globuli rossi. I bambini con questa condizione possono avere bassi livelli di emoglobina, una proteina…
Arruolamento concluso
La sindrome di Sjögren è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le ghiandole che producono lacrime e saliva, causando secchezza in bocca e occhi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con sindrome di Sjögren attiva e mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato ianalumab, noto anche come…
Arruolamento concluso
Questo studio clinico si occupa del trattamento dei tumori avanzati utilizzando una combinazione di terapie. Le malattie studiate in questa sperimentazione comprendono vari tipi di tumori maligni avanzati, che sono forme gravi di cancro che hanno raggiunto uno stadio avanzato. Lo studio si concentra su una terapia che comprende un farmaco principale, atezolizumab, e altri…
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Arruolamento concluso
Lo studio riguarda la sclerosi multipla recidivante (RMS), una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo dei nervi, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Il trattamento in esame è Ofatumumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea ogni quattro settimane. Questo studio si concentra su pazienti che…
Arruolamento concluso
Lo studio clinico si concentra sulla Miastenia Gravis Generalizzata (gMG), una malattia che causa debolezza muscolare. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Batoclimab, somministrato come soluzione per iniezione. Batoclimab è progettato per aiutare a migliorare i sintomi della gMG, come la debolezza muscolare, e viene confrontato con un placebo. L’obiettivo principale dello studio…
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