Il principale motore di ricerca di sperimentazioni cliniche in Europa

ORG-129

È in corso una sperimentazione clinica rivoluzionaria per valutare il farmaco sperimentale ORG-129 in volontari sani. Questo studio “First in Human” (prima somministrazione umana) mira a valutare quanto sia sicuro e ben tollerato ORG-129 quando assunto per via orale, oltre a esaminare come il farmaco si muove nell’organismo. La ricerca comprende sia somministrazioni a dose singola sia a dose multipla per comprendere il comportamento e gli effetti del farmaco nel corpo umano. Questa prima sperimentazione in individui sani rappresenta un passo cruciale nel processo di sviluppo del farmaco, fornendo informazioni preziose che potranno guidare studi futuri su ORG-129 in popolazioni di pazienti.

Indice

Che cos’è ORG-129?

ORG-129 è un medicinale sperimentale attualmente in fase di sperimentazione clinica precoce. Viene studiato come medicinale orale in forma di capsula. Poiché questo farmaco è ancora nella fase iniziale di sperimentazione sull’uomo, le specifiche condizioni che potrebbe eventualmente trattare non sono ancora state divulgate nelle informazioni disponibili sullo studio clinico. Il farmaco è attualmente valutato in volontari sani per stabilire il suo profilo di sicurezza di base prima di passare alla sperimentazione in pazienti con condizioni mediche specifiche.[1]

Stato della Sperimentazione Clinica

ORG-129 è attualmente in quello che viene definito uno studio clinico “First in Human”. Ciò significa che è la prima volta che il farmaco viene testato su persone dopo aver completato gli studi di laboratorio e su animali necessari. Lo studio è specificamente progettato per testare il farmaco in volontari sani (persone senza condizioni mediche) per comprendere come l’organismo elabora il farmaco e per identificare eventuali problemi di sicurezza prima di testarlo in pazienti con malattie specifiche.[1]

Come Viene Somministrato ORG-129

ORG-129 è in fase di sviluppo come medicinale orale in forma di capsula. Ciò significa che, se approvato, i pazienti assumerebbero il medicinale per via orale. Lo studio attuale sta valutando diversi regimi di dosaggio, comprese dosi singole e dosi multiple per diversi giorni.[1]

Dettagli del Disegno dello Studio

La sperimentazione clinica per ORG-129 comprende diversi componenti progettati per valutare in modo approfondito come il farmaco si comporta nell’organismo umano:

  • Single Ascending Dose (SAD) – I partecipanti ricevono una dose singola del medicinale, con diversi gruppi che ricevono dosi progressivamente più alte per individuare l’intervallo di dose sicura. Questo aiuta i ricercatori a capire come l’organismo gestisce una dose singola del medicinale.[1]
  • Multiple Ascending Dose (MAD) – I partecipanti ricevono più dosi del medicinale per diversi giorni, nuovamente con diversi gruppi che ricevono dosi progressivamente più alte. Questo aiuta i ricercatori a capire come l’organismo gestisce l’esposizione ripetuta al medicinale.[1]
  • Food Interaction Study – Questa parte dello studio esamina se l’assunzione del medicinale con il cibo influisce su come l’organismo assorbe e elabora il farmaco.[1]
  • Pharmacokinetic/Pharmacodynamic (PK/PD) Evaluation – Questa analisi dettagliata misura come il farmaco si muove nell’organismo (farmacocinetica) e quali effetti produce (farmacodinamica).[1]

Lo studio include sia il medicinale reale (ORG-129) sia un placebo (una capsula dall’aspetto identico senza medicinale attivo). Questo disegno aiuta i ricercatori a determinare quali effetti sono realmente causati dal medicinale rispetto a effetti che potrebbero verificarsi a causa di altri fattori.[1]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Un obiettivo principale di questa sperimentazione clinica precoce è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ORG-129. I ricercatori stanno monitorando attentamente:

  • Treatment emergent adverse events – Qualsiasi problema di salute che si sviluppa dopo che i partecipanti hanno assunto il medicinale. Questi vengono registrati per numero, gravità e tipologia.[1]

Per la parte a dose singola dello studio, il monitoraggio della sicurezza continua per 8 giorni dopo l’assunzione del medicinale. Per la parte a dose multipla, il monitoraggio continua per 12 giorni. Questo monitoraggio prolungato aiuta i ricercatori a identificare sia gli effetti collaterali immediati sia quelli ritardati.[1]

Poiché si tratta di uno studio in fase molto precoce, le informazioni complete sugli effetti collaterali non sono ancora disponibili. Stabilire questo profilo di sicurezza è in realtà uno degli scopi principali dello studio attuale.[1]

Comprendere la Farmacocinetica di ORG-129

Una parte significativa di questa sperimentazione clinica si concentra sulla comprensione di come ORG-129 si comporta nell’organismo umano, definita farmacocinetica. Vengono effettuate diverse misurazioni importanti:

  • Area under the curve (AUC) – Questa misura l’esposizione totale al farmaco nel tempo. Aiuta a determinare quanto farmaco raggiunge il flusso sanguigno.[1]
  • Maximum concentration (Cmax) – È il livello più alto del farmaco osservato nel sangue, indicando l’intensità dell’esposizione dell’organismo al farmaco.[1]
  • Time to maximum concentration (Tmax) – Indica quanto rapidamente il farmaco viene assorbito e raggiunge il suo livello più alto nel flusso sanguigno.[1]
  • Oral clearance (CL/F) – Misura quanto rapidamente l’organismo elimina il farmaco dal flusso sanguigno.[1]
  • Volume of distribution (Vz/F) – Indica quanto ampiamente il farmaco si distribuisce nei tessuti del corpo.[1]
  • Elimination rate (Kel) – Indica la rapidità con cui il farmaco viene eliminato dall’organismo.[1]
  • Half-life (t 1/2) – È il tempo necessario perché la concentrazione del farmaco nell’organismo si riduca della metà, il che aiuta a determinare la frequenza di somministrazione del medicinale.[1]
  • Steady state concentration (Css) – È il livello stabile del farmaco nell’organismo dopo l’assunzione di più dosi nel tempo.[1]

Queste misurazioni aiutano i ricercatori a comprendere il regime posologico appropriato per il medicinale, inclusa la quantità da somministrare e la frequenza.[1]

Ricerca e Sviluppo Futuri

Poiché ORG-129 è ancora nella fase più precoce di sperimentazione sull’uomo, saranno necessari molti ulteriori studi prima che possa potenzialmente diventare un medicinale approvato. Gli studi futuri includerebbero probabilmente:

  • Phase 2 studies – Test su pazienti con condizioni mediche specifiche per determinare se il farmaco è efficace
  • Phase 3 studies – Sperimentazione su larga scala per confermare l’efficacia e monitorare gli effetti collaterali in popolazioni più diverse
  • Regulatory review – Valutazione da parte delle autorità sanitarie, come la FDA, per determinare se i benefici superano i rischi

Lo studio attuale aiuterà a determinare se ORG-129 possiede caratteristiche di sicurezza adeguate per proseguire questo processo di sviluppo. Lo studio sta inoltre analizzando i biomarcatori, che sono indicatori misurabili che potrebbero mostrare come il farmaco sta influenzando l’organismo a livello molecolare o cellulare.[1]

Aspetto dello Studio Dettagli
Titolo dello Studio Studio First in Human di ORG-129 in Volontari Sani
Obiettivo Primario Valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la biodisponibilità di ORG-129
Popolazione dello Studio Volontari sani maschi e femmine
Disegno dello Studio Studio a dose singola ascendente (SAD) e a dose multipla ascendente (MAD) con valutazione dell’interazione con il cibo
Somministrazione del Farmaco Capsule orali di ORG-129 vs. capsule orali placebo
Durata dello Studio SAD: 8 giorni; MAD: 12 giorni
Risultati Primari Sicurezza e tollerabilità misurate dagli eventi avversi emergenti dal trattamento
Risultati Secondari Parametri farmacocinetici completi (AUC, Cmax, Tmax, CL/F, Vz/F, Kel, t 1/2, Css)
ID della Sperimentazione Clinica NCT04933565

FAQ

  • Qual è lo scopo di questa sperimentazione clinica con ORG-129? Questa sperimentazione clinica mira a caratterizzare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (come il farmaco si muove nell'organismo) di ORG-129 dopo assunzione orale in volontari sani maschi e femmine. Lo studio valuta sia le dosi singole ascendenti (SAD) sia le dosi multiple ascendenti (MAD) per comprendere come l'organismo gestisce il farmaco in diversi scenari di dosaggio.
  • Chi può partecipare a questa sperimentazione clinica di ORG-129? Questo studio è specificamente progettato per volontari sani. La sperimentazione include sia partecipanti maschi sia femmine che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio. Essendo uno studio 'First in Human', è importante testare il farmaco in individui sani prima di passare a popolazioni di pazienti con condizioni specifiche.
  • Come è strutturata la sperimentazione clinica di ORG-129? La sperimentazione comprende diversi gruppi (coorti): coorti a dose singola ascendente (fino a 4), coorti a dose multipla ascendente (fino a 4), una coorte di interazione con il cibo per vedere come il cibo influisce sul farmaco, e una coorte a dose multipla PK/PD per studiare sia la farmacocinetica sia la farmacodinamica. Alcuni partecipanti ricevono le vere capsule orali di ORG-129, mentre altri ricevono capsule placebo per il confronto.
  • Quali sono i principali risultati misurati nella sperimentazione di ORG-129? I risultati primari si concentrano su sicurezza e tollerabilità, misurati tracciando il numero, la gravità e i tipi di effetti collaterali che si verificano. I risultati secondari esaminano i parametri farmacocinetici – essenzialmente come l'organismo elabora il farmaco – includendo quanto farmaco raggiunge il flusso sanguigno (AUC), i livelli di concentrazione massima (Cmax), la rapidità con cui il farmaco raggiunge i picchi (Tmax), come l'organismo elimina il farmaco (CL/F) e la durata della permanenza del farmaco nell'organismo (emivita).
  • Quanto tempo rimangono i partecipanti nello studio ORG-129? La durata varia a seconda della parte dello studio a cui il partecipante si unisce. Per la parte a dose singola ascendente (SAD), i partecipanti sono monitorati dal giorno 1 al giorno 8. Per la parte a dose multipla ascendente (MAD), i partecipanti sono seguiti dal giorno 1 al giorno 12. Misurazioni specifiche sono effettuate in vari momenti, come i giorni 1, 2, 5 e 10, a seconda della coorte dello studio.

Sperimentazioni cliniche in corso su ORG-129

  • Studio sull’interazione tra ORG-129 e midazolam in partecipanti sani

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio

  • Studio clinico sulla sicurezza ed effetti di ORG-129 nei pazienti con malattia di Crohn fibrostenotica

    Arruolamento concluso

    1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Austria Danimarca Germania Italia Polonia Spagna

Glossario

  • First in Human Study: La sperimentazione clinica iniziale di un nuovo farmaco su partecipanti umani, tipicamente condotta in volontari sani per valutare la sicurezza di base e come l'organismo elabora il farmaco.
  • ORG-129: Il farmaco sperimentale studiato in questa sperimentazione clinica, somministrato sotto forma di capsule orali.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come i farmaci si muovono nell'organismo, includendo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed eliminazione.
  • Bioavailability: La proporzione di un farmaco che entra nella circolazione quando introdotto nell'organismo ed è disponibile per avere un effetto attivo.
  • Single Ascending Dose (SAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono una singola dose del farmaco, con diversi gruppi che ricevono dosi progressivamente più alte per valutare sicurezza e tolleranza.
  • Multiple Ascending Dose (MAD): Un disegno di studio in cui i partecipanti ricevono più dosi del farmaco nel tempo, con diversi gruppi che ricevono dosi progressivamente più alte.
  • Food Interaction: Valutazione di come l'assunzione di un farmaco con il cibo influisce sull'assorbimento e l'elaborazione del medicinale da parte dell'organismo.
  • Placebo: Una sostanza inattiva (come una pillola di zucchero) che ha lo stesso aspetto del farmaco in studio ma non ha effetto terapeutico, usata per il confronto.
  • Placebo Comparator: Il gruppo di controllo che riceve un placebo invece del farmaco attivo per confrontare i risultati.
  • Treatment Emergent Adverse Events: Effetti indesiderati o reazioni avverse che compaiono dopo l'inizio del trattamento e non erano presenti prima.
  • AUC (Area Under the Curve): Una misurazione dell'esposizione totale al farmaco nel tempo nell'organismo.
  • Cmax: La concentrazione massima di un farmaco osservata nel flusso sanguigno dopo la somministrazione.
  • Tmax: Il tempo necessario affinché un farmaco raggiunga la sua concentrazione massima nel flusso sanguigno.
  • CL/F (Oral Clearance): Una misura di quanto rapidamente l'organismo elimina un farmaco dopo somministrazione orale.
  • Vz/F (Terminal Phase Volume of Distribution): Una misura di quanto ampiamente un farmaco è distribuito nei tessuti del corpo rispetto al flusso sanguigno.
  • Kel (Elimination Rate): La velocità con cui un farmaco viene rimosso dall'organismo.
  • t 1/2 (Elimination Half-life): Il tempo necessario perché la concentrazione di un farmaco nell'organismo si riduca della metà.
  • Css (Concentration at Steady State): La concentrazione relativamente costante del farmaco raggiunta nell'organismo dopo dosaggi ripetuti quando il tasso di somministrazione del farmaco è uguale al tasso di eliminazione del farmaco.
  • C trough: La più bassa concentrazione di un farmaco nel flusso sanguigno prima della somministrazione della dose successiva durante regimi di dosaggio multiplo.
  • Biomarker: Un indicatore misurabile che può essere usato per determinare come l'organismo risponde a un trattamento.
  • Cohort: Un gruppo di partecipanti in uno studio che condividono una caratteristica o esperienza comune.
  • PK/PD: Farmacocinetica/Farmacodinamica – lo studio di come l'organismo elabora un farmaco e di come il farmaco influisce sull'organismo.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04933565