Sono attualmente in corso 38 studi clinici sul Morbo di Parkinson in tutto il mondo. Questi studi stanno testando nuovi trattamenti per rallentare la progressione della malattia, migliorare i sintomi motori e non motori, e comprendere meglio i meccanismi alla base della condizione. Di seguito sono presentati 10 studi clinici in dettaglio, con informazioni sulle modalità di partecipazione, i criteri di ammissibilità e i trattamenti sperimentali.

Studi Clinici sul Morbo di Parkinson: Nuovi Trattamenti e Opportunità di Partecipazione

Il Morbo di Parkinson è una malattia neurologica progressiva che colpisce principalmente il movimento. È caratterizzata da tremore, rigidità muscolare e difficoltà con l’equilibrio e la coordinazione. Con 38 studi clinici attualmente in corso, la ricerca sta esplorando nuove terapie che vanno dalla terapia genica ai farmaci innovativi per rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Studi Clinici Attualmente Disponibili

Studio sui cambiamenti del sistema serotoninergico nella fase precoce del Morbo di Parkinson utilizzando imaging PET con [11C]DASB e [11C]SB207145 in persone con mutazioni del gene SNCA

Localizzazione: Francia

Questo studio si concentra sulla fase prodromica del Morbo di Parkinson, ovvero lo stadio precoce della malattia prima che i sintomi motori diventino evidenti. La ricerca utilizza due sostanze radioattive speciali, [11C]DASB e [11C]SB207145, che vengono somministrate tramite iniezione endovenosa per creare immagini dettagliate del cervello utilizzando la PET (Tomografia a Emissione di Positroni). L’obiettivo è indagare i cambiamenti nel sistema della serotonina cerebrale nelle persone portatrici di una specifica mutazione genetica nel gene SNCA, confrontandole con persone sane senza questa mutazione.

Criteri di inclusione principali: Età tra 18 e 80 anni; diagnosi di Morbo di Parkinson con bradicinesia (lentezza dei movimenti) e almeno rigidità muscolare o tremore a riposo; presenza o assenza di mutazioni nel gene SNCA.

Criteri di esclusione principali: Presenza di altri disturbi neurologici; storia di interventi chirurgici cerebrali o traumi cranici gravi; uso recente di farmaci che influenzano il sistema serotoninergico; gravidanza o allattamento; claustrofobia che impedirebbe le procedure di imaging.

Studio sulla sicurezza ed efficacia di NEU-411 per pazienti con Morbo di Parkinson in fase precoce

Localizzazione: Italia, Polonia, Spagna

Questo studio di Fase 2 sta valutando un nuovo trattamento chiamato NEU-411, sviluppato per aiutare le persone con una forma specifica di Morbo di Parkinson causata da alterazioni nel gene LRRK2. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere NEU-411 o un placebo sotto forma di compressa per 52 settimane. Lo studio utilizzerà un test genetico speciale chiamato QIAseq Exome Complete System per identificare i partecipanti che hanno maggiori probabilità di beneficiare del trattamento.

Criteri di inclusione principali: Età tra 50 e 80 anni; diagnosi di Morbo di Parkinson clinicamente stabilita o clinicamente probabile; Parkinson guidato da LRRK2; stadio Modified Hoehn and Yahr da 1 a 2,5.

Criteri di esclusione principali: Altre condizioni mediche gravi; partecipazione ad altri studi clinici; interventi chirurgici recenti o programmati; reazioni allergiche al farmaco sperimentale; gravidanza o allattamento; storia di abuso di sostanze.

Studio sul Montelukast per rallentare la progressione del Morbo di Parkinson in pazienti con sintomi da lievi a moderati

Localizzazione: Svezia

Questo studio sta esplorando se il Montelukast, un farmaco tipicamente usato per gestire l’asma e le allergie, possa aiutare a rallentare la progressione del Morbo di Parkinson nelle sue fasi precoci e moderate. Il Montelukast viene somministrato come pellicola buccale (da posizionare all’interno della guancia). I partecipanti continueranno il loro trattamento abituale con Madopark (benserazide cloridrato e levodopa) mentre assumono il farmaco sperimentale. Lo studio durerà diversi mesi con valutazioni regolari dei sintomi motori e non motori.

Criteri di inclusione principali: Età tra 35 e 80 anni; diagnosi di Morbo di Parkinson da meno di 4 anni; stadio H&Y ≤ 2 in fase OFF; trattamento in corso con levodopa.

Criteri di esclusione principali: Condizioni diverse dal Morbo di Parkinson; stadio della malattia non compreso tra lieve e moderato; appartenenza a popolazioni vulnerabili.

Studio su Safinamide e Rasagiline per il trattamento della fatica in pazienti con Morbo di Parkinson in terapia dopaminergica stabile

Localizzazione: Spagna

Questo studio confronta due farmaci, Safinamide e Rasagiline, per valutare la loro efficacia nel ridurre la fatica persistente, un sintomo comune ma debilitante del Morbo di Parkinson. Lo studio è in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale farmaco viene somministrato. I partecipanti riceveranno Safinamide 100 mg al giorno o Rasagiline 1 mg al giorno per 24 settimane, continuando il loro trattamento abituale per il Parkinson.

Criteri di inclusione principali: Età tra 50 e 80 anni; diagnosi di Morbo di Parkinson da almeno tre anni; stadi I-IV della scala Hoehn and Yahr in fase ON; fatica presente da almeno un mese con punteggio alla scala di fatica ≥ 8; dose stabile di levodopa da almeno quattro settimane.

Criteri di esclusione principali: Assenza di sintomi di fatica correlati al Morbo di Parkinson; età al di fuori del range specificato; appartenenza a popolazioni vulnerabili.

Studio sulla sicurezza e gli effetti dell’Afamelanotide per pazienti con Morbo di Parkinson in fase precoce

Localizzazione: Spagna

Questo studio valuta la sicurezza dell’Afamelanotide, un analogo ormonale somministrato tramite iniezione sottocutanea, in persone con diagnosi di Morbo di Parkinson in fase precoce. Lo studio monitorerà vari marcatori nel sangue e nel cervello, come i livelli della proteina α-sinucleina e indicatori di infiammazione, oltre a valutare i cambiamenti nell’imaging cerebrale e nella funzione cognitiva. I partecipanti non dovranno assumere altri farmaci per il Parkinson durante il periodo dello studio.

Criteri di inclusione principali: Diagnosi di Morbo di Parkinson da meno di tre anni; età tra 40 e 85 anni; nessuna necessità attuale o prevista (entro tre mesi) di farmaci dopaminergici.

Criteri di esclusione principali: Assenza di diagnosi di Morbo di Parkinson; età al di fuori del range specificato.

Studio sugli effetti del Prasinezumab in pazienti con Morbo di Parkinson in fase precoce

Localizzazione: Austria, Francia, Germania, Spagna

Questo studio in doppio cieco valuta l’efficacia del Prasinezumab (noto anche come RO7046015), un anticorpo monoclonale somministrato tramite infusione endovenosa. Il farmaco è progettato per legarsi all’alfa-sinucleina, una proteina che si accumula in modo anomalo nel cervello dei pazienti con Parkinson, potenzialmente rallentando la progressione della malattia. Lo studio durerà 52 settimane, con un periodo di estensione opzionale di 6 anni in cui tutti i partecipanti riceveranno il trattamento.

Criteri di inclusione principali: Scansione cerebrale DaT-SPECT coerente con il Morbo di Parkinson; nessuna necessità di farmaci dopaminergici prevista per 52 settimane; Morbo di Parkinson idiopatico con bradicinesia e almeno tremore a riposo o rigidità; diagnosi da 2 anni o meno; stadi Hoehn and Yahr I o II.

Criteri di esclusione principali: Forme di Parkinson diverse dal Parkinson idiopatico precoce; stadi più avanzati della malattia; uso di farmaci per il Parkinson diversi dagli inibitori MAO-B; appartenenza a popolazioni vulnerabili.

Studio sulla sicurezza e gli effetti del Fasudil Cloridrato per pazienti con Morbo di Parkinson

Localizzazione: Germania

Questo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità del Fasudil Cloridrato, una soluzione orale assunta per 22 giorni. Il Fasudil è un inibitore della ROCK (Rho-associated protein kinase), un enzima coinvolto nei processi cellulari che potrebbero influenzare la sopravvivenza delle cellule nervose nel Parkinson. I partecipanti saranno assegnati a ricevere una dose alta, una dose bassa o un placebo, e saranno monitorati utilizzando scale come la MDS-UPDRS, la scala di qualità di vita PDQ-8 e il questionario sui sintomi non motori.

Criteri di inclusione principali: Diagnosi di Morbo di Parkinson almeno probabile; stadi Hoehn & Yahr 1-3; assenza di fluttuazioni sintomatiche; età tra 30 e 80 anni; farmaci per il Parkinson stabili da almeno 6 settimane.

Criteri di esclusione principali: Condizioni diverse dal Morbo di Parkinson idiopatico; incapacità di assumere farmaci orali; gravidanza o allattamento; partecipazione recente ad altri studi clinici; condizioni mediche che interferiscono con lo studio.

Studio sull’Amantadina per ridurre le fluttuazioni motorie in pazienti con Morbo di Parkinson avanzato

Localizzazione: Francia

Questo studio valuta se l’Amantadina (MANTADIX 100 mg capsule) possa aiutare a ridurre le fluttuazioni motorie nei pazienti con Parkinson avanzato. Le fluttuazioni motorie sono periodi in cui la capacità di muoversi varia durante la giornata, con fasi in cui i farmaci funzionano bene (“tempo ON”) e fasi in cui sono meno efficaci (“tempo OFF”). Lo studio durerà tre mesi, durante i quali i partecipanti continueranno il loro trattamento abituale anti-Parkinson. I partecipanti compileranno diari di Hauser per registrare le fluttuazioni motorie quotidiane.

Criteri di inclusione principali: Diagnosi di Morbo di Parkinson da almeno 3 anni; stadio HY 2-3 in fase ON; età tra 30 e 80 anni; fluttuazioni motorie da almeno 4 settimane con almeno 2 ore al giorno di tempo OFF; nessun uso precedente di amantadina; farmaci per il Parkinson stabili da almeno 4 settimane.

Criteri di esclusione principali: Assenza di Parkinson avanzato; assenza di fluttuazioni motorie; appartenenza a popolazioni vulnerabili.

Studio di AAV2-GDNF per adulti con Morbo di Parkinson moderato utilizzando una combinazione di farmaci

Localizzazione: Germania, Polonia

Questo studio sta testando una terapia genica chiamata AAV2-GDNF, che utilizza un virus modificato per fornire un gene che produce la proteina GDNF (Fattore Neurotrofico Derivato dalle Cellule Gliali) direttamente nel cervello. Questa proteina può aiutare a proteggere e riparare le cellule nervose colpite dal Morbo di Parkinson. Il trattamento viene somministrato tramite iniezione intraputaminale (direttamente in una specifica regione cerebrale coinvolta nel controllo del movimento). Durante lo studio possono essere utilizzati anche farmaci aggiuntivi come Carbidopa, Fluorodopa (18F) e Fluorodesossiglucosio (18F) per scopi di imaging e monitoraggio.

Criteri di inclusione principali: Età tra 45 e 75 anni; diagnosi di Morbo di Parkinson da 4 a 10 anni con bradicinesia e rigidità; stadio II-III della scala Modified Hoehn and Yahr in fase OFF; risposta positiva alla levodopa.

Criteri di esclusione principali: Parkinson non moderato; età al di fuori del range specificato; appartenenza a popolazioni vulnerabili.

Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Minzasolmin e Iodio Ioflupane (123I) in pazienti con Morbo di Parkinson

Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio è un’estensione di uno studio precedente e valuta gli effetti a lungo termine del Minzasolmin (noto anche come UCB0599), somministrato sotto forma di capsule per uso orale. Lo studio include anche l’uso di iodio ioflupane (123I), una sostanza utilizzata nell’imaging per comprendere i cambiamenti cerebrali. L’obiettivo è valutare se il Minzasolmin possa rallentare la progressione del Morbo di Parkinson e migliorare i sintomi nel lungo periodo, confrontando i partecipanti che iniziano il trattamento precocemente con quelli che lo iniziano più tardi.

Criteri di inclusione principali: Completamento del periodo di trattamento dello studio precedente PD0053; uso di contraccezione durante il trattamento e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose per gli uomini, o almeno 1 mese per le donne; test di gravidanza negativo per le donne in età fertile.

Criteri di esclusione principali: Assenza di diagnosi di Morbo di Parkinson; gravidanza o allattamento; allergia nota al farmaco sperimentale; storia di abuso di sostanze; partecipazione recente ad altri studi clinici; condizioni mediche che interferiscono con lo studio.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici presentati rappresentano diverse strategie innovative per affrontare il Morbo di Parkinson. Alcuni si concentrano sulla fase precoce della malattia, cercando di rallentare o modificare la progressione prima che i sintomi diventino gravi. Altri si rivolgono a sintomi specifici come la fatica o le fluttuazioni motorie nei pazienti con malattia più avanzata.

Un tema comune è l’uso di biomarcatori e tecnologie di imaging avanzate per monitorare i cambiamenti cerebrali e valutare l’efficacia dei trattamenti. Diversi studi stanno esplorando approcci genetici mirati, come la terapia genica AAV2-GDNF o farmaci specifici per mutazioni genetiche come LRRK2 o SNCA.

Considerazioni per i pazienti che valutano la partecipazione:

• La maggior parte degli studi richiede che i partecipanti abbiano una diagnosi confermata di Morbo di Parkinson e siano in uno stadio specifico della malattia
• Molti studi hanno requisiti relativi ai farmaci attuali, richiedendo dosi stabili per un certo periodo prima dell’arruolamento
• Gli studi sono disponibili in diversi paesi europei, offrendo opportunità geograficamente diverse
• La durata degli studi varia da poche settimane a diversi anni, con alcuni che offrono periodi di estensione a lungo termine
• Molti studi utilizzano un design in doppio cieco con placebo, il che significa che alcuni partecipanti riceveranno un placebo anziché il trattamento attivo

La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi e contribuire alla comprensione scientifica del Morbo di Parkinson, beneficiando potenzialmente le generazioni future di pazienti. È importante discutere con il proprio neurologo se la partecipazione a uno studio clinico sia appropriata per la propria situazione individuale.