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BW-20805

BW-20805 è attualmente in studio come potenziale trattamento per l’Angioedema Ereditario (HAE), una rara condizione genetica che provoca improvvisi episodi di gonfiore in varie parti del corpo. Questa sperimentazione clinica di fase 2, aperta, multicentrica, mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di BW-20805 in pazienti adulti con HAE. Lo studio esplora diversi regimi di dosaggio e quantità del farmaco somministrate mediante iniezioni sottocutanee (sotto la pelle). I ricercatori sono particolarmente interessati a misurare quanto BW-20805 riduca la frequenza degli attacchi di HAE e a valutare il suo profilo di sicurezza durante un periodo di trattamento prolungato.

Indice

Che cos’è BW-20805?

BW-20805 è un farmaco sperimentale studiato per la prevenzione degli attacchi nelle persone con Angioedema Ereditario (HAE). Questo farmaco è attualmente in sperimentazione clinica di fase 2, il che significa che è ancora in fase di test per determinarne l’efficacia e la sicurezza prima di poter essere approvato per l’uso generale da parte dei pazienti[1]. Il farmaco è sviluppato come trattamento profilattico, cioè è progettato per prevenire gli attacchi di HAE piuttosto che trattarli una volta iniziati.

Comprendere l’Angioedema Ereditario (HAE)

Angioedema ereditario è un raro disturbo genetico che provoca episodi di gonfiore severo (edema) in varie parti del corpo, comprese mani, piedi, volto, vie aeree e tratto intestinale. Questi attacchi di gonfiore possono essere dolorosi, disfiguranti e persino pericolosi per la vita se interessano le vie aeree. L’HAE è tipicamente causato da una carenza o disfunzione di una proteina del sangue chiamata inibitore C1, che normalmente aiuta a regolare diversi processi complessi nel sangue[1].

A differenza delle reazioni allergiche, gli attacchi di HAE non rispondono a antistaminici, epinefrina o corticosteroidi. La natura imprevedibile degli attacchi di HAE può influire significativamente sulla qualità della vita di una persona, rendendo i trattamenti preventivi particolarmente preziosi per i pazienti.

Studio Clinico Attuale

BW-20805 è valutato nello studio “Studio di Fase 2, Aperto, Multicentrico per Valutare l’Efficacia e la Sicurezza di BW-20805 in Soggetti Adulti con Angioedema Ereditario”.[1] Questo significa:

  • Fase 2: Il farmaco ha superato i test iniziali di sicurezza negli esseri umani (Fase 1) ed è ora testato in un gruppo più ampio di persone con HAE per verificare se funziona e per valutare ulteriormente la sua sicurezza.
  • Aperto: Sia i ricercatori sia i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato (al contrario di uno studio in cieco dove i partecipanti non sanno se stanno ricevendo il farmaco reale o un placebo).
  • Multicentrico: Lo studio è condotto in più centri clinici, probabilmente in diverse regioni o paesi.
  • Soggetti Adulti: Lo studio sta arruolando pazienti adulti diagnosticati con HAE.

Regimi di Dosaggio in Investigazione

La sperimentazione clinica sta valutando tre diversi regimi di dosaggio di BW-20805[1]:

  1. 600 mg ogni 24 settimane: Questo gruppo riceve una dose di 600 mg di BW-20805 somministrata sottocutaneamente (sotto la pelle) ogni 24 settimane dal Giorno 1 al Giorno 673 dello studio.
  2. 300 mg ogni 24 settimane: Questo gruppo riceve una dose di 300 mg di BW-20805 somministrata sottocutaneamente ogni 24 settimane dal Giorno 1 al Giorno 169, e poi dal Giorno 337 al Giorno 673.
  3. 300 mg ogni 12 settimane: Questo gruppo riceve una dose di 300 mg di BW-20805 somministrata sottocutaneamente più frequentemente – ogni 12 settimane dal Giorno 1 al Giorno 589.

Testando diverse dosi e programmi di somministrazione, i ricercatori mirano a determinare quale regime offra il miglior equilibrio tra efficacia e praticità per i pazienti con HAE.

Misurazioni dell’Efficacia

L’obiettivo primario dello studio è determinare quanto BW-20805 sia efficace nel prevenire gli attacchi di HAE. In particolare, i ricercatori stanno misurando la “variazione del tasso mensile di attacchi di HAE normalizzato nel tempo (per 4 settimane) dal basale al Giorno 169”.[1] Ciò significa che confrontano:

  • Quanti attacchi di HAE ha sperimentato un partecipante in un mese tipico prima di iniziare il trattamento (baseline)
  • Quanti attacchi di HAE lo stesso partecipante sperimenta al mese durante i primi 169 giorni di trattamento

Una riduzione significativa della frequenza degli attacchi suggerirebbe che BW-20805 è efficace come trattamento preventivo per l’HAE.

Monitoraggio della Sicurezza

Un importante obiettivo secondario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di BW-20805. I ricercatori stanno monitorando “l’incidenza e la gravità di SAE e AE fino a 96 settimane” durante il periodo principale dello studio, il periodo di estensione e l’intero studio[1].

In questo contesto:

  • SAE indica Eventi Avversi Gravi – qualsiasi evento medico che provochi morte, sia potenzialmente letale, richieda ospedalizzazione, causi disabilità persistente o significativa, o difetti congeniti.
  • AE indica Eventi Avversi – qualsiasi segno, sintomo o patologia sfavorevole e non intenzionale che si verifica mentre una persona partecipa alla sperimentazione clinica, indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno al trattamento studiato.

Questo ampio monitoraggio della sicurezza è fondamentale per determinare se BW-20805 può essere usato in modo sicuro dai pazienti con HAE a lungo termine.

Metodo di Somministrazione

BW-20805 è somministrato come iniezione sottocutanea (SC)[1]. Questo significa che il farmaco viene iniettato appena sotto la pelle, anziché in un muscolo (intramuscolare) o in una vena (intravenosa). Le iniezioni sottocutanee sono generalmente meno dolorose rispetto ad altri tipi di iniezione e possono spesso essere auto‑somministrate dai pazienti dopo un adeguato addestramento, il che sarebbe comodo per un trattamento preventivo a lungo termine.

I lunghi intervalli tra le dosi (12 o 24 settimane, a seconda del gruppo di studio) suggeriscono che, se approvato, BW-20805 potrebbe offrire ai pazienti con HAE un programma di dosaggio comodo, che richiede somministrazioni poco frequenti pur fornendo una protezione continua contro gli attacchi di HAE.

Aspetto dello Studio Dettagli
Tipo di studio Studio di fase 2, aperto, multicentrico
Farmaco BW-20805
Condizione Angioedema Ereditario (HAE)
Gruppi di Trattamento – BW-20805 600 mg ogni 24 settimane
– BW-20805 300 mg ogni 24 settimane
– BW-20805 300 mg ogni 12 settimane
Metodo di Somministrazione Iniezione sottocutanea (SC)
Risultato Primario Variazione del tasso mensile di attacchi di HAE dal valore di base al Giorno 169
Risultato Secondario Valutazione di sicurezza e tollerabilità mediante monitoraggio degli eventi avversi per fino a 96 settimane
Durata dello Studio Fino a 673 giorni (circa 96 settimane)

FAQ

  • Che cos'è BW-20805 e come viene studiato? BW-20805 è un farmaco sperimentale testato per il trattamento dell'Angioedema Ereditario (HAE). È attualmente in sperimentazione clinica di fase 2, dove i ricercatori studiano la sua efficacia e sicurezza quando somministrato mediante iniezione sottocutanea (sotto la pelle). Lo studio esplora diverse dosi (300 mg e 600 mg) e diversi regimi di dosaggio (ogni 12 settimane o ogni 24 settimane) per determinare l'approccio terapeutico ottimale.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questa sperimentazione clinica? L'obiettivo primario di questa sperimentazione è determinare quanto BW-20805 prevenga gli attacchi di HAE misurando la variazione del tasso mensile di attacchi dal inizio dello studio al Giorno 169. Un altro obiettivo chiave è valutare la sicurezza e la tollerabilità di più dosi di BW-20805 monitorando eventuali effetti collaterali o eventi avversi gravi che possano verificarsi durante il periodo di studio di 96 settimane.
  • Quanto dura la sperimentazione clinica? La sperimentazione clinica prevede un periodo di follow‑up esteso, con il braccio di trattamento più lungo che dura fino a 673 giorni (circa 96 settimane o quasi 2 anni). I diversi gruppi di dosaggio hanno durate di trattamento differenti, con alcuni partecipanti che ricevono il trattamento per circa 589 giorni, mentre altri possono riceverlo per l'intero periodo di 673 giorni.
  • Quali diversi gruppi di trattamento sono studiati in questa sperimentazione? Lo studio esamina tre diversi approcci terapeutici: un gruppo riceve BW-20805 a 600 mg ogni 24 settimane, un secondo gruppo riceve 300 mg ogni 24 settimane e un terzo gruppo riceve 300 mg ogni 12 settimane. Questi diversi regimi di dosaggio aiutano i ricercatori a determinare la dose e la frequenza più efficaci per prevenire gli attacchi di HAE.
  • Come sapranno i ricercatori se BW-20805 sta funzionando? I ricercatori misureranno principalmente l'efficacia di BW-20805 calcolando la variazione della frequenza con cui i partecipanti sperimentano gli attacchi di HAE. Confronteranno il numero di attacchi avuti prima dell'inizio del trattamento (baseline) con quelli verificatisi durante il periodo di trattamento, osservando in particolare il tasso mensile di attacchi fino al Giorno 169. Inoltre monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi durante l'intero studio per garantire la sicurezza del farmaco.

Sperimentazioni cliniche in corso su BW-20805

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di BW-20805 nei pazienti adulti con angioedema ereditario

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Polonia Spagna

Glossario

  • Angioedema Ereditario (HAE): Un raro disturbo genetico caratterizzato da episodi ricorrenti di gonfiore severo (edema) in varie parti del corpo, comprese mani, piedi, volto, vie aeree e pareti intestinali. Questi attacchi possono essere dolorosi, disfiguranti e persino pericolosi per la vita se interessano le vie aeree.
  • Sperimentazione Clinica di Fase 2: La seconda fase di sperimentazione di un nuovo farmaco negli esseri umani, che si concentra sull'efficacia del farmaco per una specifica condizione medica, determina il dosaggio corretto e continua a valutare la sicurezza in un gruppo più ampio di partecipanti.
  • Studio Aperto: Un tipo di sperimentazione clinica in cui sia i ricercatori sia i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato, a differenza di uno studio in cieco dove queste informazioni sono nascoste.
  • Studio Multicentrico: Una sperimentazione clinica condotta in più di un'istituzione medica o di ricerca, che aiuta a garantire che i risultati siano applicabili a una popolazione più ampia.
  • Somministrazione Sottocutanea (SC): Un metodo di somministrazione di un farmaco mediante iniezione sotto la pelle, che consente un assorbimento più lento rispetto alle iniezioni endovenose.
  • Effetto Profilattico: L'azione preventiva di un trattamento. In questa sperimentazione, si riferisce a quanto BW-20805 prevenga l'insorgenza degli attacchi di HAE.
  • Tasso Mensile di Attacchi Normalizzato nel Tempo: Una misura standardizzata che calcola quanti attacchi di HAE si verificano in un periodo di 4 settimane, consentendo un confronto coerente tra diversi intervalli temporali.
  • Valore di base: La misura o osservazione iniziale effettuata prima dell'inizio del trattamento, che funge da punto di riferimento per confrontare le misurazioni successive.
  • Eventi Avversi (AE): Qualsiasi segno, sintomo o patologia sfavorevole e non intenzionale che si sviluppa durante il trattamento, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al farmaco studiato.
  • Eventi Avversi Gravi (SAE): Eventi avversi che provocano ospedalizzazione, disabilità, difetti congeniti, condizioni potenzialmente letali o morte.
  • Q12W: Abbreviazione medica che significa 'ogni 12 settimane', descrivendo la frequenza di somministrazione di un farmaco.
  • Q24W: Abbreviazione medica che significa 'ogni 24 settimane', descrivendo la frequenza di somministrazione di un farmaco.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06846398