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Treprostinil Sodium

Questo articolo riassume le sperimentazioni cliniche su Treprostinil Sodium. I trial stanno valutando soprattutto sicurezza e tollerabilità in bambini e adolescenti con ipertensione arteriosa polmonare. L’obiettivo è capire come il trattamento si comporta in questa popolazione pediatrica.

Table of contents

Trial overview

The available study on Treprostinil Sodium is an open-label, single-arm, non-controlled trial in children with pulmonary arterial hypertension (PAH).[1] It is designed to evaluate safety and tolerability in patients below 18 years of age.[1]

The trial is authorised and has an enrolment of 37 participants.[1]

Who can participate

This study includes paediatric patients under 18 years old with PAH.[1] The brief summary says the study includes both treatment-naive patients, meaning children who have not received treatment before, and patients who were previously treated with commercially available parenteral treprostinil formulations.[1]

Study design and phase

The trial is an interventional study, which means the research team gives the study treatment to the participants.[1] It is described as open-label, so the treatment is known to both the researchers and the participants.[1]

It is also a single-arm and non-controlled study, which means there is no comparison group in this trial.[1] The study is in Phase 3, a later stage of clinical research that often focuses on collecting stronger safety data in a defined patient group.[1]

What is being measured

The primary outcome is the frequency and seriousness of adverse events and adverse drug reactions during the first 5 months of treatment, or 20 weeks plus or minus 1 week.[1] Adverse events are health problems that happen during the study, while adverse drug reactions are problems thought to be related to the study drug.[1]

The study uses CTCAE version 5.0, which is a standard system for grading how serious these events are.[1]

Treatment details in the trial

The trial includes several study drug presentations named TREPaed_10, TREPaed_5, TREPaed_0.5, TREPaed_2.5, and TREPaed_1.[1] The data list each as 155 ng and note subcutaneous and intravenous use.[1]

These details show that the study is examining Treprostinil Sodium in paediatric patients using parenteral routes, meaning the medicine is given outside the digestive tract.[1]

Helpful terms for patients

  • PAH: a condition with high pressure in the blood vessels of the lungs.[1]
  • Treatment-naive: a patient who has not had the treatment before.[1]
  • Parenteral: given by a route other than the digestive system, such as under the skin or into a vein.[1]
  • Subcutaneous: given under the skin.[1]
  • Intravenous: given into a vein.[1]
  • Tolerability: how well patients can handle a treatment without too many problems.[1]
Trial ID Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
2023-505082-91-00 Phase 3 Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Authorised 37

FAQ

  • Che cosa studiano i trial su Treprostinil Sodium? Il trial disponibile valuta sicurezza e tollerabilità di Treprostil Sodium in bambini con ipertensione arteriosa polmonare. Misura anche la frequenza e la gravità degli eventi avversi e delle reazioni avverse al farmaco.
  • Chi può partecipare allo studio? Possono partecipare pazienti sotto i 18 anni con ipertensione arteriosa polmonare. Lo studio include sia bambini mai trattati prima sia pazienti già trattati in passato con formulazioni parenterali commerciali di treprostinil.
  • In quale fase è il trial? Lo studio è in Fase 3. Questa fase serve a raccogliere dati più ampi su sicurezza e tollerabilità in una popolazione specifica.
  • Qual è la malattia studiata? La malattia studiata è l’ipertensione arteriosa polmonare, indicata anche come PAH. È una forma di pressione alta nelle arterie dei polmoni.
  • Cosa viene misurato come risultato principale? L’esito principale è la frequenza e la gravità degli eventi avversi e delle reazioni avverse durante i primi 5 mesi di trattamento. La valutazione usa i criteri CTCAE versione 5.0.

Sperimentazioni cliniche in corso su Treprostinil Sodium

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità del treprostinil sodico nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) sotto i 18 anni

    In arruolamento

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Austria Francia Germania Ungheria Slovacchia Spagna

Glossario

  • Ipertensione arteriosa polmonare (PAH): È una malattia in cui la pressione nelle arterie dei polmoni è troppo alta. Nei trial, è la condizione principale studiata.
  • Fase 3: È una fase avanzata di studio clinico. Serve a raccogliere dati più solidi su sicurezza ed effetti del trattamento.
  • Studio interventistico: È uno studio in cui i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dai ricercatori, invece di essere osservati soltanto.
  • Open-label: Significa che i partecipanti e i ricercatori sanno quale trattamento viene usato.
  • Single-arm: Vuol dire che c’è un solo gruppo di trattamento e non un gruppo di confronto.
  • Non-controlled: Significa che lo studio non confronta il trattamento con un placebo o con un altro farmaco.
  • Eventi avversi: Sono problemi di salute che compaiono durante lo studio, anche se non è sempre certo che siano causati dal trattamento.
  • Reazioni avverse al farmaco: Sono effetti indesiderati che i ricercatori ritengono collegati al trattamento.
  • CTCAE: È un sistema standard usato per classificare la gravità degli eventi avversi nei trial clinici.
  • Tollerabilità: Indica quanto bene i pazienti riescono a sopportare un trattamento senza problemi troppo importanti.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505082-91-00