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Ursodoxicoltaurine

Questo articolo riassume gli studi clinici che hanno valutato Ursodoxicoltaurine in persone con sclerosi laterale amiotrofica (ALS) e paralisi sopranucleare progressiva. I trial hanno esaminato soprattutto efficacia e sicurezza, misurando la progressione della malattia in pazienti adulti. Entrambi gli studi erano di fase 3.

Indice

Panoramica dei trial

I dati disponibili mostrano due studi clinici interventional su Ursodoxicoltaurine, entrambi di fase 3 e entrambi completati.[1][2] Gli studi hanno confrontato il trattamento con placebo, cioè una sostanza senza principio attivo usata come confronto.[1][2]

Il primo studio ha riguardato persone con sclerosi laterale amiotrofica (ALS), mentre il secondo ha riguardato persone con paralisi sopranucleare progressiva.[1][2] In entrambi i casi l’obiettivo era capire se il trattamento potesse influire sulla progressione della malattia.[1][2]

Studio nell’ALS

Lo studio NCT05021536 ha valutato la sicurezza e l’efficacia di AMX0035 in pazienti adulti con ALS.[1] Il trial è stato completato, era di fase 3 e ha arruolato 664 partecipanti.[1]

Il confronto è stato fatto tra AMX0035 e placebo.[1] L’endpoint primario, cioè il risultato principale dello studio, era il cambiamento dal basale del punteggio ALSFRS-R alla settimana 48, con aggiustamento per la mortalità.[1]

In termini semplici, lo studio voleva vedere se il trattamento poteva modificare la perdita di funzione legata all’ALS nel corso di quasi un anno.[1] Il riassunto breve dello studio dice che l’obiettivo era valutare l’impatto del trattamento sulla progressione della malattia per 48 settimane.[1]

Studio nella paralisi sopranucleare progressiva

Lo studio NCT06122662 ha valutato AMX0035 nella paralisi sopranucleare progressiva.[2] Anche questo trial era di fase 3, è stato completato e ha arruolato 910 partecipanti.[2]

Lo studio ha confrontato AMX0035 con placebo.[2] L’endpoint primario era il cambiamento dal basale nel punteggio PSPRS alla settimana 52.[2] Nei dati è specificato che il punteggio primario poteva essere diverso a seconda della regione: per gli Stati Uniti era considerato il PSPRS a 10 item, mentre fuori dagli Stati Uniti era considerato il PSPRS a 28 item.[2]

Lo scopo dello studio era capire se il trattamento potesse rallentare la progressione della malattia misurata con la scala PSPRS.[2] La durata della valutazione principale era di 52 settimane.[2]

Popolazione e partecipazione

Entrambi gli studi hanno coinvolto pazienti adulti con una diagnosi specifica: ALS oppure paralisi sopranucleare progressiva.[1][2] Nei dati forniti non sono riportati altri criteri di inclusione o esclusione, quindi non è possibile descrivere ulteriori requisiti di partecipazione.[1][2]

Il numero di partecipanti è stato diverso nei due trial: 664 nello studio sull’ALS e 910 nello studio sulla paralisi sopranucleare progressiva.[1][2] Questo aiuta a capire che si tratta di studi ampi, pensati per raccogliere dati più solidi su efficacia e sicurezza.[1][2]

Esiti misurati

Nello studio sull’ALS, il risultato principale era il cambiamento del punteggio ALSFRS-R alla settimana 48, con correzione per la mortalità.[1] Questa scala serve a misurare come cambia la funzione del paziente nel tempo.[1]

Nello studio sulla paralisi sopranucleare progressiva, il risultato principale era il cambiamento del punteggio PSPRS alla settimana 52.[2] Questa scala misura la gravità della malattia e il suo possibile peggioramento nel tempo.[2]

In entrambi i trial, l’uso del placebo ha permesso di confrontare il gruppo trattato con un gruppo di riferimento senza trattamento attivo.[1][2] Questo tipo di confronto è utile per capire se le differenze osservate sono davvero legate al trattamento studiato.[1][2]

Come leggere i risultati

Quando si parla di trial di fase 3, si intende uno studio fatto su molti partecipanti per valutare meglio se un trattamento funziona e se i risultati sono affidabili.[1][2] Nei dati disponibili, entrambi gli studi su Ursodoxicoltaurine erano già completati, quindi i risultati finali dovrebbero basarsi su dati raccolti fino alle settimane previste di valutazione.[1][2]

Per i pazienti, i termini più importanti da ricordare sono: la malattia studiata, il gruppo di confronto con placebo, la fase 3 e il risultato principale misurato con scale cliniche.[1][2] Questi elementi dicono che i trial non erano studi generici, ma ricerche mirate a capire se il trattamento potesse cambiare la progressione di due malattie neurologiche gravi.[1][2]

Trial ID Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
NCT05021536 Phase 3 Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Completed 664
NCT06122662 Phase 3 Progressive Supranuclear Palsy Completed 910

FAQ

  • Che cosa hanno studiato i trial su Ursodoxicoltaurine? Hanno valutato se Ursodoxicoltaurine potesse rallentare la progressione della malattia in persone con ALS e con paralisi sopranucleare progressiva. Gli studi hanno confrontato il trattamento con placebo.
  • In quali malattie è stato studiato Ursodoxicoltaurine? Nei dati forniti, Ursodoxicoltaurine è stato studiato in due condizioni: sclerosi laterale amiotrofica (ALS) e paralisi sopranucleare progressiva. Entrambi sono disturbi neurologici gravi.
  • A quali persone erano destinati questi studi? Gli studi hanno arruolato pazienti adulti con ALS o con paralisi sopranucleare progressiva. Non sono riportati altri criteri di selezione nei dati disponibili.
  • In che fase erano questi trial? Entrambi erano studi di fase 3. Questo significa che sono stati fatti su gruppi numerosi di pazienti per valutare meglio se il trattamento funziona.
  • Quali risultati principali sono stati misurati? Nell’ALS è stato misurato il cambiamento del punteggio ALSFRS-R alla settimana 48, con aggiustamento per i decessi. Nella paralisi sopranucleare progressiva è stato misurato il cambiamento del punteggio PSPRS alla settimana 52.

Sperimentazioni cliniche in corso su Ursodoxicoltaurine

  • Studio sull’Efficacia di AMX0035 in Pazienti con Paralisi Sopranucleare Progressiva

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Austria Belgio Bulgaria Francia Germania Italia +4

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di AMX0035 in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

    Arruolamento concluso

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Francia Germania Irlanda Italia Paesi Bassi +4

Glossario

  • Sclerosi laterale amiotrofica (ALS): Malattia neurologica che colpisce i neuroni motori, cioè le cellule che controllano i muscoli.
  • Paralisi sopranucleare progressiva: Malattia neurologica che può causare problemi di movimento, equilibrio e controllo degli occhi.
  • Placebo: Sostanza senza principio attivo usata come confronto in uno studio clinico.
  • Fase 3: Tipo di studio clinico fatto su molti partecipanti per valutare meglio efficacia e sicurezza.
  • Trial interventional: Studio in cui i ricercatori assegnano un trattamento ai partecipanti e osservano gli effetti.
  • Arruolamento: Numero di persone che hanno partecipato allo studio.
  • Endpoint primario: Risultato principale che lo studio vuole misurare.
  • ALSFRS-R: Scala usata per misurare la funzione e la progressione della malattia nell’ALS.
  • PSPRS: Scala usata per misurare la gravità della paralisi sopranucleare progressiva.
  • Settimana 48 / Settimana 52: Momenti di valutazione durante lo studio, rispettivamente dopo 48 o 52 settimane.

Riferimenti

  1. https://studi-clinici.it/studio/studio-sulla-sicurezza-ed-efficacia-di-amx0035-in-pazienti-adulti-con-sclerosi-laterale-amiotrofica-sla/
  2. https://studi-clinici.it/studio/studio-sullefficacia-di-amx0035-in-pazienti-con-paralisi-sopranucleare-progressiva/