Lo studio clinico riguarda l’anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli a forma di falce. Questo puรฒ portare a problemi di circolazione e ossigenazione del corpo. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Mitapivat, noto anche con il codice AG-348. Questo farmaco รจ un attivatore della piruvato chinasi, un enzima che aiuta a migliorare la funzione dei globuli rossi.
Lo scopo dello studio รจ valutare l’effetto del Mitapivat sul metabolismo dell’ossigeno nel cervello delle persone con anemia falciforme. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compresse per un periodo massimo di 12 mesi. Verranno effettuati esami di risonanza magnetica (MRI) per misurare il flusso sanguigno cerebrale e il metabolismo dell’ossigeno a 3 e 12 mesi dall’inizio del trattamento.
Inoltre, verranno valutati altri parametri come la reattivitร vascolare cerebrale, utilizzando un farmaco chiamato acetazolamide, e la funzione cardiaca tramite ecocardiografia. Questi esami aiuteranno a comprendere meglio come il Mitapivat possa influenzare la salute cerebrale e cardiovascolare nei pazienti con anemia falciforme. Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come migliorare la qualitร della vita delle persone affette da questa malattia.
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