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Studio sull'Effetto di Mitapivat sul Flusso Sanguigno Cerebrale e Metabolismo dell'Ossigeno nei Pazienti con Anemia Falciforme

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda l'anemia falciforme, una malattia genetica del sangue che causa la deformazione dei globuli rossi, rendendoli a forma di falce. Questo può portare a problemi di circolazione e ossigenazione del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato mitapivat, noto anche con il codice AG-348. Questo farmaco è un attivatore della piruvato chinasi, un enzima che aiuta a migliorare la funzione dei globuli rossi.

Lo scopo dello studio è valutare l'effetto del mitapivat sul metabolismo dell'ossigeno nel cervello delle persone con anemia falciforme. Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compresse per un periodo massimo di 12 mesi. Verranno effettuati esami di risonanza magnetica (MRI) per misurare il flusso sanguigno cerebrale e il metabolismo dell'ossigeno a 3 e 12 mesi dall'inizio del trattamento.

Inoltre, verranno valutati altri parametri come la reattività vascolare cerebrale, utilizzando un farmaco chiamato acetazolamide, e la funzione cardiaca tramite ecocardiografia. Questi esami aiuteranno a comprendere meglio come il mitapivat possa influenzare la salute cerebrale e cardiovascolare nei pazienti con anemia falciforme. Lo studio si propone di fornire nuove informazioni su come migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver confermato l'idoneità, inizia il trattamento con mitapivat. Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

    La dose e la frequenza di somministrazione saranno specificate dal personale medico e devono essere seguite attentamente per tutta la durata dello studio.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Dopo 3 mesi dall'inizio del trattamento, verrà effettuata una risonanza magnetica (MRI) per valutare l'effetto del mitapivat sul metabolismo dell'ossigeno nel cervello.

    Durante questo periodo, verranno effettuati anche altri esami per monitorare la salute generale e la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione intermedia

    Dopo 6 mesi, verranno eseguiti ulteriori esami per valutare la circolazione sanguigna e la funzione cardiaca attraverso un'ecocardiografia transtoracica.

    Questi esami aiuteranno a monitorare eventuali cambiamenti nella salute cardiovascolare.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio finale

    Dopo 12 mesi, verrà effettuata un'altra risonanza magnetica per valutare nuovamente l'effetto del mitapivat sul metabolismo dell'ossigeno nel cervello.

    Verranno ripetuti anche gli esami per la circolazione sanguigna e la funzione cardiaca per confrontare i risultati con quelli precedenti.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine dello studio, il personale medico discuterà i risultati complessivi e fornirà indicazioni per eventuali trattamenti futuri.

    È importante continuare a seguire le indicazioni mediche anche dopo la conclusione dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere una diagnosi documentata di anemia falciforme (genotipo SCD), che può essere basata su test di laboratorio precedenti o confermata durante lo screening.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Il tuo livello di emoglobina (Hb) deve essere pari o inferiore a 10,5 g/dL. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno.
  • Se stai assumendo idroxiurea (HU), la dose deve essere stabile per almeno 90 giorni prima di partecipare e non ci devono essere necessità previste di modifiche della dose. L'idroxiurea è un farmaco usato per trattare l'anemia falciforme.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono essere d'accordo a non avere rapporti sessuali o usare un metodo contraccettivo altamente efficace. Inoltre, poiché il mitapivat può ridurre l'efficacia dei contraccettivi ormonali, le donne che usano contraccettivi ormonali devono anche usare un metodo di barriera accettabile durante lo studio e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose. Le donne che usano metodi contraccettivi non ormonali non hanno bisogno di usare un metodo di barriera aggiuntivo.
  • Devi aver fornito il tuo consenso informato documentato o assenso. Il modulo di consenso informato deve essere esaminato e firmato da te, dal tuo rappresentante legale o tutore legale, e il tuo assenso deve essere ottenuto.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non puoi partecipare se hai l'anemia falciforme, una malattia del sangue che colpisce i globuli rossi.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Mitapivat è un farmaco studiato per il suo effetto sul flusso sanguigno e il metabolismo dell'ossigeno nel cervello, in particolare per le persone con anemia falciforme. Questo farmaco potrebbe aiutare a migliorare il modo in cui il cervello riceve e utilizza l'ossigeno, il che è importante per le persone con questa condizione, poiché possono avere problemi con il flusso di sangue e l'ossigenazione del cervello.

Che cosa si sa già del trattamento

Mitapivat – Mitapivat è un farmaco somministrato per via orale, progettato per migliorare il flusso sanguigno e il metabolismo dell'ossigeno nel cervello, particolarmente nei pazienti con anemia falciforme. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua efficacia e sicurezza in questo contesto. Le indicazioni terapeutiche principali includono il trattamento dell'anemia falciforme, una condizione genetica che causa la deformazione dei globuli rossi. A livello molecolare, mitapivat agisce attivando un enzima chiamato piruvato chinasi, che aiuta a migliorare la produzione di energia nelle cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli attivatori enzimatici.

Malattie studiate

Anemia falciforme – L'anemia falciforme è una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di emoglobina anomala, chiamata emoglobina S. Questa emoglobina provoca la deformazione dei globuli rossi, che assumono una forma a falce. I globuli rossi falciformi sono rigidi e possono bloccare il flusso sanguigno nei piccoli vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia può portare a episodi di dolore acuto, noti come crisi falciformi, e a complicazioni croniche come danni agli organi. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sperimentano sintomi più gravi di altri. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione delle complicazioni e sul miglioramento della qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-513528-41-02Partecipanti previsti20 personePromotoreAmsterdam UMC Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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