Rigshospitalet
Centro verificato
Copenaghen, Danimarca
In reclutamentoAnomalie degli eritrocitiMalattia rara
Studio sulla sicurezza ed efficacia di mitapivat nei pazienti adulti con membranopatie eritrocitarie
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Di che cosa tratta questo studio?
Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio clinico si concentra sulle membranopatie eritrocitarie, una condizione che colpisce i globuli rossi, rendendoli meno efficienti nel trasportare ossigeno nel corpo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato mitapivat, disponibile in compresse rivestite da 5 mg, 20 mg e 50 mg. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza di mitapivat nei pazienti adulti affetti da questa condizione.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 56 giorni. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. I ricercatori monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti, esaminando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei valori di laboratorio, come l'emoglobina e altri indicatori del sangue.
Lo studio mira a capire se mitapivat può migliorare i sintomi delle membranopatie eritrocitarie, come la stanchezza e la bassa concentrazione di emoglobina. I risultati aiuteranno a determinare se questo farmaco può essere un'opzione sicura ed efficace per le persone con questa condizione. I partecipanti saranno seguiti da vicino per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.
Come si svolge lo studio
Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
Chi può partecipare allo studio?
12 criteri
- Essere un uomo o una donna con una condizione chiamata membranopatia eritrocitaria o anemia diseritropoietica congenita di tipo II (CDAII). La diagnosi deve essere supportata da un test genetico.
- Avere almeno 18 anni al momento del primo controllo.
- Avere una concentrazione media di emoglobina (Hb) inferiore a 13.0 g/dL per gli uomini e 11.0 g/dL per le donne. Se la media è superiore a 10.0 g/dL, è necessario soddisfare almeno uno dei seguenti criteri aggiuntivi:
- Splenomegalia (milza ingrossata con lunghezza di almeno 12.5 cm)
- Affaticamento attribuito alla emolisi (distruzione dei globuli rossi)
- Emolisi attiva valutata tramite uno o più dei seguenti esami: aptoglobina, bilirubina, LDH (lattato deidrogenasi), reticolociti
- Iniziare o continuare ad assumere almeno 0.8 mg di acido folico al giorno per tutta la durata dello studio.
- Avere una funzione degli organi adeguata, definita da:
- Livelli di aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) non superiori a 2.5 volte il limite normale, a meno che l'aumento non sia dovuto a emolisi o deposito di ferro nel fegato.
- Livelli normali o elevati di bilirubina. Se elevati, devono essere attribuiti all'emolisi con o senza sindrome di Gilbert e non associati a calcoli biliari, infiammazione della cistifellea, ostruzione biliare o malattie del fegato.
- Una velocità di filtrazione glomerulare stimata di almeno 45 mL/min/1.73 m².
- Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto e di seguire tutte le procedure dello studio per tutta la sua durata.
- Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo durante il periodo di screening.
- Per le donne in età fertile e gli uomini con partner donne in età fertile, essere astinenti come parte del loro stile di vita abituale o accettare di usare due metodi contraccettivi, uno dei quali deve essere altamente efficace, durante lo studio e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.
Chi non può partecipare allo studio?
1 criterio
- Non possono partecipare persone con membranopatie eritrocitarie. Queste sono condizioni che colpiscono la membrana dei globuli rossi, le cellule del sangue che trasportano l'ossigeno.
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Farmaci in studio
Mitapivat è un farmaco studiato per la sua sicurezza ed efficacia nei pazienti adulti con membranopatie eritrocitarie. Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la funzione delle cellule del sangue, in particolare i globuli rossi, che possono essere compromessi in queste condizioni. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza di mitapivat nei partecipanti.
Che cosa si sa già del trattamento
Mitapivat – Mitapivat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento delle membranopatie eritrocitarie. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia in pazienti adulti con queste condizioni. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento della funzionalità dei globuli rossi. A livello molecolare, mitapivat agisce attivando l'enzima piruvato chinasi, che è fondamentale per il metabolismo energetico delle cellule del sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli attivatori enzimatici.
Malattie studiate
Membranopatie eritrocitarie – Le eritrociti, o globuli rossi, sono cellule del sangue che trasportano ossigeno dai polmoni al resto del corpo. Le membranopatie eritrocitarie sono un gruppo di malattie genetiche che colpiscono la membrana di queste cellule, rendendole più fragili e soggette a rottura. Questo porta a una condizione chiamata anemia emolitica, dove i globuli rossi vengono distrutti più rapidamente di quanto possano essere prodotti. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, ittero e ingrossamento della milza. La gravità dei sintomi varia a seconda del tipo specifico di membranopatia e della sua progressione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-503271-24-01Codice del protocolloSATISFYPartecipanti previsti33 personePromotoreEurobloodnet Association
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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