Lo studio clinico si concentra sulle membranopatie eritrocitarie, una condizione che colpisce i globuli rossi, rendendoli meno efficienti nel trasportare ossigeno nel corpo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato mitapivat, disponibile in compresse rivestite da 5 mg, 20 mg e 50 mg. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza di mitapivat nei pazienti adulti affetti da questa condizione.
Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 56 giorni. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati. I ricercatori monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti, esaminando eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei valori di laboratorio, come l’emoglobina e altri indicatori del sangue.
Lo studio mira a capire se mitapivat puรฒ migliorare i sintomi delle membranopatie eritrocitarie, come la stanchezza e la bassa concentrazione di emoglobina. I risultati aiuteranno a determinare se questo farmaco puรฒ essere un’opzione sicura ed efficace per le persone con questa condizione. I partecipanti saranno seguiti da vicino per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili per la ricerca.
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