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Valutazione dell’efficacia e sicurezza di pegcetacoplan in adulti e adolescenti con glomerulosclerosi segmentale focale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda Focal Segmental Glomerulosclerosis, una malattia rara dei reni che provoca la perdita di proteine nelle urine, nota come proteinuria. Il farmaco in fase di valutazione è pegcetacoplan, somministrato mediante iniezioni sottocutanee due volte alla settimana. Lo scopo è verificare se questo trattamento può ridurre la quantità di proteine presenti nelle urine e migliorare la funzione renale.

La ricerca è suddivisa in due parti: nella prima fase tutti i partecipanti ricevono il farmaco e vengono seguiti da vicino con controlli regolari, inclusi esami delle urine e del sangue per monitorare la salute dei reni. Nella seconda fase, i partecipanti sono divisi in due gruppi in modo nascosto: uno continua a ricevere pegcetacoplan, l’altro riceve una soluzione inattiva (placebo). Entrambi i gruppi continuano le iniezioni due volte a settimana e gli stessi esami di controllo vengono effettuati periodicamente.

Durante tutto lo studio i ricercatori osservano la diminuzione della proteinuria e la variazione del tasso di filtrazione glomerulare, un indicatore della capacità dei reni di filtrare il sangue. Le informazioni raccolte serviranno a capire se il farmaco è efficace e sicuro per adulti e adolescenti affetti da questa condizione renale.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Prima visita e consenso

    Dopo l'iscrizione al trial, si firma il consenso informato; il documento spiega lo scopo dello studio, i possibili benefici e i rischi.

    Viene effettuata una visita di base: raccolta di dati clinici, analisi di urine e sangue, misurazione della pressione e valutazione della funzione renale per confermare la diagnosi di FSGS.

  2. Passaggio 2

    Fase 2: trattamento aperto

    Inizia la fase 2, uno studio aperto a singolo braccio. Si somministrano pegcetacoplan a una dose di 1080 mg per via subcutanea due volte alla settimana.

    L'iniezione viene eseguita sotto la pelle, generalmente sul ventre o sulla coscia, secondo le istruzioni fornite dal personale sanitario.

  3. Passaggio 3

    Visite di controllo durante fase 2

    Ogni settimana o secondo il calendario stabilito, il paziente si presenta per visite di controllo.

    Vengono ripetuti gli esami delle urine per valutare la proteinuria, il sangue per monitorare la sicurezza e si registra l'eventuale comparsa di effetti indesiderati.

  4. Passaggio 4

    Transizione alla fase 3: randomizzazione

    Al termine della fase 2, il paziente viene randomizzato, cioè assegnato in modo casuale, a ricevere pegcetacoplan oppure il placebo (soluzione sterile di acetato).

    Lo studio diventa doppio cieco: né il paziente né il personale sanitario sanno quale trattamento è stato assegnato.

  5. Passaggio 5

    Fase 3: trattamento e monitoraggio

    Nella fase 3 si continua la somministrazione due volte a settimana.

    Se il paziente è nel gruppo pegcetacoplan, la dose rimane 1080 mg subcutaaneamente; se è nel gruppo placebo, si inietta la soluzione di acetato nello stesso schema.

    Le visite di follow‑up continuano con gli stessi esami di urine, sangue e valutazione della funzione renale per monitorare l'efficacia e la sicurezza.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale e conclusione

    Al termine del periodo previsto dello studio, vengono raccolti tutti i dati finali, compresi i risultati delle analisi di urine e sangue.

    Viene effettuata una visita di chiusura per documentare eventuali effetti residui e per concludere la partecipazione al trial.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età: devi avere almeno 18 anni (fase 2). Nella fase 3 possono partecipare anche adolescenti di 12‑17 anni se è consentito, oppure adulti di 18 anni o più.
  • Peso: il tuo peso deve essere compreso tra 30 kg e 100 kg al momento dello screening.
  • Diagnosi di FSGS: devi avere una diagnosi di FSGS (una malattia rara del rene) di tipo primario, genetico o non determinato, confermata da una biopsia renale (prelievo di un piccolo pezzo di tessuto del rene per l’analisi) oppure da una mutazione genetica riconosciuta nei podociti (cellule del rene).
  • Proteinuria: devi avere almeno 1,5 g di proteine nelle urine in un campione di 24 ore e un rapporto proteine/creatinina (uPCR) di almeno 1,5 g/g in almeno due campioni raccolti durante lo screening. (La proteinuria indica un eccesso di proteine nelle urine; l’uPCR è un modo per misurare la quantità di proteine nelle urine.)
  • Funzione renale: il valore dell’eGFR (stima della velocità con cui i reni filtrano il sangue) deve essere pari o superiore a 25 mL/min/1,73 m².
  • Regime terapeutico stabile: i farmaci che usi per la FSGS devono essere rimasti invariati per almeno 12 settimane prima della prima dose dello studio, senza piani di cambiamento o aggiustamento.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Hai già usato il farmaco di studio pegcetacoplan in passato.
  • Negli ultimi 8 settimane hai mostrato miglioramenti della malattia renale, secondo i dati disponibili.
  • Il tuo FSGS (una forma di danno ai filtri dei reni) è causato da un’altra condizione, come infezione, diabete, farmaci, obesità, prematurità, anemia falciforme, reflusso vescico‑ureterale, anomalie congenite del rene o del tratto urinario.
  • Hai diabete di tipo 1 o diabete di tipo 2 non ben controllato (valore HbA1c pari o superiore a 8 %). HbA1c è un esame che indica la media della glicemia negli ultimi 2‑3 mesi.
  • Hai già ricevuto un trapianto di rene.
  • Hai una diagnosi attuale o pregressa di HIV, epatite B o epatite C, oppure i risultati di laboratorio (serologia o carico virale) mostrano un’infezione attiva di uno di questi virus.
  • Sei allergico (ipersensibile) a pegcetacoplan o a uno dei suoi componenti inattivi.
  • Hai un’altra malattia renale significativa che, a giudizio del medico, potrebbe confondere l’interpretazione dei risultati dello studio.
  • Hai usato rituximab, belimumab o qualsiasi terapia anticomplementare (farmaci che agiscono sul sistema complementare del sangue) entro cinque volte il loro half‑life (il tempo necessario perché la metà della dose si elimini) prima del periodo di screening.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Pegcetacoplan è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea due volte alla settimana. Nel trial viene valutato come possibile trattamento per la glomerulosclerosi segmentaria e focale (FSGS). Il suo scopo è ridurre la quantità di proteine presenti nelle urine, un segno di miglioramento della funzione renale. I partecipanti al percorso di studio ricevono il farmaco in una soluzione sterile pronta per l’infusione, e i ricercatori osservano quanto bene riduce la proteinuria rispetto a un gruppo di controllo. Questo aiuta a capire se il farmaco può diventare una nuova opzione terapeutica per i pazienti con questa malattia renale.

Che cosa si sa già del trattamento

Pegcetacoplan - è una soluzione per infusione da 1080 mg somministrata sottocutaneamente due volte a settimana; è attualmente approvato per la emoglobinuria notturna parossistica e in fase di studio come farmaco orfano per la sclerosi segmentaria focale (FSGS); agisce legandosi alla proteina C3 del sistema complementare, bloccando la sua attivazione e riducendo l’infiammazione; è classificato come inibitore del complemento e modulatore immunitario.

Malattie studiate

Glomerulosclerosi focale segmentaria (GSFS) - È una malattia renale caratterizzata da cicatrici localizzate in alcuni glomeruli, le unità filtranti del rene. Le cicatrici interessano solo parti di ciascun glomerulo, riducendo la capacità di filtrare i rifiuti dal sangue. Di conseguenza, le proteine passano nella urine, provocando proteinuria. Con il tempo, la perdita di funzionalità filtrante può aumentare gradualmente. La condizione può manifestarsi sia negli adulti sia nei bambini.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2025-524448-36-00Codice del protocolloAPL2-FSG-319Partecipanti previsti238 personePromotoreApellis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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