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Studio sulla sicurezza ed efficacia di sparsentan nei bambini con malattie renali proteinuriche selezionate.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie renali chiamate malattie glomerulari proteinuriche. Queste includono la glomerulosclerosi segmentaria e focale (FSGS), la malattia a lesioni minime (MCD), la nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), la vasculite da immunoglobulina A (IgAV) e la sindrome di Alport (AS). Queste condizioni possono causare la perdita di proteine nelle urine, un problema noto come proteinuria.

Il trattamento in studio è un farmaco chiamato sparsentan, somministrato come sospensione orale. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei bambini con le malattie renali sopra menzionate. Inoltre, lo studio mira a osservare i cambiamenti nella proteinuria dopo l'assunzione giornaliera di sparsentan per un periodo di 108 settimane.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco sparsentan e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla quantità di proteine nelle urine. Lo studio non prevede l'uso di un placebo. L'obiettivo è capire se il farmaco è sicuro e se può aiutare a ridurre la proteinuria nei bambini con queste malattie renali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di sparsentan, un farmaco in sospensione orale.

    La dose viene assunta una volta al giorno per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, viene monitorata la sicurezza del farmaco per identificare eventuali effetti collaterali.

    Gli eventi avversi vengono registrati e valutati per determinare la loro gravità e relazione con il trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso il cambiamento del rapporto proteine/creatinina nelle urine (UP/C) nel corso di 108 settimane.

    L'obiettivo è ridurre il livello di proteine nelle urine, un indicatore di miglioramento della condizione renale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione farmacocinetica

    La farmacocinetica del farmaco viene studiata per comprendere come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina sparsentan.

    I livelli di farmaco nel plasma vengono misurati in momenti specifici per determinare parametri come la concentrazione massima e minima.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo 108 settimane.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva e la tollerabilità del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il partecipante o il genitore/tutore legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato. Il partecipante deve essere disposto a fornire il proprio consenso prima di qualsiasi procedura di screening.
  • Il partecipante deve avere un valore di eGFR (che è una misura della funzione renale) di almeno 30 mL/min/1,73 m² durante lo screening.
  • Il partecipante deve avere una pressione sanguigna media, misurata da seduto, compresa tra il 5° e il 95° percentile per sesso e altezza.
  • Per la Popolazione 1: Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età pari o superiore a 1 anno e inferiore a 18 anni al momento dello screening.
  • Per la Popolazione 1: Il partecipante deve avere un rapporto UP/C (che misura la quantità di proteine nelle urine) di almeno 1,5 g/g durante lo screening e una delle seguenti condizioni: biopsia renale che conferma FSGS o MCD, o una mutazione genetica documentata in una proteina del podocita associata a FSGS o MCD.
  • Per la Popolazione 2: Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età pari o superiore a 2 anni e inferiore a 18 anni al Giorno 1 (inizio dello studio).
  • Per la Popolazione 2: Il partecipante deve avere un rapporto UP/C di almeno 0,6 g/g durante lo screening e una delle seguenti condizioni: biopsia renale che conferma IgAN, IgAV o AS, o diagnosi di AS tramite test genetico.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una delle seguenti malattie renali: glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS), malattia a lesioni minime (MCD), nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), vasculite da immunoglobulina A (IgAV), sindrome di Alport (AS).
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio, chiamato sospensione orale di sparsentan.
  • Non possono partecipare persone che non possono tollerare il farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a un trattamento giornaliero per 108 settimane.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Sparsentan è un farmaco in fase di studio per il trattamento di malattie glomerulari proteinuriche nei bambini. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di una sospensione orale di sparsentan. Inoltre, il farmaco viene somministrato una volta al giorno per un periodo di 108 settimane per osservare i cambiamenti nella proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, un indicatore di problemi renali.

Che cosa si sa già del trattamento

Sparsentan – Sparsentan è un farmaco somministrato sotto forma di sospensione orale, assunto una volta al giorno. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 2 per valutare la sua sicurezza, efficacia e farmacocinetica nei bambini con malattie glomerulari proteinuriche. Le principali indicazioni terapeutiche includono malattie come la glomerulosclerosi segmentaria focale, la malattia a lesioni minime, la nefropatia da immunoglobulina A, la vasculite da immunoglobulina A e la sindrome di Alport. Il meccanismo d'azione di sparsentan coinvolge il blocco dei recettori dell'endotelina e dell'angiotensina, riducendo così la proteinuria e proteggendo la funzione renale. Appartiene alla classe farmacologica degli antagonisti dei recettori dell'endotelina e dell'angiotensina.

Malattie studiate

  • Glomerulosclerosi focale segmentaria (GSFS)

    È una malattia renale caratterizzata da cicatrici in alcune parti dei glomeruli, le unità filtranti del rene. Questa condizione può portare a perdita di proteine nelle urine, gonfiore e ridotta funzione renale. La progressione può variare, ma spesso porta a insufficienza renale cronica.

  • Malattia a lesioni minime

    È una malattia renale che provoca perdita di proteine nelle urine, ma i glomeruli appaiono normali al microscopio ottico. È più comune nei bambini e può causare gonfiore e aumento di peso. La malattia può recidivare, ma spesso risponde bene al trattamento.

  • Nefropatia da IgA

    È una malattia renale causata dall'accumulo di immunoglobulina A nei glomeruli, portando a infiammazione e danno. I sintomi possono includere sangue nelle urine e gonfiore. La progressione varia, ma può portare a insufficienza renale nel tempo.

  • Vasculite da IgA (VIgA)

    È una malattia caratterizzata da infiammazione dei piccoli vasi sanguigni, spesso associata a depositi di immunoglobulina A. Può causare eruzioni cutanee, dolore addominale e problemi renali. La malattia è più comune nei bambini e può risolversi spontaneamente.

  • Sindrome di Alport (AS)

    È una malattia genetica che colpisce i reni, l'udito e gli occhi. È causata da mutazioni nei geni che codificano per il collagene, una proteina importante per la struttura dei tessuti. La progressione può portare a insufficienza renale e perdita dell'udito.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2023-505497-14-00Codice del protocolloRTRX-RE021-201Partecipanti previsti67 personePromotoreTravere Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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