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Studio sull'efficacia di BI 764198 in adulti e adolescenti con glomerulosclerosi segmentale focale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Glomerulosclerosi segmentale focale, una malattia rara che colpisce i piccoli filtri all'interno dei reni. Nello specifico, lo studio si concentra sulla forma primaria della malattia o su quella causata da varianti del gene TRPC6. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del farmaco sperimentale BI 764198, un inibitore del canale TRPC6, somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno o il farmaco BI 764198 o un placebo. Il trattamento ha una durata prevista di 104 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero assumere anche un inibitore della calcineurina, un tipo di medicinale comunemente utilizzato per gestire queste condizioni renali. La ricerca monitorerà nel tempo la quantità di proteine presenti nelle urine e la capacità di filtraggio dei reni per determinare l'efficacia del nuovo trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco inizia con la suddivisione in due gruppi: l'assunzione del medicinale sperimentale BI 764198 (un inibitore del canale proteico TRPC6) oppure l'assunzione di un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che ha le stesse caratteristiche del farmaco.

    Il farmaco BI 764198 viene somministrato tramite compresse rivestite per via orale.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    Il trattamento ha una durata complessiva di 104 settimane.

    Durante questo periodo, l'efficacia viene monitorata attraverso misurazioni della quantità di proteine nelle urine nelle 24 ore, calcolata tramite il rapporto tra proteine e creatinina (UPCR).

    Vengono effettuati controlli per valutare la funzione renale tramite il parametro egfrcys, che indica la capacità di filtrazione dei reni.

  3. Passaggio 3

    Valutazione finale

    Alla settimana 104, viene effettuata un'analisi finale per determinare la risposta al trattamento.

    La risposta viene valutata in base alla riduzione delle proteine nelle urine e al mantenimento della funzione renale rispetto ai valori iniziali.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Persone di sesso maschile o femminile con un'età pari o superiore a 12 anni al momento della firma del consenso.
  • Peso corporeo pari o superiore a 40 kg.
  • Indice di Massa Corporea (BMI), ovvero il rapporto tra peso e altezza, pari o inferiore a 40 kg/m².
  • Diagnosi di glomerulosclerosi segmentale focale primaria (pFSGS), una malattia rara dei piccoli filtri dei reni, confermata tramite una biopsia (un piccolo prelievo di tessuto renale).
  • Oppure, presenza di una forma genetica della malattia causata da una mutazione del gene TRPC6, che è un errore nel codice genetico che rende il gene troppo attivo.
  • Presenza di un livello di rapporto proteine-creatinina nelle urine (UPCR) pari o superiore a 1500 mg/g, che indica la perdita di proteine attraverso i reni.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), ovvero la misura di quanto bene i reni filtrano il sangue, pari o superiore a 25 mL/min/1.73 m².

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Presenza di una forma di FSGS (una malattia che colpisce i piccoli filtri dei reni chiamati glomeruli) causata da un singolo gene difettoso o da una sindrome, ad eccezione delle mutazioni del gene TRPC6.
  • Segni clinici o analisi dei tessuti che indichino una forma di FSGS causata da danni esterni o da sostanze tossiche.
  • Diagnosi di FSGS di causa non determinata effettuata prima dell'inizio dello studio.
  • Avere subito un trapianto di organi in passato o avere in programma di riceverne uno durante la durata della ricerca.
  • Utilizzo di farmaci immunosoppressori (medicinali che riducono la risposta del sistema immunitario) somministrati per via endovenosa, come ad esempio il ciclofosfamide, il rituximab o l'obinutuzumab, negli ultimi 6 mesi prima della visita iniziale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BI 764198 è un farmaco somministrato per via orale che agisce inibendo una specifica proteina chiamata TRPC6. Il suo obiettivo è quello di trattare le persone affette da una particolare malattia dei reni chiamata glomerulosclerosi segmentale focale primaria (pFSGS) o forme di questa malattia legate a mutazioni genetiche, cercando di ridurre la perdita di proteine nelle urine.

Che cosa si sa già del trattamento

  • BI 764198

    Questo farmaco è un medicinale sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita. È attualmente in fase di studio clinico e viene utilizzato per trattare la glomerulosclerosi segmentale focale, una malattia rara dei reni che può essere causata da varianti genetiche. Agisce bloccando una specifica proteina chiamata TRPC6, che aiuta a ridurre il danno ai filtri renali impedendo un eccessivo passaggio di sostanze attraverso di essi. Questo composto appartiene alla classe degli inibitori dei canali ionici.

  • Placebo matching BI 764198

    Questo prodotto è una sostanza inerte che non contiene principi attivi e viene somministrato nello stesso modo del farmaco in prova per garantire l'imparzialità dello studio. Viene utilizzato esclusivamente come termine di confronto durante la sperimentazione clinica per valutare l'efficacia reale del farmaco BI 764198. Non ha alcun effetto terapeutico sulla malattia e serve a distinguere gli effetti del medicinale da quelli psicologici o casuali.

Malattie studiate

Focal segmental glomerulosclerosis - Questa malattia colpisce i piccoli filtri all'interno dei reni, chiamati glomeruli. La condizione si manifesta quando alcune parti di questi filtri subiscono cicatrizzazione e danni. Con il passare del tempo, il danno può diffondersi a diverse aree dei reni. Questo processo altera la capacità dei reni di filtrare correttamente il sangue. La progressione porta spesso a una perdita eccessiva di proteine attraverso l'urina.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-522191-86-00Codice del protocollo1434-0017Partecipanti previsti286 personePromotoreBoehringer Ingelheim Espana S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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