La ricerca riguarda una malattia chiamata glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS), che colpisce i reni. Questa condizione puรฒ portare a problemi renali gravi nel tempo. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato sparsentan, che รจ un tipo di medicinale che agisce bloccando specifici recettori nel corpo. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse. Un altro farmaco, chiamato irbesartan, viene utilizzato come confronto. Anche questo รจ un medicinale in compresse e viene usato per trattare problemi simili.
Lo scopo principale dello studio รจ capire se lo sparsentan puรฒ proteggere i reni a lungo termine nei pazienti con FSGS. Inoltre, si vuole valutare quanto sia sicuro e ben tollerato il farmaco. Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i pazienti nรฉ i medici sanno quale trattamento viene somministrato, per garantire risultati piรน affidabili. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute renale.
Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento con sparsentan o irbesartan e saranno seguiti per valutare i cambiamenti nella funzione renale e altri aspetti della loro salute. Alla fine del periodo di trattamento, ci sarร un’analisi per confrontare i risultati tra i due gruppi di trattamento. Questo aiuterร a determinare se lo sparsentan รจ un’opzione efficace e sicura per le persone con FSGS.
1inizio del periodo in doppio cieco
Il paziente inizia il trattamento con il farmaco sparsentan o irbesartan, entrambi somministrati per via orale sotto forma di compresse.
La durata di questo periodo รจ di circa 2 anni, durante i quali il paziente riceve il trattamento in modo casuale e senza sapere quale farmaco sta assumendo.
2monitoraggio e valutazioni
Durante il periodo in doppio cieco, il paziente partecipa a visite regolari per monitorare la funzione renale e altri parametri di salute.
Le valutazioni includono la misurazione della pressione sanguigna, esami del sangue e delle urine, e controlli del peso corporeo.
3fine del periodo in doppio cieco
Alla fine del periodo in doppio cieco, il paziente completa una visita finale per valutare l’efficacia del trattamento.
I risultati includono la valutazione della riduzione della proteinuria e la variazione della funzione renale.
4inizio del periodo a etichetta aperta
Se il paziente ha completato con successo il periodo in doppio cieco, puรฒ partecipare al periodo a etichetta aperta.
Durante questo periodo, il paziente riceve sparsentan in modo aperto, continuando il monitoraggio della sicurezza e dell’efficacia.
5monitoraggio continuo
Il paziente continua a partecipare a visite regolari per monitorare la funzione renale e altri parametri di salute.
Le valutazioni includono cambiamenti nella qualitร della vita, esami del sangue e delle urine, e controlli del peso corporeo.
6conclusione dello studio
Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell’efficacia del trattamento con sparsentan.
I risultati finali includono la valutazione della funzione renale e la riduzione della proteinuria.
Chi puรฒ partecipare allo studio?
Il paziente o il genitore/tutore legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
Il paziente deve aver ricevuto il farmaco in studio durante tutto il periodo in doppio cieco senza interruzioni permanenti.
Il paziente deve avere una diagnosi di FSGS (glomerulosclerosi segmentaria focale) confermata da una biopsia o documentazione di una mutazione genetica in una proteina del podocita associata a FSGS.
Il paziente deve avere un’etร compresa tra 18 e 75 anni e pesare almeno 20 kg al momento dello screening. Nota: pazienti sotto i 18 anni possono essere reclutati solo negli Stati Uniti e nel Regno Unito.
Il rapporto UP/C (proteine urinarie/creatinina) deve essere di almeno 1,5 g/g (170 mg/mmol) al momento dello screening.
Il eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) deve essere di almeno 30 mL/min/1,73 mยฒ al momento dello screening.
La pressione sanguigna media seduta deve essere compresa tra 100/60 mmHg e 160/100 mmHg.
Le donne in etร fertile devono accettare di utilizzare contraccettivi e sottoporsi a test di gravidanza come descritto nel protocollo.
Per partecipare al periodo di estensione a etichetta aperta, il paziente deve aver completato la partecipazione al periodo in doppio cieco, inclusa la visita della settimana 112.
Il paziente o il genitore/tutore legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato per partecipare al periodo di estensione a etichetta aperta.
Chi non puรฒ partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno la glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS), una condizione che colpisce i reni.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร specificate dallo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Centre Hospitalier Universitaire De Nice
Nizza
Francia
Hospital Del Mar
Barcellona
Spagna
Hospital Universitario Virgen De La Macarena
Sevilla
Spagna
Hospital Universitario Miguel Servet
Saragozza
Spagna
IRCCS Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna – Policlinico S. Orsola-Malpighi
Bologna
Italia
University Hospital Consorziale Policlinico
Bari
Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
cittร metropolitana di Milano
Italia
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda
Spagna
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino
provincia di Belluno
Italia
Istituti Clinici Scientifici Maugeri S.p.A. Societa’ Benefit In Forma Abbreviata Istituti Clinici Scientifici Maugeri S.p.A. Sb O Anche Ics Maugeri S.p.A. Sb O Maugeri S.p.A. Sb
Sparsentan รจ un farmaco che agisce bloccando due tipi di recettori nel corpo: i recettori dell’endotelina e i recettori dell’angiotensina. Questo farmaco รจ studiato per vedere se puรฒ proteggere i reni a lungo termine nei pazienti con una malattia chiamata glomerulosclerosi segmentaria focale primaria (FSGS). Il suo ruolo nel trial รจ quello di valutare se puรฒ migliorare la salute dei reni rispetto ad altri trattamenti disponibili. Inoltre, il trial esamina anche la sicurezza e la tollerabilitร di sparsentan nei pazienti.
Glomerulosclerosi segmentaria focale (FSGS) โ ร una malattia renale caratterizzata da cicatrici in alcune parti dei glomeruli, che sono le unitร filtranti del rene. Questa condizione puรฒ portare a una perdita di proteine nelle urine, nota come proteinuria. La FSGS puรฒ essere primaria, senza una causa nota, o secondaria a causa di altre condizioni come infezioni o malattie genetiche. I sintomi possono includere gonfiore, soprattutto nelle gambe, e aumento della pressione sanguigna. La progressione della malattia puรฒ variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento della funzione renale nel tempo. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso una biopsia renale.
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