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Studio sull'efficacia e sicurezza di frexalimab, SAR442970 e rilzabrutinib in pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale primaria o malattia a lesioni minime di età 16-75 anni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie renali chiamate glomerulosclerosi segmentaria focale primaria (FSGS) e malattia a lesioni minime (MCD). Queste condizioni sono caratterizzate da un danno ai filtri dei reni, che porta a una perdita di proteine nelle urine. L'obiettivo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di tre trattamenti: Frexalimab, SAR442970 e rilzabrutinib, confrontandoli con un placebo.

Frexalimab e SAR442970 sono somministrati come soluzioni per iniezione, mentre rilzabrutinib è disponibile in forma di compresse. Frexalimab viene somministrato per via endovenosa, mentre SAR442970 è iniettato sotto la pelle. Lo studio mira a ridurre la quantità di proteine nelle urine, un indicatore chiave della gravità delle malattie FSGS e MCD.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno uno dei trattamenti o un placebo. La durata del trattamento varia a seconda del farmaco, con un massimo di 24 settimane. I partecipanti saranno monitorati per valutare la riduzione delle proteine nelle urine e per identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio è progettato per garantire che i trattamenti siano sicuri ed efficaci per le persone con queste condizioni renali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei gruppi di trattamento. Lo studio è progettato per essere a doppio cieco, il che significa che né il paziente né il personale medico sapranno quale trattamento viene somministrato.

    I trattamenti includono frexalimab, SAR442970, rilzabrutinib o un placebo corrispondente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il frexalimab viene somministrato tramite iniezione endovenosa.

    Il SAR442970 viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Il rilzabrutinib viene somministrato in forma di compresse orali.

    La durata e la frequenza della somministrazione dipendono dal protocollo specifico del trattamento assegnato.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, il paziente sarà sottoposto a controlli regolari per monitorare la riduzione della proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine.

    Saranno valutati anche eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Fine dello studio

    Alla conclusione del periodo di trattamento, verranno raccolti e analizzati i dati per valutare l'efficacia e la sicurezza dei trattamenti.

    Il paziente potrebbe essere invitato a partecipare a ulteriori visite di follow-up per monitorare eventuali effetti a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Avere una diagnosi confermata tramite biopsia di FSGS primaria o MCD primaria. Queste sono malattie che colpiscono i reni.
  • Avere un valore di UPCR (rapporto proteine/creatinina nelle urine) di almeno 3 g/g durante lo screening. Questo test misura la quantità di proteine nelle urine.
  • Avere un valore di eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) di almeno 45 mL/min/1,73 m² durante lo screening. Questo test valuta quanto bene i reni filtrano i rifiuti dal sangue.
  • Avere una storia documentata di riduzione del UPCR di almeno il 40% in risposta a terapia con corticosteroidi o altri farmaci che sopprimono il sistema immunitario, quando il valore UPCR prima del trattamento era di almeno 3,5 g/g.
  • Assumere non più di 10 mg al giorno di prednisone o un farmaco equivalente e mantenere questa dose stabile per almeno una settimana prima della randomizzazione. Il prednisone è un tipo di corticosteroide.
  • Essere su una dose stabile di inibitori del RAAS per almeno 4 settimane prima dello screening, se applicabile. Gli inibitori del RAAS sono farmaci che aiutano a controllare la pressione sanguigna e proteggere i reni.
  • Essere su una dose stabile di inibitori SGLT2 per almeno 4 settimane prima dello screening, se applicabile. Gli inibitori SGLT2 sono farmaci che aiutano a ridurre il glucosio nel sangue.
  • Avere un peso corporeo compreso tra 45 e 120 kg durante lo screening.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare persone con malattie del sistema immunitario. Il sistema immunitario è la parte del corpo che aiuta a combattere le infezioni e le malattie.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Frexalimab

    Frexalimab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di malattie renali come la glomerulosclerosi segmentaria focale primaria (FSGS) e la malattia a lesioni minime (MCD). L'obiettivo del trattamento con frexalimab è ridurre la proteinuria, che è la presenza di proteine nelle urine, un segno di danno renale.

  • SAR442970

    SAR442970 è un altro farmaco sperimentale incluso nello studio per valutare la sua efficacia nel trattamento della FSGS e della MCD. Come frexalimab, SAR442970 mira a ridurre la proteinuria nei partecipanti, contribuendo così a migliorare la funzione renale.

  • Rilzabrutinib

    Rilzabrutinib è un farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento di condizioni renali come la FSGS e la MCD. Il suo ruolo nello studio è quello di ridurre la proteinuria, cercando di proteggere i reni e migliorare la salute generale dei partecipanti.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Frexalimab

    Frexalimab è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2a. È studiato per il trattamento di malattie del sistema immunitario, in particolare per ridurre la proteinuria nei pazienti con glomerulosclerosi segmentaria focale primaria (FSGS) o malattia a lesioni minime (MCD). Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione del sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno renale. Appartiene alla classe dei farmaci immunomodulatori.

  • SAR442970

    SAR442970 è un farmaco in fase di sperimentazione clinica di fase 2a, somministrato per via orale. È studiato per il trattamento di malattie del sistema immunitario, con l'obiettivo di ridurre la proteinuria nei pazienti affetti da FSGS o MCD. Il farmaco agisce modulando specifici percorsi immunitari per ridurre l'infiammazione renale. È classificato come un agente immunomodulatore.

  • Rilzabrutinib

    Rilzabrutinib è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 2a. È studiato per il trattamento di malattie del sistema immunitario, in particolare per ridurre la proteinuria nei pazienti con FSGS o MCD. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione di specifiche proteine coinvolte nella risposta immunitaria, riducendo così l'infiammazione e il danno renale. Appartiene alla classe degli inibitori delle tirosin-chinasi.

Malattie studiate

  • Glomerulosclerosi segmentaria e focale (FSGS)

    È una malattia renale caratterizzata da cicatrici in alcune parti dei glomeruli, che sono le unità filtranti del rene. Questa condizione può portare a perdita di proteine nelle urine, gonfiore e ridotta funzione renale. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento rapido della funzione renale, mentre altri possono avere una progressione più lenta. La causa esatta della FSGS non è sempre chiara, ma può essere associata a fattori genetici, infezioni o altre condizioni mediche. La diagnosi viene solitamente effettuata tramite biopsia renale, che mostra le cicatrici nei glomeruli. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione della proteinuria e sul mantenimento della funzione renale.

  • Malattia a lesioni minime (MCD)

    È una condizione renale che provoca perdita di proteine nelle urine, spesso manifestandosi con gonfiore, specialmente intorno agli occhi e alle caviglie. Nonostante il nome, i cambiamenti nei reni sono minimi e spesso non visibili al microscopio ottico standard. La malattia è più comune nei bambini, ma può verificarsi anche negli adulti. La causa esatta non è ben compresa, ma si ritiene che sia legata a un problema del sistema immunitario. La progressione della MCD è generalmente buona, con molti pazienti che rispondono bene al trattamento. Tuttavia, possono verificarsi recidive, richiedendo un monitoraggio continuo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511775-15-00Codice del protocolloACT18064Partecipanti previsti107 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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