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Valutazione dell'efficacia di ravulizumab rispetto allo scambio plasmatico in pazienti con neuromielite ottica acuta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La neuromyelitis optica è una malattia autoimmune rara che colpisce il nervo ottico e il midollo spinale, provocando perdita della vista e debolezza muscolare durante gli attacchi acuti. Lo studio confronta due approcci terapeutici aggiuntivi al trattamento standard con intravenous corticosteroid: l’infusione di ravulizumab e la procedura di plasma exchange, per valutare quale sia più efficace nel migliorare la funzione visiva e motoria.

L’obiettivo principale è verificare se ravulizumab offre un beneficio clinico superiore rispetto allo scambio di plasma, combinato con i corticosteroidi, in termini di recupero della vista (misurata con la Snellen scale) e della capacità motoria (valutata con la scala EDSS). I partecipanti ricevono il trattamento assegnato durante un attacco acuto e poi vengono seguiti per circa un anno con visite regolari per controllare la vista, la mobilità, il benessere generale, esami del sangue e imaging cerebrale.

Durante il follow‑up vengono effettuati esami di MRI per osservare le lesioni nel cervello e nel midollo spinale, oltre a valutazioni della qualità della vita, della fatica, del dolore e dell’umore. Il monitoraggio include anche la registrazione di eventuali effetti indesiderati e dell’uso di risorse sanitarie, al fine di capire l’impatto complessivo del trattamento sulla salute dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento

    Dopo l’iscrizione, il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: ravulizumab più corticosteroidi per via endovenosa oppure plasma exchange più corticosteroidi per via endovenosa. Non è prevista alcuna scelta da parte del paziente.

  2. Passaggio 2

    Prima somministrazione del trattamento assegnato

    Se il paziente è nel gruppo ravulizumab, riceve una infusione endovenosa di 3600 mg di ravulizumab (concentrato per infusione) in una singola somministrazione.

    Se il paziente è nel gruppo plasma exchange, partecipa a una serie di sessioni di scambio di plasma secondo il protocollo del centro, accompagnate da una terapia con corticosteroidi per via endovenosa. La durata della prima infusione o della prima sessione è monitorata dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio immediato e visita al giorno 15 (D15)

    Dopo la prima somministrazione, il paziente resta sotto osservazione per rilevare eventuali reazioni.

    Al giorno 15 è prevista una visita di controllo in cui vengono valutati la capacità visiva, la capacità motoria, la raccolta di campioni di sangue per misurare i biomarcatori (neurofilamenti e GFAP) e la segnalazione di eventuali effetti indesiderati.

  4. Passaggio 4

    Visita al primo mese (M1)

    Al mese 1 il paziente compila questionari per la qualità della vita (SEP‑59), l’affaticamento (EMIF‑SEP), la depressione (EHD) e il dolore (EVA).

    Vengono inoltre registrati eventuali sintomi nuovi o peggioramenti.

  5. Passaggio 5

    Visita al secondo mese (M2) – valutazione primaria

    Al mese 2 il medico verifica se c’è stato un miglioramento significativo della vista (almeno 2 linee sulla scala Snellen) o della funzione motoria (almeno 2 punti sull’EDSS).

    Viene eseguita una risonanza magnetica (MRI) per osservare le lesioni cerebrali e spinali, e si raccolgono nuovamente i biomarcatori.

    I risultati vengono confrontati con quelli del gruppo di confronto.

  6. Passaggio 6

    Visita al sesto mese (M6)

    Al mese 6 si ripetono le valutazioni di qualità della vita, affaticamento, depressione e dolore, oltre alla risonanza magnetica e all’analisi dei biomarcatori.

    Viene anche registrata la durata complessiva delle eventuali degenze ospedaliere e delle visite non programmate.

  7. Passaggio 7

    Visita al dodicesimo mese (M12) – valutazione finale

    Al mese 12 si effettuano le stesse valutazioni di M6, inclusa la risonanza magnetica e i biomarcatori.

    Vengono compilati i questionari finali di qualità della vita e si analizzano i costi sanitari usando la scala EQ‑5D‑5L.

    Si chiude la raccolta dei dati di sicurezza e degli eventi avversi.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Dopo l’ultima visita, i dati raccolti vengono inviati per l’analisi finale.

    Il paziente non è più tenuto a partecipare a visite di studio, ma può continuare a ricevere cure standard secondo le indicazioni del proprio medico.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età ≥ 18 anni al momento dell’inclusione.
  • Le donne in età fertile devono non desiderare una gravidanza e accettare di usare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata dello studio e per 8 mesi dopo l’ultima dose di ravulizumab.
  • Appartenenza al sistema di sicurezza sociale francese.
  • Capacità di comprendere gli obiettivi, le procedure e i rischi dello studio e di firmare il consenso informato scritto.
  • Disponibilità a seguire tutte le procedure dello studio per l’intera durata.
  • Diagnosi di disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) o di mielite acuta isolata e/o neurite ottica con conferma della presenza di anticorpi AQP4‑IgG, secondo i criteri internazionali del 2015.
  • Presenza di un relapse acuto, cioè sintomi neurologici nuovi o peggiorati comparsi entro 14 giorni prima dello screening.
  • Risposta clinica incompleta dopo 5 giorni consecutivi di metilprednisolone endovenoso (5 × 1 g), valutata al giorno 5 dal neurologo curante.
  • Essere ravulizumab‑naïve, ovvero non aver mai ricevuto ravulizumab prima dell’arrivo nello studio.
  • Punteggio ≤ 7 alla scala di disabilità espansa (EDSS) al momento dello screening.
  • Se si stanno assumendo terapie immunosoppressive di supporto (corticosteroidi, azatioprina, micofenolato, metotrexato, tacrolimus, ciclosporina o ciclofosfamide), la dose deve essere stabile per il periodo richiesto prima dello screening e deve rimanere stabile durante lo screening:
    ‑ Azatioprina: uso ≥ 6 mesi e dose stabile ≥ 2 mesi.
    ‑ Altre terapie immunosoppressive (micofenolato, metotrexato, tacrolimus): uso ≥ 3 mesi e dose stabile ≥ 4 settimane.
    ‑ Corticosteroidi orali: dose stabile ≥ 4 settimane.
    ‑ Se una di queste medicine è stata interrotta, deve trascorrere il tempo equivalente al periodo di stabilità richiesto prima dell’inizio dello screening.
  • Per chi prende corticosteroidi, la dose giornaliera non deve superare 0,5 mg/kg di prednisone (o equivalente) e mai più di 20 mg al giorno.
  • Vaccinazione contro il meningococco (Neisseria meningitidis) dei sierogruppi A, C, W‑135 e Y entro 3 anni o almeno 14 giorni prima del giorno 1; se non soddisfatta, verrà somministrata la vaccinazione e antibiotici profilattici per almeno 2 settimane se il giorno 1 è prima di 2 settimane dalla vaccinazione.

Chi non può partecipare allo studio?

24 criteri

  • Allergia nota al ravulizumab, a proteine murine o a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco.
  • Uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIg) o di scambio plasmatico (PE) entro 3 settimane prima del primo controllo.
  • Problemi di vista che impediscono di firmare il consenso informato o di compilare i questionari da solo.
  • Storia di infezione da Neisseria meningitidis (meningite meningococcica).
  • Partecipazione a un altro studio clinico sperimentale o uso di un farmaco investigativo durante il periodo di esclusione previsto dalla legge.
  • Gravidanza, allattamento o intenzione di concepire durante lo studio.
  • Impossibilità di effettuare la risonanza magnetica (MRI) a causa di un dispositivo impiantato non compatibile o di claustrofobia grave.
  • Difficoltà a leggere o comprendere il francese, impedendo di capire le procedure dello studio e di firmare il consenso.
  • Storia di infezioni ricorrenti non spiegate.
  • Infezione batterica, virale o fungina attiva entro 14 giorni prima del giorno 1 dello studio.
  • Esposizione precedente al ravulizumab.
  • Deficienza del complemento (parte del sistema immunitario) o storia di meningite meningococcica ricorrente.
  • Trattamento con scambio plasmatico già effettuato al primo sintomo dell’attacco attuale.
  • Mancanza di anticorpi anti‑AQP‑4, necessari per lo studio.
  • Infezione sistemica attiva al momento dello screening, compresa infezione sospetta o non risolta da Neisseria meningitidis.
  • Mancanza di vaccinazione meningococcica secondo le raccomandazioni nazionali, a meno che non sia stato dato un antibiotico profilattico secondo le linee guida.
  • Soggetto sotto tutela legale (guardia, curatela o altra protezione giudiziaria).
  • Positività al virus HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Immunodeficienza congenita (difetto immunitario presente dalla nascita).
  • Febbre di 38 °C o più negli ultimi 7 giorni prima della prima dose del farmaco.
  • Condizione medica o psicologica, o fattore di rischio, che secondo il medico possa interferire con la partecipazione completa allo studio o aumentare il rischio.
  • Storia di cancro negli ultimi 5 anni, eccetto i tumori della pelle non melanomici o il carcinoma in situ della cervice trattato senza recidiva.
  • Storia sospetta o confermata di abuso o dipendenza da droghe o alcol negli ultimi 2 anni, secondo i criteri DSM‑5.
  • Uso di mitoxantrone (un farmaco chemioterapico) entro 3 mesi prima dello screening.
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Farmaci in studio

  • Ravulizumab

    è un farmaco biologico che blocca una parte del sistema immunitario chiamata complemento. Nel trial viene dato per via infusionale per verificare se può ridurre la gravità di un attacco di neuromielite ottica acuta rispetto ad altri trattamenti.

  • Plasma exchange

    è una procedura in cui il sangue del paziente viene prelevato, il plasma (la parte liquida) viene rimosso e sostituito con una soluzione di riserva, per poi restituire le cellule del sangue al corpo. Serve a eliminare le sostanze dannose dal sangue durante un attacco di neuromielite ottica.

  • Corticosteroidi per via endovenosa

    sono farmaci antinfiammatori potenti somministrati direttamente in una vena. Vengono usati come trattamento di base per ridurre l’infiammazione durante un attacco di neuromielite ottica, sia nel gruppo che riceve ravulizumab sia in quello che riceve plasma exchange.

Che cosa si sa già del trattamento

Ravulizumab - Ravulizumab è fornito come concentrato per soluzione da somministrare per infusione endovenosa. È un farmaco già approvato e ampiamente studiato per malattie rare del sangue, ed è in fase di sperimentazione per la neuromielite ottica acuta. Agisce legandosi alla proteina C5 del sistema complemento, impedendone l’attivazione e riducendo l’infiammazione. È classificato come anticorpo monoclonale inibitore del complemento.

Malattie studiate

neuromielite ottica - La neuromielite ottica è una malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale che colpisce principalmente il nervo ottico e il midollo spinale. È caratterizzata da attacchi acuti di perdita della vista e debolezza o paralisi degli arti. Durante un attacco, i sintomi possono comparire rapidamente e peggiorare nel giro di giorni. Tra un attacco e l’altro possono verificarsi periodi di relativa stabilità, ma le recidive tendono ad accumulare danni neurologici. La presenza di anticorpi anti‑AQP4 è tipica e aiuta a distinguere questa condizione da altre malattie demielinizzanti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-526632-39-00Codice del protocolloRC26_055Partecipanti previsti30 personePromotoreLes Hopitaux Universitaires De Strasbourg

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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