Lo studio riguarda una malattia chiamata Neuromielite Ottica, nota anche come NMOSD. Questa è una condizione rara che colpisce il sistema nervoso, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale. I pazienti con questa malattia possono sperimentare sintomi come perdita della vista e debolezza muscolare. Lo studio si concentra su pazienti pediatrici, cioè bambini, che hanno un particolare tipo di anticorpo chiamato AQP4 nel loro sangue.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Satralizumab, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Satralizumab è un tipo di proteina progettata per bloccare l’azione di una sostanza nel corpo che può causare infiammazione. L’obiettivo principale dello studio è capire come il corpo dei bambini assorbe e utilizza questo farmaco nel corso di 24 settimane. Inoltre, lo studio valuterà la sicurezza e l’efficacia del farmaco, osservando se i sintomi della malattia migliorano e se ci sono effetti collaterali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di Satralizumab e saranno monitorati per un periodo di tempo per vedere come rispondono al trattamento. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la loro salute generale e per raccogliere informazioni su come il farmaco sta funzionando. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. L’obiettivo finale è determinare se Satralizumab può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per i bambini con NMOSD.