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Studio su Satralizumab per Bambini con Neuromielite Ottica Spectrum Disorder (NMOSD) Positiva agli Anticorpi AQP4

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Neuromielite Ottica, nota anche come NMOSD. Questa è una condizione rara che colpisce il sistema nervoso, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale. I pazienti con questa malattia possono sperimentare sintomi come perdita della vista e debolezza muscolare. Lo studio si concentra su pazienti pediatrici, cioè bambini, che hanno un particolare tipo di anticorpo chiamato AQP4 nel loro sangue.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato satralizumab, che viene somministrato come soluzione per iniezione. Satralizumab è un tipo di proteina progettata per bloccare l'azione di una sostanza nel corpo che può causare infiammazione. L'obiettivo principale dello studio è capire come il corpo dei bambini assorbe e utilizza questo farmaco nel corso di 24 settimane. Inoltre, lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del farmaco, osservando se i sintomi della malattia migliorano e se ci sono effetti collaterali.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di satralizumab e saranno monitorati per un periodo di tempo per vedere come rispondono al trattamento. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la loro salute generale e per raccogliere informazioni su come il farmaco sta funzionando. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. L'obiettivo finale è determinare se satralizumab può essere un'opzione di trattamento sicura ed efficace per i bambini con NMOSD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza del satralizumab in bambini con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivo agli anticorpi AQP4.

    Il farmaco satralizumab viene somministrato come iniezione sottocutanea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il satralizumab sotto forma di soluzione per iniezione.

    La somministrazione avviene secondo un programma stabilito per valutare l'esposizione del farmaco nel siero per un periodo di 24 settimane.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono monitorati vari parametri per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per misurare la concentrazione del farmaco nel sangue e per monitorare eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I risultati primari includono la valutazione della concentrazione del farmaco nel siero in momenti specifici.

    I risultati secondari comprendono la proporzione di partecipanti senza ricadute entro 48 settimane, il tasso annualizzato di ricadute e il tempo alla prima ricaduta.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 febbraio 2029.

    I dati raccolti durante lo studio contribuiranno a comprendere meglio l'efficacia e la sicurezza del satralizumab nei pazienti pediatrici con NMOSD.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Età compresa tra 2 e 11 anni al momento della selezione.
  • Peso corporeo di almeno 10 kg al momento della selezione.
  • Per le partecipanti di sesso femminile che possono avere figli (dopo l'inizio del ciclo mestruale): accordo a rimanere completamente astinenti (evitare rapporti sessuali eterosessuali) o utilizzare un metodo affidabile di contraccezione.
  • Diagnosi di Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) con presenza di anticorpi AQP4 secondo i criteri di Wingerchuk del 2015. Gli anticorpi AQP4 sono proteine nel sangue che possono indicare la presenza di questa condizione.
  • Stabilità neurologica per almeno 30 giorni prima della selezione e dell'inizio dello studio. Questo significa che la condizione neurologica non deve peggiorare in questo periodo.
  • Stato neurologico normale o anormale come descritto dalla scala EDSS (da 0 a 6,5). La scala EDSS è un modo per misurare quanto una persona è colpita da problemi neurologici.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare bambini di età inferiore a 2 anni o superiore a 11 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Satralizumab è un farmaco studiato per il trattamento della neuromielite ottica, una malattia rara che colpisce il sistema nervoso. Questo farmaco viene somministrato per valutare come viene assorbito e distribuito nel corpo dei bambini di età compresa tra 2 e 11 anni. L'obiettivo è capire quanto bene il farmaco funziona nel ridurre i sintomi della malattia e quanto è sicuro e tollerabile per i pazienti giovani.

Che cosa si sa già del trattamento

Satralizumab – Satralizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, utilizzato principalmente per trattare il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) nei pazienti pediatrici. Attualmente, è oggetto di studi clinici di fase III per valutare la sua farmacocinetica, efficacia, sicurezza e tollerabilità nei bambini con NMOSD positivo agli anticorpi AQP4. Satralizumab agisce bloccando l'interleuchina-6, una proteina coinvolta nell'infiammazione, riducendo così l'attività del sistema immunitario che attacca il sistema nervoso centrale. Appartiene alla classe dei farmaci immunosoppressori.

Malattie studiate

Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) – È una malattia autoimmune che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale. I sintomi possono includere perdita della vista, debolezza muscolare, e problemi di coordinazione. La malattia può manifestarsi con attacchi acuti seguiti da periodi di recupero parziale o completo. Gli attacchi possono variare in gravità e frequenza, e possono portare a danni permanenti se non gestiti. La progressione della malattia è spesso imprevedibile, con alcuni pazienti che sperimentano attacchi frequenti e altri che hanno lunghi periodi di remissione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-507817-85-00Codice del protocolloWN41733Partecipanti previsti21 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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