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Studio sull'uso di imlifidase per l'infiammazione acuta nei pazienti con neuromielite ottica spettro disorder

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La neuromielite ottica è una malattia rara che colpisce il sistema nervoso, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale. Questa condizione può causare infiammazione acuta, portando a sintomi come perdita della vista e debolezza muscolare. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato Idefirix, il cui principio attivo è imlifidase. Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e mira a ridurre gli anticorpi dannosi nel sangue che sono associati alla malattia.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di imlifidase nel ridurre gli anticorpi anti-AQP4 lgG, che sono collegati alla neuromielite ottica. I partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per vedere se i livelli di questi anticorpi scendono al di sotto del limite di rilevazione entro sei ore dalla somministrazione. Questo potrebbe aiutare a ridurre l'infiammazione e migliorare i sintomi nei pazienti affetti da questa malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con Idefirix e saranno seguiti per valutare la risposta del loro organismo. L'obiettivo è capire se il farmaco può essere un'opzione efficace per gestire le fasi acute della neuromielite ottica. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, e i risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare questa condizione complessa.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Idefirix, che contiene la sostanza attiva imlifidase.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa, che significa che viene iniettato direttamente in una vena.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Dopo la somministrazione del farmaco, viene effettuato un monitoraggio per valutare la riduzione degli anticorpi anti-AQP4 lgG nel sangue.

    Questo monitoraggio avviene entro 6 ore dal trattamento, utilizzando un test specifico basato su cellule.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei sintomi

    Viene valutata la presenza di sintomi come neurite ottica severa o mielite, che sono infiammazioni che possono influenzare la vista o la mobilità.

    La valutazione include l'osservazione di eventuali miglioramenti o peggioramenti della funzione visiva o motoria.

  4. Passaggio 4

    Trattamento con steroidi

    Se indicato, viene somministrato un trattamento acuto con steroidi per gestire l'infiammazione.

    Gli steroidi sono farmaci che aiutano a ridurre l'infiammazione e il gonfiore.

  5. Passaggio 5

    Follow-up

    Il paziente viene seguito per monitorare la risposta al trattamento e per valutare eventuali effetti collaterali.

    Il follow-up include visite regolari per controllare la salute generale e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi firmare un consenso informato prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire il protocollo dello studio.
  • Puoi partecipare se sei un uomo o una donna di almeno 18 anni al momento della selezione.
  • Devi avere una diagnosi di NMOSD (disordine dello spettro della neuromielite ottica) secondo i criteri di Wingerchuck, con un test positivo per l'anticorpo anti-AQP4 lgG nel sangue, al momento della presentazione o nella tua storia medica.
  • L'inizio della debolezza o della perdita di acuità visiva a causa dell'aggravamento del NMOSD non deve essere avvenuto più di 14 giorni prima della somministrazione di imlifidase.
  • L'aggravamento della mielite deve essere associato a un aumento di almeno 1 punto nel punteggio motorio del sistema funzionale e richiedere assistenza bilaterale per camminare; l'aggravamento della neurite ottica unilaterale o bilaterale deve essere associato a un aumento di almeno 1 punto nel punteggio visivo del sistema funzionale e risultare in un'acuità visiva di 20/60 a 20/99 (0,33-0,21) o peggiore.
  • È indicato un trattamento acuto con steroidi.
  • Puoi partecipare se sei un caso nuovo o un caso già noto trattato con terapie di mantenimento/profilattiche come azatioprina, micofenolato mofetile/acido micofenolico e rituximab, o senza trattamento di mantenimento.
  • Devi avere un test sierologico negativo per l'antigene di superficie dell'epatite B, l'anticorpo dell'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana.
  • Le donne in età fertile devono essere disposte o in grado di usare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace dal giorno del trattamento fino ad almeno 6 mesi dopo la dose di imlifidase, se non astinenti. Un metodo efficace è definito come quelli che hanno un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno) se usati in modo coerente e corretto.
  • Gli uomini devono essere disposti a usare una contraccezione a doppia barriera dal giorno del trattamento fino ad almeno 2 mesi dopo la dose di imlifidase, se non astinenti.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di neuromyelitis optica spectrum disorder o malattia di Devic.
  • Non possono partecipare persone che non presentano neurite ottica grave o mielite.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Imlifidase è un farmaco utilizzato per trattare l'infiammazione acuta associata al disturbo dello spettro della neuromielite ottica AQP4-lgG. Il suo ruolo nel trial è quello di ridurre la quantità di anticorpi anti-AQP4 lgG circolanti nel sangue dei partecipanti. Questi anticorpi sono responsabili dell'infiammazione e dei danni al sistema nervoso. L'obiettivo è di abbassare i livelli di questi anticorpi al di sotto del limite di rilevazione entro 6 ore dal trattamento, aiutando così a ridurre i sintomi come la neurite ottica severa e la mielite.

Che cosa si sa già del trattamento

Imlifidase – Imlifidase è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato per trattare l'infiammazione acuta nei disturbi dello spettro della neuromielite ottica, noti anche come malattia di Devic. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia nel ridurre gli anticorpi patogeni anti-AQP4 lgG nel sangue. Questo farmaco agisce rompendo le immunoglobuline G (IgG), riducendo così la risposta autoimmune che causa l'infiammazione. Appartiene alla classe farmacologica degli enzimi, specificamente delle proteasi.

Malattie studiate

Neuromielite ottica spettro dei disordini (malattia di Devic) – È una malattia autoimmune rara che colpisce principalmente il nervo ottico e il midollo spinale. I sintomi iniziali possono includere perdita della vista, dolore agli occhi e debolezza o paralisi degli arti. La malattia può progredire con episodi di infiammazione che causano danni al sistema nervoso centrale. Questi episodi possono portare a sintomi come intorpidimento, perdita di controllo della vescica e difficoltà a camminare. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano episodi frequenti e altri che hanno periodi di remissione. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e prevenire ulteriori danni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-517176-38-00Codice del protocolloNL80681.078.22Partecipanti previsti5 personePromotoreErasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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