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Studio su Inebilizumab per Bambini e Adolescenti con Neuromielite Ottica Spectrum Disorder

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD), nota anche come sindrome di Devic. Questa è una condizione rara che colpisce il sistema nervoso, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale, causando infiammazione e danni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato inebilizumab, che è una soluzione per iniezione. Inebilizumab è un tipo di anticorpo monoclonale, una proteina progettata per colpire specifiche cellule nel corpo.

Lo scopo dello studio è valutare come il corpo dei bambini e degli adolescenti con NMOSD assorbe e risponde a inebilizumab, oltre a verificare la sicurezza del farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di inebilizumab e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e come il farmaco influisce sulla loro condizione. Saranno effettuati controlli regolari per valutare la salute generale e la risposta al trattamento.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull'efficacia e la sicurezza di inebilizumab nei giovani pazienti con NMOSD. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come questo trattamento può essere utilizzato per gestire la malattia nei bambini e negli adolescenti. L'obiettivo è migliorare la qualità della vita e ridurre il numero di ricadute della malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di inebilizumab nei bambini e adolescenti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD).

    Viene somministrato un consenso informato scritto dal rappresentante legale del partecipante, insieme all'autorizzazione alla privacy dei dati, se richiesto.

  2. Passaggio 2

    Screening iniziale

    Il partecipante deve avere un peso corporeo minimo di 15 kg e un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni.

    Viene effettuato un test sierologico per confermare la presenza di anticorpi anti-AQP4-IgG, necessario per la diagnosi di NMOSD.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco inebilizumab viene somministrato tramite iniezione diretta endovenosa.

    Le dosi vengono somministrate in giorni specifici: Giorno 1, 8, 15, 29, 57, 85, 113, 155 e 197.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Vengono monitorati i parametri farmacocinetici (PK) e farmacodinamici (PD) per valutare la concentrazione del farmaco nel sangue e la sua efficacia.

    Si effettuano valutazioni di sicurezza e tollerabilità, inclusa l'incidenza di eventi avversi e cambiamenti nei parametri di laboratorio e nei segni vitali.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli endpoint

    Gli endpoint primari includono la misurazione della concentrazione massima del farmaco e la valutazione della sicurezza.

    Gli endpoint secondari comprendono il tempo al primo episodio di ricaduta, il tasso annualizzato di ricaduta e il cambiamento nella qualità della vita.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 gennaio 2028.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di inebilizumab nei partecipanti pediatrici con NMOSD.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • È necessario ottenere il consenso informato scritto e l'autorizzazione alla privacy dei dati dal rappresentante legale del soggetto, secondo le leggi o regolamenti locali. Inoltre, il soggetto deve dare il suo assenso, se applicabile, prima di eseguire qualsiasi procedura del protocollo.
  • I partecipanti possono essere maschi o femmine, devono avere un peso corporeo minimo di 15 kg e un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento dello screening.
  • È richiesto un risultato positivo al test del siero per l'anticorpo anti-AQP4-IgG durante lo screening, verificato da un laboratorio centrale, e una diagnosi di neuromielite ottica.
  • È necessaria una storia documentata di uno o più episodi acuti di neuromielite ottica nell'ultimo anno, o di 2 o più episodi acuti negli ultimi 2 anni prima dello screening.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile che sono sessualmente attive con un partner maschile non sterilizzato devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace dal momento dello screening fino a 6 mesi dopo l'ultima dose del prodotto in studio.
  • I partecipanti di sesso maschile non sterilizzati che sono sessualmente attivi con una partner femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un preservativo maschile dal Giorno 1 fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del prodotto in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Se hai un'altra malattia grave che potrebbe interferire con lo studio.
  • Se stai assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Se sei incinta o stai allattando.
  • Se hai partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Se hai una condizione medica che rende rischioso per te partecipare allo studio.
  • Se non sei in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Inebilizumab è un farmaco studiato per il trattamento di bambini con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Questo farmaco viene valutato per capire come viene assorbito e distribuito nel corpo (farmacocinetica) e come influisce sul corpo (farmacodinamica). Inoltre, lo studio mira a verificare la sicurezza e la tollerabilità di inebilizumab nei pazienti pediatrici con NMOSD.

Che cosa si sa già del trattamento

Inebilizumab – È un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per trattare il disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutarne la farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza nei pazienti pediatrici con NMOSD. Il farmaco agisce legandosi a una proteina specifica sulle cellule B, riducendo la loro attività e contribuendo a prevenire le ricadute della malattia. Appartiene alla classe dei farmaci immunosoppressori, che modulano il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione.

Malattie studiate

Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) – È una malattia autoimmune rara che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale, in particolare i nervi ottici e il midollo spinale. I sintomi possono includere perdita della vista, debolezza muscolare e problemi di coordinazione. La malattia può manifestarsi con episodi di infiammazione che causano danni ai nervi, portando a sintomi neurologici. Gli attacchi possono essere seguiti da periodi di recupero parziale o completo, ma con il tempo possono verificarsi danni permanenti. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano attacchi frequenti e altri che hanno periodi più lunghi di remissione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2023-510007-22-00Codice del protocolloVIB0551.P2.S2.NMOPartecipanti previsti15 personePromotoreHorizon Therapeutics Ireland Designated Activity Company

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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