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Studio di ziftomenib in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria: valutazione di sicurezza ed efficacia di un nuovo inibitore Menin-MLL

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un nuovo farmaco chiamato ziftomenib (noto anche come KO-539) per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, una forma di tumore del sangue che si verifica quando le cellule del midollo osseo si sviluppano in modo anomalo. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule per via orale.

Lo studio ha lo scopo di valutare come il farmaco agisce nei pazienti la cui malattia è tornata dopo precedenti trattamenti o non ha risposto alle terapie standard. Il ziftomenib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della menina, che agiscono bloccando l'interazione tra due proteine coinvolte nella crescita delle cellule leucemiche.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il farmaco e verranno monitorati per valutare come il loro organismo risponde al trattamento. I medici controlleranno regolarmente le condizioni dei pazienti attraverso esami del sangue e altri controlli per verificare l'efficacia del farmaco e identificare eventuali effetti collaterali. Lo studio include diverse fasi per determinare il dosaggio più appropriato e valutare quanto il farmaco sia efficace nel trattare questo tipo di leucemia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il farmaco ziftomenib viene somministrato in forma di capsule rigide per via orale.

    Il trattamento è destinato a pazienti con leucemia mieloide acuta che non hanno risposto alle terapie precedenti o hanno avuto una ricaduta.

  2. Passaggio 2

    Fase 1a - Determinazione del dosaggio

    Questa fase serve per stabilire la dose massima tollerata del farmaco.

    Verranno effettuati prelievi di sangue in momenti specifici per analizzare la concentrazione del farmaco nel corpo.

  3. Passaggio 3

    Fase 1b - Validazione della dose

    Viene valutata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco con il dosaggio stabilito.

    Si monitora la risposta del paziente al trattamento attraverso controlli periodici.

  4. Passaggio 4

    Fase 2 - Valutazione dell'efficacia

    Si valuta l'efficacia del trattamento attraverso analisi della risposta alla terapia.

    Vengono monitorate eventuali reazioni avverse e modifiche nei parametri di laboratorio.

    Si effettuano controlli periodici dei segni vitali e dell'elettrocardiogramma.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto il periodo dello studio vengono effettuati controlli regolari dello stato di salute.

    Il trattamento può continuare fino al 15 gennaio 2029, data stimata per la conclusione dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria (significa che la malattia è tornata dopo il trattamento o non ha risposto alle terapie standard), con almeno il 5% di cellule immature nel midollo osseo
  • Non essere idonei o aver fallito le terapie standard disponibili, incluso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (una procedura che sostituisce le cellule del midollo osseo malate con cellule sane)
  • Età minima di 18 anni
  • Avere un performance status ECOG (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane) uguale o inferiore a 2
  • Avere un'aspettativa di vita di almeno 2 mesi
  • Avere una conta dei globuli bianchi nel sangue periferico non superiore a 30.000 per microlitro

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia antitumorale sistemica entro 14 giorni dall'inizio del trattamento dello studio (inclusi agenti sperimentali)
  • Pazienti con insufficienza cardiaca di grado 3 o superiore secondo la classificazione NYHA (una scala che misura la gravità dei problemi cardiaci)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia antibiotica per via endovenosa
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con compromissione epatica grave (problemi gravi al fegato)
  • Pazienti con compromissione renale grave (problemi gravi ai reni) che richiedono dialisi
  • Pazienti con storia di altri tumori maligni negli ultimi 3 anni, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma adeguatamente trattato
  • Pazienti con metastasi cerebrali attive o non trattate (diffusione del tumore al cervello)
  • Pazienti che hanno subito un intervento chirurgico maggiore nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento
  • Pazienti con qualsiasi condizione medica grave o non controllata che potrebbe compromettere la partecipazione sicura allo studio
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Ziftomenib è un farmaco sperimentale che agisce come inibitore dell'interazione tra le proteine Menin e MLL (KMT2A). Questo medicinale è stato sviluppato per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria. Il farmaco funziona bloccando specificamente l'interazione tra due proteine che sono importanti per la crescita delle cellule leucemiche. Il farmaco viene studiato in particolare nei pazienti che presentano specifiche mutazioni genetiche, come le mutazioni NPM1 o i riarrangiamenti KMT2A. Lo scopo è valutare quanto il farmaco sia efficace nel controllare la malattia in questi specifici gruppi di pazienti. Lo studio include anche una valutazione del farmaco in pazienti con leucemia linfoblastica acuta che presentano riarrangiamenti del gene KMT2A, e in pazienti con mutazioni associate alla sovraespressione della proteina MEIS1.

Che cosa si sa già del trattamento

Ziftomenib - Un innovativo farmaco sperimentale somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria. Agisce come inibitore dell'interazione tra le proteine Menin e MLL (KMT2A), un meccanismo molecolare chiave nello sviluppo di questa forma di leucemia. Il farmaco è in fase di studio per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia, con particolare attenzione ai pazienti che presentano mutazioni NPM1 e riarrangiamenti KMT2A. La sua classificazione farmacologica lo identifica come un agente antineoplastico mirato, progettato specificamente per interferire con i meccanismi molecolari della proliferazione delle cellule leucemiche.

Malattie studiate

  • Leucemia mieloide acuta

    La leucemia mieloide acuta è una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Si sviluppa quando le cellule staminali ematopoietiche nel midollo osseo producono cellule mieloidi anomale e immature chiamate blasti. Questi blasti si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la produzione normale di cellule ematiche sane. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine nel sangue. La condizione può presentarsi sia come malattia primaria sia come forma recidivante o refrattaria dopo il trattamento iniziale. Quando la malattia è recidivante/refrattaria, significa che è tornata dopo un periodo di remissione o non ha risposto adeguatamente alle terapie precedenti.

  • Leucemia linfoblastica acuta

    La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. In questa malattia, il midollo osseo produce una grande quantità di linfoblasti immaturi e anomali. Questi linfoblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e possono diffondersi in altre parti del corpo, come i linfonodi e il sistema nervoso centrale. La malattia interferisce con la normale produzione di cellule ematiche sane. La forma KMT2A-r è una variante specifica caratterizzata da un riarrangiamento genetico del gene KMT2A.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-510509-17-00Codice del protocolloKO-MEN-001Partecipanti previsti205 personePromotoreKura Oncology Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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