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Studio sulla sicurezza delle cellule CAR-T CD19 in pazienti adulti con leucemia mieloide acuta refrattaria/recidivante esprimente CD19

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su pazienti affetti da Leucemia Mieloide Acuta (LMA) che non rispondono ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. Questa forma di leucemia è un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule mieloidi, che sono responsabili della produzione di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Lo studio mira a valutare la sicurezza di un trattamento innovativo chiamato CD19 CAR-T cells, che utilizza cellule T del paziente stesso modificate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose che esprimono il marcatore CD19.

Il trattamento prevede l'uso di cellule T autologhe, cioè cellule prelevate dal paziente, che vengono modificate in laboratorio con un vettore lentivirale per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro il CD19. Queste cellule modificate vengono poi reinfuse nel paziente per combattere il cancro. Oltre al trattamento con CD19 CAR-T cells, lo studio utilizza anche farmaci come Ciclofosfamide e Fludarabina, che sono somministrati per via endovenosa e aiutano a preparare il corpo del paziente per ricevere le cellule CAR-T.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo trattamento. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e la risposta del loro corpo al trattamento. Lo studio non è randomizzato, il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il trattamento sperimentale. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo approccio potrebbe essere utilizzato in futuro per trattare la Leucemia Mieloide Acuta refrattaria o recidivante.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di fludarabina e ciclofosfamide. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa per preparare il corpo alla ricezione delle cellule CAR-T.

    La fludarabina viene somministrata come soluzione per iniezione o infusione, mentre la ciclofosfamide è una polvere che viene preparata per iniezione o infusione.

  2. Passaggio 2

    Infusione delle cellule CAR-T

    Dopo la preparazione con i farmaci, viene effettuata l'infusione delle cellule CAR-T modificate. Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19.

    L'infusione avviene per via endovenosa e richiede un monitoraggio attento per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio post-infusione

    Dopo l'infusione delle cellule CAR-T, è previsto un periodo di monitoraggio per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include esami del sangue e valutazioni cliniche per verificare la persistenza delle cellule CAR-T nel sangue e la risposta complessiva al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della risposta

    La risposta al trattamento viene valutata a intervalli regolari, con controlli a uno, tre, sei e dodici mesi dopo l'infusione.

    Queste valutazioni determinano se il trattamento ha avuto successo nel ridurre o eliminare le cellule tumorali e se ci sono segni di remissione completa.

  5. Passaggio 5

    Follow-up a lungo termine

    Il follow-up a lungo termine è essenziale per monitorare la salute generale e la sopravvivenza senza recidiva.

    I pazienti vengono seguiti per un periodo prolungato per valutare la durata della risposta e la sicurezza a lungo termine delle cellule CAR-T.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • La clearance della creatinina, che misura la funzionalità renale, deve essere di almeno 40 mL/min.
  • I livelli di ALT/AST, che sono enzimi epatici, devono essere al massimo 2,5 volte il limite superiore della norma.
  • La bilirubina totale, una sostanza prodotta dal fegato, deve essere al massimo 1,5 mg/dL, tranne nei soggetti con la sindrome di Gilbert.
  • La frazione di eiezione cardiaca, che misura la funzione del cuore, deve essere almeno del 45%.
  • Non devono esserci risultati clinicamente significativi nell'elettrocardiogramma (ECG).
  • Non devono esserci versamenti pleurici clinicamente significativi, che sono accumuli di liquido intorno ai polmoni.
  • La saturazione di ossigeno a riposo deve essere superiore al 92% in aria ambiente.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e devono impegnarsi a usare metodi contraccettivi efficaci o astenersi dai rapporti eterosessuali per un anno dopo l'infusione di cellule CAR-T.
  • Gli uomini devono astenersi dai rapporti sessuali o usare il preservativo per un anno dopo l'infusione di cellule CAR-T.
  • Il paziente deve avere una leucemia mieloide acuta (AML) che esprime CD19, rilevata tramite citometria a flusso.
  • Il paziente deve avere una AML refrattaria o recidivante (R/R AML), che significa che la malattia non è in remissione dopo trattamenti precedenti.
  • Lo stato di salute generale, misurato con l'indice di performance dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG), deve essere inferiore a 2.
  • La stima di vita deve essere superiore a 2 mesi.
  • La risonanza magnetica (MRI) del cervello non deve mostrare segni di coinvolgimento del sistema nervoso centrale.
  • Le tossicità dovute a terapie precedenti devono essere stabili e recuperate a un livello non superiore al Grado 1, tranne per tossicità non significative come la perdita di capelli.
  • Il conteggio delle piastrine, che sono cellule del sangue, deve essere di almeno 30000/uL.
  • Il conteggio assoluto dei linfociti, un tipo di globuli bianchi, deve essere di almeno 200/uL.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone con meno di 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la leucemia mieloide acuta (AML) che esprime il marcatore CD19.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia in fase di recidiva o refrattaria (R/R).
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a un esame chiamato citometria a flusso, che è un test per analizzare le cellule del sangue.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

CD19 CAR-T cells: Questa terapia utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR) specifico per CD19, e poi reinfuse nel paziente. L'obiettivo è che queste cellule modificate possano identificare e distruggere le cellule tumorali, migliorando la risposta del sistema immunitario contro il cancro.

Che cosa si sa già del trattamento

CD19 CAR-T cells – Questa terapia viene somministrata attraverso un'infusione endovenosa. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti con leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivante che esprime CD19. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di forme di leucemia che non rispondono ad altre terapie. Il meccanismo d'azione coinvolge la modifica genetica delle cellule T del paziente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19. Questa terapia è classificata come una forma di immunoterapia cellulare.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta (AML) – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La malattia progredisce rapidamente e può portare a sintomi come affaticamento, febbre, perdita di peso e infezioni frequenti. Le cellule leucemiche possono accumularsi nel midollo osseo e nel sangue, riducendo la produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Questo può causare anemia, aumento del rischio di infezioni e problemi di coagulazione. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami del sangue e biopsie del midollo osseo. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un trattamento tempestivo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-509212-29-01Codice del protocolloDRI_2021/0578Partecipanti previsti5 personePromotoreCentre Hospitalier Universitaire De Lille

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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