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Studio sull'inavolisib per pazienti con tumore dell'endometrio avanzato con mutazione del gene PIK3CA

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda il tumore dell'endometrio in fase avanzata, ricorrente o metastatico con mutazioni PIK3CA. Il tumore dell'endometrio è una malattia che colpisce il rivestimento interno dell'utero. Le mutazioni PIK3CA sono alterazioni specifiche nel materiale genetico delle cellule tumorali. Lo studio valuterà l'uso di inavolisib, un farmaco noto anche con il nome in codice GDC-0077, che appartiene a una classe di medicinali chiamati inibitori PI3K. Questo tipo di farmaco agisce bloccando alcune proteine che aiutano le cellule tumorali a crescere e moltiplicarsi. Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

Lo scopo dello studio è determinare l'efficacia di inavolisib nel ridurre o fermare la crescita del tumore nelle pazienti con tumore dell'endometrio avanzato che presentano mutazioni PIK3CA. Durante lo studio verrà valutata la risposta al trattamento osservando se il tumore si riduce o scompare completamente. Le pazienti che partecipano devono aver già ricevuto in precedenza una chemioterapia a base di platino, con o senza immunoterapia, e la loro malattia deve essere progredita durante o dopo questo trattamento. Prima dell'inizio dello studio, è necessario fornire campioni di tessuto tumorale e campioni di sangue per confermare la presenza delle mutazioni PIK3CA e valutare lo stato del gene PTEN, un'altra caratteristica molecolare importante del tumore.

Durante il trattamento, le pazienti assumeranno inavolisib per un periodo di tempo che può arrivare fino a otto mesi, con una dose massima giornaliera di nove milligrammi. Lo studio seguirà le pazienti per valutare quanto tempo il tumore rimane sotto controllo, quanto tempo dura la risposta al trattamento e la sopravvivenza a sei mesi e a un anno. Verranno anche raccolte informazioni sulla sicurezza del farmaco e sui possibili effetti collaterali. Durante lo studio si analizzeranno le caratteristiche molecolari del tumore per capire meglio quali pazienti potrebbero rispondere meglio al trattamento, inclusa la relazione tra le mutazioni PIK3CA e lo stato del gene PTEN.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con inavolisib

    Il trattamento prevede l'assunzione di inavolisib, un farmaco in forma di compressa rivestita con film da assumere per via orale.

    Il farmaco è destinato al trattamento del tumore dell'endometrio avanzato con specifiche alterazioni genetiche chiamate mutazioni PIK3CA.

    Prima di iniziare il trattamento, è necessario che siano disponibili i risultati degli esami che documentano la presenza di mutazioni PIK3CA nel tessuto tumorale, insieme allo stato del gene PTEN.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali e preparazione

    Viene effettuato un test di gravidanza nelle 24 ore precedenti la prima dose del farmaco, se applicabile.

    Vengono eseguiti esami del sangue per verificare la funzionalità degli organi, inclusi valori come emoglobina (deve essere almeno 9.0 g/dL), conta dei neutrofili, funzionalità del fegato e dei reni.

    Viene misurata la glicemia a digiuno (deve essere inferiore o uguale a 140 mg/dL) e l'emoglobina glicata (HbA1c, deve essere inferiore al 6.5%).

    Viene fornito un campione di sangue fresco prima dell'inizio del trattamento per analisi di controllo qualità.

    Deve essere disponibile un campione di tessuto tumorale conservato in paraffina dalla chirurgia o biopsia originale.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il farmaco viene assunto per via orale secondo le indicazioni fornite.

    Il trattamento prosegue per tutto il periodo stabilito, con valutazioni regolari della risposta tumorale secondo i criteri RECIST 1.1, che misurano le dimensioni delle lesioni tumorali.

    Durante il trattamento vengono monitorati i livelli di mutazioni nel sangue attraverso l'analisi del DNA tumorale circolante (ctDNA).

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo e monitoraggio

    Vengono effettuate visite programmate per valutare la risposta al trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali.

    La risposta tumorale viene valutata attraverso esami di imaging per verificare se il tumore si è ridotto (risposta parziale), è scomparso completamente (risposta completa), è rimasto stabile o è progredito.

    Vengono eseguiti esami del sangue regolari per controllare la funzionalità degli organi e la sicurezza del trattamento.

    Gli effetti collaterali vengono registrati e classificati secondo la scala CTCAE versione 5.0, che valuta la gravità degli eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta al trattamento

    L'obiettivo principale è valutare il tasso di risposta obiettiva, ovvero la percentuale di pazienti che ottengono una risposta completa o parziale.

    Viene valutata la sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi, che indica quanto tempo il tumore rimane sotto controllo senza peggiorare.

    Viene misurato il tasso di controllo della malattia, che include anche i casi in cui il tumore rimane stabile.

    Viene calcolata la durata della risposta, ovvero per quanto tempo il tumore risponde al trattamento.

    Viene valutata la sopravvivenza complessiva a 1 anno.

  6. Passaggio 6

    Analisi molecolari durante il trattamento

    Vengono analizzate le caratteristiche molecolari del tumore, incluso lo stato delle mutazioni PIK3CA e del gene PTEN.

    Viene valutata la relazione tra le diverse mutazioni PIK3CA e la risposta al trattamento.

    Viene esaminato il ruolo dello stato molecolare di PTEN come possibile indicatore predittivo della risposta al farmaco.

    Le mutazioni identificate nel tessuto tumorale vengono seguite nel sangue durante la terapia attraverso l'analisi del DNA tumorale circolante.

  7. Passaggio 7

    Continuazione o interruzione del trattamento

    Il trattamento prosegue finché il tumore risponde o rimane stabile, e gli effetti collaterali sono gestibili.

    Il trattamento viene interrotto in caso di progressione della malattia o di effetti collaterali non tollerabili.

    Dopo l'interruzione del trattamento, è necessario utilizzare metodi contraccettivi efficaci per almeno 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco, se applicabile.

Chi può partecipare allo studio?

19 criteri

  • Deve firmare il consenso informato prima di qualsiasi procedura dello studio
  • Deve avere un'aspettativa di vita di almeno 16 settimane
  • Deve avere un ECOG performance status (una scala che misura quanto bene riesce a svolgere le attività quotidiane) di 0 o 1 entro 28 giorni dall'ingresso nello studio
  • Devono essere disponibili i risultati di alcuni marcatori tumorali come lo stato del mismatch repair (un sistema di riparazione del DNA), i recettori ormonali (per estrogeni e progesterone) e lo stato di p53 (una proteina importante per il controllo delle cellule)
  • Deve essere in grado di assumere farmaci per bocca
  • Deve avere una funzione normale degli organi e del midollo osseo, con valori specifici tra cui: emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno nel sangue) almeno 9.0 g/dL senza trasfusioni negli ultimi 28 giorni, conta dei neutrofili (tipo di globuli bianchi) almeno 1.5 x 10⁹/L, valori di enzimi epatici (AST/ALT, che indicano la funzione del fegato) non superiori a 2.5 volte il limite normale, bilirubina totale (sostanza prodotta dal fegato) inferiore a 1.5 volte il limite normale, clearance della creatinina (misura della funzione renale) di almeno 60 mL/min, valori di coagulazione del sangue (INR, PT, aPTT) non superiori a 1.5 volte il limite normale, glicemia a digiuno (zucchero nel sangue) non superiore a 140 mg/dL e emoglobina glicata (HbA1c, che indica il controllo del diabete) inferiore a 6.5%
  • Le pazienti con diabete di tipo 2 possono partecipare se rispettano i criteri di glicemia e assumono al massimo un farmaco antidiabetico orale da almeno 2 settimane
  • Non deve essere in gravidanza o in allattamento
  • Se in età fertile, deve utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace durante lo studio e per almeno 2 settimane dopo l'ultima dose del farmaco
  • Se in età fertile, deve avere un test di gravidanza negativo entro 24 ore prima della prima dose del farmaco
  • Deve essere disposta e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, gli esami di laboratorio e le altre procedure dello studio
  • Deve essere di sesso femminile e avere almeno 18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Deve avere una diagnosi confermata di carcinoma endometriale avanzato, ricorrente o metastatico (tumore dell'utero che si è diffuso o è ritornato)
  • Deve avere una mutazione del gene PIK3CA (un'alterazione genetica specifica) confermata dall'analisi del tessuto tumorale
  • Devono essere disponibili i risultati che indicano la mutazione PIK3CA, lo stato del gene PTEN e la frequenza allelica variante (la percentuale di cellule con l'alterazione genetica)
  • Deve fornire un campione di tessuto tumorale conservato in paraffina dalla chirurgia o biopsia iniziale e campioni di sangue raccolti prima del trattamento
  • Deve aver avuto una progressione della malattia durante o dopo una chemioterapia a base di platino (un tipo di trattamento chemioterapico) con o senza immunoterapia (terapia che stimola il sistema immunitario). Se la chemioterapia è stata ricevuta prima o dopo l'intervento chirurgico, la progressione deve essere avvenuta entro 6 mesi dall'ultimo trattamento con platino
  • Non deve aver ricevuto più di 4 precedenti terapie sistemiche per il cancro endometriale. Le terapie endocrine (terapie ormonali), il mantenimento con inibitori PARP o selinexor non contano come linea di terapia sistemica
  • Deve avere almeno una lesione misurabile secondo i criteri RECIST 1.1 (un sistema standardizzato per valutare la risposta del tumore al trattamento)

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I pazienti di sesso maschile non possono partecipare a questo studio
  • Le persone che non hanno un tumore dell'endometrio avanzato (il tumore dell'endometrio è un tumore che colpisce il rivestimento interno dell'utero) non possono partecipare
  • Le pazienti che non presentano mutazioni del gene PIK3CA (una mutazione è un cambiamento nel materiale genetico che può influenzare il comportamento delle cellule tumorali) non possono partecipare allo studio
  • I bambini e gli adolescenti non possono partecipare a questo studio
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Farmaci in studio

Inavolisib è un farmaco sperimentale che viene studiato in questo trial per il trattamento del cancro dell'endometrio avanzato. Questo medicinale agisce bloccando una proteina specifica chiamata PIK3CA che, quando è mutata, può contribuire alla crescita delle cellule tumorali. Lo scopo di questo farmaco è quello di rallentare o fermare la crescita del tumore nelle pazienti che presentano questa particolare mutazione genetica.

Che cosa si sa già del trattamento

Inavolisib – È un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico avanzato (fase II) per il trattamento del cancro dell'endometrio con mutazioni del gene PIK3CA. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori della PI3K (fosfatidilinositolo 3-chinasi) e agisce bloccando specificamente l'attività di questa proteina che, quando mutata, favorisce la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Il farmaco viene studiato per la sua capacità di ridurre le dimensioni del tumore nelle pazienti con malattia avanzata, interferendo con i segnali molecolari che permettono alle cellule cancerose di sopravvivere e moltiplicarsi. La forma di somministrazione e il metodo di applicazione specifici sono ancora oggetto di valutazione nell'ambito della sperimentazione clinica MITO END-4.

Malattie studiate

Carcinoma dell'endometrio – Il cancro endometriale è un tumore che si sviluppa nel rivestimento interno dell'utero, chiamato endometrio. Questa malattia inizia quando le cellule dell'endometrio cominciano a crescere in modo anomalo e incontrollato. Con il progredire della malattia, le cellule tumorali possono formare una massa che invade i tessuti circostanti. Nelle fasi avanzate, il tumore può diffondersi oltre l'utero verso altri organi del corpo. Alcuni casi di cancro endometriale sono associati a specifiche mutazioni genetiche, come quelle del gene PIK3CA o alterazioni del gene PTEN. La malattia può manifestarsi con diversi gradi di aggressività a seconda delle caratteristiche molecolari del tumore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522981-61-00Codice del protocolloMITO END-4Partecipanti previsti48 personePromotoreIRCCS Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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