Studio sull’efficacia di Cladribina per pazienti con miastenia gravis sieropositiva

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla miastenia gravis, una malattia che causa debolezza muscolare. La ricerca esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato cladribina. La cladribina รจ un medicinale che potrebbe aiutare a modificare il decorso della miastenia gravis, in particolare nei pazienti con una forma specifica chiamata miastenia gravis sieropositiva. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cladribina in aggiunta al loro trattamento abituale per vedere se questo approccio migliora i sintomi della malattia.

Il farmaco cladribina verrร  somministrato per via sottocutanea, cioรจ sotto la pelle. I partecipanti saranno monitorati per un certo periodo per valutare come il farmaco influisce sulla loro condizione e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a capire se l’aggiunta di cladribina puรฒ ridurre la necessitร  di altri farmaci, come i corticosteroidi, che sono spesso usati per trattare la miastenia gravis.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare se la cladribina puรฒ migliorare le attivitร  quotidiane delle persone con miastenia gravis, misurando i cambiamenti nei sintomi durante il periodo di osservazione. Inoltre, verranno esaminati altri aspetti, come la necessitร  di terapie di emergenza e i cambiamenti nei livelli di anticorpi nel sangue. I risultati aiuteranno a determinare se la cladribina รจ un’opzione sicura ed efficace per i pazienti con questa malattia.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia il percorso dello studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

Viene confermata la diagnosi di miastenia gravis e si verifica la stabilitร  del trattamento attuale.

2 randomizzazione e inizio del trattamento

Il paziente viene assegnato casualmente a un gruppo di trattamento.

Inizia la somministrazione di cladribina per via sottocutanea, in aggiunta al trattamento esistente.

3 visite di monitoraggio iniziali

Durante le settimane 2-8, il paziente partecipa a visite regolari per valutare l’efficacia del trattamento.

Vengono monitorati i sintomi della miastenia gravis e la necessitร  di corticosteroidi orali.

4 valutazione intermedia

Alla settimana 9, viene effettuata una valutazione intermedia per confrontare i risultati con quelli iniziali.

Si analizzano i cambiamenti nei livelli di anticorpi e componenti del sistema immunitario.

5 fase di test aggiuntiva

Durante le settimane 10-15, il paziente continua a partecipare a visite di monitoraggio per ulteriori valutazioni.

Si esaminano eventuali effetti collaterali e si continua a monitorare la sicurezza del trattamento.

6 conclusione dello studio

Alla fine del periodo di studio, vengono raccolti e analizzati tutti i dati per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento con cladribina.

Il paziente riceve un riepilogo dei risultati e delle conclusioni dello studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere piรน di 18 anni.
  • Se fai parte del gruppo principale, devi aver provato un trattamento immunoattivo di seconda linea senza successo, nonostante l’uso di farmaci sintomatici e steroidi orali per almeno 4 settimane prima della visita di randomizzazione.
  • Se fai parte del gruppo complementare, non devi aver ricevuto trattamenti immunoattivi, ma puoi aver usato farmaci sintomatici. Inoltre, non devi accettare la terapia con steroidi a causa degli effetti collaterali.
  • Devi dare il tuo consenso informato per partecipare allo studio.
  • Devi avere un quadro clinico caratteristico della miastenia gravis, con movimenti non dolorosi dei muscoli striati che cambiano durante il giorno.
  • Devi avere un livello elevato di anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (anti-AchR-ab) o anti-chinasi muscolare (anti-MUSK-ab), che sono coinvolti nella miastenia gravis.
  • Devi avere informazioni conosciute sulla patologia del timo basate su esami radiologici del torace (CT) o risultati istologici se hai subito una timectomia (rimozione del timo).
  • La dose di corticosteroidi deve essere stabilizzata per almeno 4 settimane prima della randomizzazione e devi aver sospeso altri agenti immunosoppressori per almeno 4 settimane, senza avere danni agli organi causati dai farmaci.
  • La dose di inibitori dell’acetilcolinesterasi (AChEI) deve essere stabilizzata per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Devi avere un risultato di un test elettrofisiologico per la miastenia effettuato fino a 5 anni prima della visita di qualificazione o durante la visita stessa.
  • Devi avere un risultato di una risonanza magnetica (MRI) della testa con contrasto effettuata fino a 5 anni prima della visita di qualificazione o durante la visita stessa.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia gravis. La miastenia gravis รจ una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non sono seropositive. Essere seropositivi significa che nel sangue sono presenti specifici anticorpi legati alla malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio bambini o anziani, se non specificato diversamente dallo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznaล„ Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 4 W Lublinie Lublino Polonia
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 1 Im. Prof. Tadeusza Sokolowskiego Pum W Szczecinie Stettino Polonia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Non reclutando
18.01.2022

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Cladribina รจ un farmaco utilizzato in questo studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della miastenia gravis sieropositiva. La miastenia gravis รจ una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Cladribina viene aggiunta al trattamento esistente per vedere se puรฒ migliorare i sintomi e modificare il decorso della malattia.

Malattie indagate:

Miastenia grave โ€“ La miastenia grave รจ una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Si manifesta con debolezza muscolare che peggiora con l’attivitร  fisica e migliora con il riposo. I sintomi piรน comuni includono ptosi (abbassamento delle palpebre), diplopia (visione doppia), difficoltร  a deglutire e debolezza nei muscoli facciali e del collo. La malattia puรฒ progredire in modo variabile, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, puรฒ coinvolgere i muscoli respiratori, causando difficoltร  respiratorie. La miastenia grave รจ considerata una malattia rara e puรฒ essere diagnosticata attraverso test specifici per gli anticorpi.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 14:50

ID dello studio:
2024-517083-32-00
Codice del protocollo:
MGCDB001
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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