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Studio sull'efficacia di Cladribina per pazienti con miastenia gravis sieropositiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla miastenia gravis, una malattia che causa debolezza muscolare. La ricerca esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato cladribina. La cladribina è un medicinale che potrebbe aiutare a modificare il decorso della miastenia gravis, in particolare nei pazienti con una forma specifica chiamata miastenia gravis sieropositiva. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno cladribina in aggiunta al loro trattamento abituale per vedere se questo approccio migliora i sintomi della malattia.

Il farmaco cladribina verrà somministrato per via sottocutanea, cioè sotto la pelle. I partecipanti saranno monitorati per un certo periodo per valutare come il farmaco influisce sulla loro condizione e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a capire se l'aggiunta di cladribina può ridurre la necessità di altri farmaci, come i corticosteroidi, che sono spesso usati per trattare la miastenia gravis.

Lo scopo principale dello studio è valutare se la cladribina può migliorare le attività quotidiane delle persone con miastenia gravis, misurando i cambiamenti nei sintomi durante il periodo di osservazione. Inoltre, verranno esaminati altri aspetti, come la necessità di terapie di emergenza e i cambiamenti nei livelli di anticorpi nel sangue. I risultati aiuteranno a determinare se la cladribina è un'opzione sicura ed efficace per i pazienti con questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il percorso dello studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di miastenia gravis e si verifica la stabilità del trattamento attuale.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e inizio del trattamento

    Il paziente viene assegnato casualmente a un gruppo di trattamento.

    Inizia la somministrazione di cladribina per via sottocutanea, in aggiunta al trattamento esistente.

  3. Passaggio 3

    Visite di monitoraggio iniziali

    Durante le settimane 2-8, il paziente partecipa a visite regolari per valutare l'efficacia del trattamento.

    Vengono monitorati i sintomi della miastenia gravis e la necessità di corticosteroidi orali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione intermedia

    Alla settimana 9, viene effettuata una valutazione intermedia per confrontare i risultati con quelli iniziali.

    Si analizzano i cambiamenti nei livelli di anticorpi e componenti del sistema immunitario.

  5. Passaggio 5

    Fase di test aggiuntiva

    Durante le settimane 10-15, il paziente continua a partecipare a visite di monitoraggio per ulteriori valutazioni.

    Si esaminano eventuali effetti collaterali e si continua a monitorare la sicurezza del trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di studio, vengono raccolti e analizzati tutti i dati per valutare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con cladribina.

    Il paziente riceve un riepilogo dei risultati e delle conclusioni dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Devi avere più di 18 anni.
  • Se fai parte del gruppo principale, devi aver provato un trattamento immunoattivo di seconda linea senza successo, nonostante l'uso di farmaci sintomatici e steroidi orali per almeno 4 settimane prima della visita di randomizzazione.
  • Se fai parte del gruppo complementare, non devi aver ricevuto trattamenti immunoattivi, ma puoi aver usato farmaci sintomatici. Inoltre, non devi accettare la terapia con steroidi a causa degli effetti collaterali.
  • Devi dare il tuo consenso informato per partecipare allo studio.
  • Devi avere un quadro clinico caratteristico della miastenia gravis, con movimenti non dolorosi dei muscoli striati che cambiano durante il giorno.
  • Devi avere un livello elevato di anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (anti-AchR-ab) o anti-chinasi muscolare (anti-MUSK-ab), che sono coinvolti nella miastenia gravis.
  • Devi avere informazioni conosciute sulla patologia del timo basate su esami radiologici del torace (CT) o risultati istologici se hai subito una timectomia (rimozione del timo).
  • La dose di corticosteroidi deve essere stabilizzata per almeno 4 settimane prima della randomizzazione e devi aver sospeso altri agenti immunosoppressori per almeno 4 settimane, senza avere danni agli organi causati dai farmaci.
  • La dose di inibitori dell'acetilcolinesterasi (AChEI) deve essere stabilizzata per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Devi avere un risultato di un test elettrofisiologico per la miastenia effettuato fino a 5 anni prima della visita di qualificazione o durante la visita stessa.
  • Devi avere un risultato di una risonanza magnetica (MRI) della testa con contrasto effettuata fino a 5 anni prima della visita di qualificazione o durante la visita stessa.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la miastenia gravis. La miastenia gravis è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non sono seropositive. Essere seropositivi significa che nel sangue sono presenti specifici anticorpi legati alla malattia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile, come ad esempio bambini o anziani, se non specificato diversamente dallo studio.
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Farmaci in studio

Cladribina è un farmaco utilizzato in questo studio clinico per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento della miastenia gravis sieropositiva. La miastenia gravis è una malattia autoimmune che causa debolezza muscolare. Cladribina viene aggiunta al trattamento esistente per vedere se può migliorare i sintomi e modificare il decorso della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Cladribina – Cladribina è un farmaco somministrato per via orale o tramite iniezione, utilizzato principalmente per il trattamento della sclerosi multipla e in fase di sperimentazione per la miastenia gravis. Attualmente, è in fase 2 di sperimentazione clinica per valutare la sua efficacia e sicurezza nel modificare il decorso della miastenia gravis sieropositiva. Il farmaco agisce a livello molecolare interferendo con la sintesi del DNA nelle cellule, portando alla riduzione dei linfociti B e T, che sono coinvolti nella risposta immunitaria. Cladribina è classificata come un agente antineoplastico e immunosoppressore.

Malattie studiate

Miastenia grave – La miastenia grave è una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Si manifesta con debolezza muscolare che peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. I sintomi più comuni includono ptosi (abbassamento delle palpebre), diplopia (visione doppia), difficoltà a deglutire e debolezza nei muscoli facciali e del collo. La malattia può progredire in modo variabile, con periodi di peggioramento e miglioramento. In alcuni casi, può coinvolgere i muscoli respiratori, causando difficoltà respiratorie. La miastenia grave è considerata una malattia rara e può essere diagnosticata attraverso test specifici per gli anticorpi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517083-32-00Codice del protocolloMGCDB001Partecipanti previsti200 personePromotoreUniwersytet Medyczny W Lublinie

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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