Cenobamate – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Cenobamate: Un Nuovo Trattamento per l’Epilessia

Il cenobamate è un farmaco antiepilettico emergente che ha mostrato risultati promettenti nel trattamento di varie forme di epilessia, in particolare delle crisi ad esordio parziale (focale). Questo articolo esplora i recenti studi clinici che indagano l’efficacia, la sicurezza e le potenziali applicazioni del cenobamate nel trattamento dell’epilessia.

Cos’è il Cenobamate?

Il Cenobamate, noto anche con il nome di ricerca YKP3089, è un nuovo farmaco antiepilettico (FAE) approvato per l’uso in diversi paesi, tra cui gli Stati Uniti e l’Europa^[1]. È un farmaco a molecola piccola progettato per trattare l’epilessia, in particolare le crisi ad esordio parziale (dette anche crisi focali) negli adulti^[1]. Le crisi ad esordio parziale sono un tipo di crisi epilettica che inizia in un’area specifica del cervello.

Come Funziona il Cenobamate

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente compreso, si ritiene che il cenobamate agisca riducendo l’attività elettrica anomala nel cervello che causa le crisi. Lo fa interagendo con determinati canali nelle cellule cerebrali che controllano il flusso dei segnali elettrici^[1].

Condizioni Trattate dal Cenobamate

Il Cenobamate è principalmente utilizzato per trattare le seguenti condizioni:

Crisi ad esordio parziale (crisi focali): Sono crisi che iniziano in un’area specifica del cervello^[1].
Crisi tonico-cloniche generalizzate primarie (PGTC): Sono crisi che colpiscono l’intero cervello fin dall’inizio^[2].
Epilessia generalizzata idiopatica: È un tipo di epilessia senza causa nota^[2].

Come Viene Somministrato il Cenobamate

Il Cenobamate viene tipicamente assunto per via orale una volta al giorno, al mattino o alla sera, con o senza cibo^[2]. Il dosaggio di solito inizia basso e viene gradualmente aumentato nel corso di diverse settimane fino a raggiungere la dose target. Questo approccio, noto come titolazione, aiuta a minimizzare gli effetti collaterali^[1].

Per gli adulti, il cenobamate è disponibile in forma di compresse. Per gli adolescenti, può essere somministrato come sospensione orale, con la dose regolata in base al peso del paziente^[2].

Efficacia del Cenobamate

Gli studi clinici hanno mostrato risultati promettenti per il cenobamate nel trattamento dell’epilessia:

Negli studi sulle crisi ad esordio parziale, un numero significativo di pazienti ha raggiunto la libertà dalle crisi (assenza di crisi) durante il trattamento con cenobamate^[1].
Per le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie, il cenobamate ha mostrato potenziale nel ridurre la frequenza delle crisi^[2].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il cenobamate può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Sonnolenza o torpore
Vertigini
Affaticamento
Problemi di equilibrio

In rari casi, è stata segnalata una condizione grave chiamata Sindrome da Reazione al Farmaco con Eosinofilia e Sintomi Sistemici (DRESS). Si tratta di un tipo di reazione allergica grave che richiede immediata attenzione medica^[3].

I pazienti che assumono cenobamate sono attentamente monitorati per gli effetti collaterali, e possono essere eseguiti regolari esami del sangue per garantire la sicurezza^[4].

Ricerca in Corso

Sono attualmente in corso diversi studi clinici per approfondire l’uso del cenobamate:

Studi stanno esplorando il suo uso come monoterapia (usato da solo) per l’epilessia di nuova diagnosi^[1].
Si sta conducendo ricerca sulla sua efficacia nel trattamento delle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie^[2].
Sono in corso indagini sul suo uso in pazienti con problemi epatici^[5].
Studi stanno esaminando la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine^[4].
Si sta conducendo ricerca sul suo uso in ambito di terapia intensiva per crisi acute e frequenti e stato epilettico (una crisi prolungata o una serie di crisi senza pieno recupero tra l’una e l’altra)^[3].

Questi studi in corso mirano a fornire maggiori informazioni sull’efficacia, la sicurezza e i potenziali usi del cenobamate in diverse popolazioni di pazienti e scenari clinici.

Aspect	Details
Primary Focus	Trattamento delle crisi epilettiche ad esordio parziale (focali) negli adulti con epilessia
Dosage Range	Da 100 mg a 400 mg al giorno, con schemi di titolazione variabili per studio
Administration	Orale, una volta al giorno
Trial Designs	Studi in aperto, in doppio cieco, controllati con placebo e studi di estensione a lungo termine
Key Outcomes	Riduzione della frequenza delle crisi, profilo di sicurezza, efficacia a lungo termine
Special Populations	Studi in pazienti con compromissione epatica, epilessia di nuova diagnosi
Additional Investigations	Uso in terapia intensiva, biodisponibilità di diverse formulazioni

Studi in corso con Cenobamate

Data di inizio: 2025-02-26

Studio sull’Aumento della Dose di Cenobamate nei Bambini con Crisi Parziali

Non in reclutamento
1 1 1
Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che soffrono di epilessia con crisi parziali. Queste crisi, note anche come crisi focali, iniziano in una parte specifica del cervello. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Cenobamate, noto anche con il codice YKP3089,…
Malattie studiate:
- Crisi epilettiche parziali
Farmaci studiati:
- Cenobamate
Data di inizio: 2019-01-31

Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Cenobamate per Crisi Tonico-Cloniche Generalizzate Primarie in Pazienti di età ≥ 12 Anni

Non in reclutamento
3 1
Lo studio clinico si concentra sulle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie, un tipo di crisi epilettica che coinvolge tutto il cervello e provoca convulsioni. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di una terapia aggiuntiva con cenobamate, un farmaco somministrato in compresse rivestite o sospensione orale. Il cenobamate è noto anche con il codice YKP3089. Durante…
Malattie studiate:
- Crisi tonico-clonica generalizzata
Farmaci studiati:
- Cenobamate
Data di inizio: 2019-10-09

Studio sulla sicurezza a lungo termine del cenobamato in pazienti con crisi tonico-cloniche generalizzate primarie

Non in reclutamento
3 1
Lo studio clinico si concentra sulle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie, un tipo di attacco epilettico che coinvolge tutto il cervello. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco cenobamate quando usato come terapia aggiuntiva per queste crisi. Il cenobamate è disponibile in diverse forme, tra cui sospensione orale e compresse di varie…
Malattie studiate:
- Crisi tonico-clonica generalizzata
Farmaci studiati:
- Cenobamate
Data di inizio: 2023-03-22

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cenobamate nei Bambini con Crisi Parziali (Focali)

Non in reclutamento
3 1 1
Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con crisi epilettiche parziali. Queste crisi, note anche come crisi focali, iniziano in una parte specifica del cervello e possono causare vari sintomi, come movimenti involontari o sensazioni strane. L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato Cenobamate (conosciuto anche…
Malattie studiate:
- Crisi epilettiche parziali
Farmaci studiati:
- Cenobamate

Glossario

Partial-onset seizures: Note anche come crisi focali, sono crisi che iniziano in un'area specifica del cervello e possono o meno diffondersi ad altre aree.
Adjunctive therapy: L'uso di un farmaco in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia complessiva nella gestione di una condizione.
Monotherapy: L'uso di un singolo farmaco per trattare una condizione, in questo caso l'epilessia.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Titration: Il processo di regolazione graduale della dose di un farmaco per trovare l'equilibrio ottimale tra efficacia ed effetti collaterali.
Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
Double-blind study: Un disegno di studio clinico in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento attivo e chi sta ricevendo un placebo.
Maintenance phase: Il periodo in uno studio clinico in cui i partecipanti ricevono una dose stabile del farmaco dopo la fase iniziale di titolazione.
Responder rate: La percentuale di partecipanti in uno studio clinico che sperimentano una riduzione significativa nella frequenza delle crisi, spesso definita come una diminuzione del 50% o superiore.
DRESS syndrome: Reazione Farmacologica con Eosinofilia e Sintomi Sistemici, una reazione avversa al farmaco rara ma grave che viene monitorata in alcuni studi sul cenobamate.