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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di MBF-015 nei pazienti con malattia di Huntington

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca movimenti involontari, problemi cognitivi e disturbi emotivi. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato MBF-015, somministrato in capsule rigide. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di MBF-015 nei pazienti affetti da questa malattia, in aggiunta alle cure standard, per un periodo di 28 giorni, con un controllo finale al giorno 43.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per via orale e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, esami fisici e test di laboratorio. Saranno inoltre effettuati esami come lECG e valutazioni specifiche per la Malattia di Huntington. I ricercatori analizzeranno anche la presenza del farmaco nel sangue e nel liquido cerebrospinale per capire come viene assorbito e distribuito nel corpo.

Lo studio mira a raccogliere dati preliminari sull'efficacia del trattamento, osservando eventuali miglioramenti nei sintomi motori e cognitivi dei partecipanti. I risultati aiuteranno a determinare se MBF-015 può essere un'opzione sicura e utile per le persone con Malattia di Huntington. I partecipanti continueranno a ricevere le cure standard per la loro condizione durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione orale di MBF-015 in capsule rigide.

    La durata del trattamento è di 28 giorni, con un follow-up fino al giorno 43.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    Durante il periodo di trattamento, viene valutata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Vengono monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti significativi nei segni vitali, esami fisici, analisi di laboratorio, elettrocardiogrammi (ECG) e valutazioni del rischio di suicidio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni farmacocinetiche

    Vengono effettuate analisi del sangue per misurare la concentrazione di MBF-015 nel plasma nei giorni 1-2 e 28, e una misurazione singola al giorno 43.

    La concentrazione nel liquido cerebrospinale (CSF) viene misurata al giorno 28, quattro ore dopo la somministrazione.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni farmacodinamiche

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale di biomarcatori neuronali, inclusi i livelli di Nfl nel CSF e/o nel sangue al giorno 28.

    Vengono analizzati i cambiamenti nella connettività funzionale e in vari parametri cerebrali al giorno 28.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni di efficacia preliminare

    Vengono valutati i cambiamenti rispetto al basale in vari test e scale funzionali, come il punteggio motorio totale UHDRS, la capacità funzionale totale UHDRS e altri test cognitivi e comportamentali al giorno 28 e al giorno 43.

  6. Passaggio 6

    Conclusione e follow-up

    Il trattamento si conclude al giorno 28, con un'ulteriore valutazione al giorno 43 per monitorare eventuali effetti a lungo termine e raccogliere dati finali.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere un uomo o una donna che non è incinta né sta allattando, di età compresa tra 25 e 60 anni.
  • Uomini e donne che possono avere figli devono usare metodi di controllo delle nascite adeguati durante lo studio. Le donne devono avere un test di gravidanza negativo prima della visita 2 e devono essere sessualmente astinenti o usare metodi di controllo delle nascite ormonali o a doppia barriera durante lo studio e fino a 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Le donne che non possono avere figli devono avere documentazione di ciò (ad esempio, legatura delle tube, isterectomia o menopausa da almeno 1 anno).
  • Avere documentati ripetizioni del tripletto CAG pari o superiori a 39 nel gene HTT. Avere caratteristiche motorie diagnostiche della malattia di Huntington, con un punteggio UHDRS-TMS superiore a 5 e un punteggio di fiducia diagnostica pari a 4.
  • Avere un punteggio totale di capacità funzionale UHDRS compreso tra 7 e 13 con un lieve-moderato deterioramento cognitivo (punteggio MoCA tra 10 e 25).
  • Secondo l'opinione del ricercatore, il paziente deve essere in grado di tollerare tutte le procedure dello studio e disposto a rispettare tutti gli altri requisiti del protocollo.
  • Essere in grado di sottoporsi a scansioni MRI e tollerarle (ad esempio, non avere impianti metallici che impediscono la risonanza magnetica, movimenti involontari gravi che impediscono le scansioni MRI o qualsiasi condizione che renda il test intollerabile per il paziente).
  • Essere in grado di tollerare prelievi di sangue e puntura lombare (LP).
  • Se i partecipanti stanno usando un trattamento per la malattia di Huntington, devono essere a una dose stabile da almeno 3 mesi prima dell'inizio dello studio. I trattamenti accettabili includono bloccanti del recettore della dopamina D2 o agonisti inversi, bloccanti del trasportatore vescicolare della monoamina 2 o agonisti dell'acido gamma-aminobutirrico (GABA).
  • Avere la capacità di partecipare pienamente, secondo l'opinione del ricercatore, a tutti gli aspetti di questo studio clinico. Deve essere ottenuto e documentato il consenso informato scritto e la piena comprensione del linguaggio del consenso da parte del partecipante.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Huntington.
  • Non possono partecipare persone di età inferiore ai 18 anni.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere le cure standard per la malattia di Huntington.
  • Non possono partecipare persone che non possono seguire il trattamento per 28 giorni e il follow-up fino al giorno 43.
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Farmaci in studio

MBF-015 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della malattia di Huntington. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità di MBF-015 quando somministrato per via orale ai pazienti affetti da questa malattia. L'obiettivo è capire come il corpo dei pazienti reagisce al farmaco e se ci sono effetti collaterali. Inoltre, il farmaco viene valutato per la sua efficacia preliminare nel migliorare i sintomi della malattia di Huntington.

Che cosa si sa già del trattamento

MBF-015 – Questo farmaco è somministrato per via orale e attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase IIa per il trattamento della malattia di Huntington. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti affetti da questa patologia. MBF-015 è progettato per agire a livello molecolare modulando specifici percorsi biologici coinvolti nella progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori neurologici, e la sua efficacia preliminare è ancora in fase di valutazione.

Malattie studiate

Malattia di Huntington – La malattia di Huntington è un disturbo genetico che colpisce il cervello, causando la degenerazione progressiva delle cellule nervose. Si manifesta solitamente in età adulta e porta a movimenti involontari, problemi cognitivi e disturbi emotivi. I sintomi iniziano spesso con lievi cambiamenti di umore e coordinazione, progredendo poi verso movimenti incontrollati e difficoltà nel pensare e ragionare. Con il tempo, le persone affette possono avere difficoltà a camminare, parlare e deglutire. La malattia è ereditaria, trasmessa da un gene difettoso. La progressione dei sintomi varia da persona a persona, ma tende a peggiorare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2023-505241-10-00Codice del protocolloMBF-015CT-02Partecipanti previsti10 personePromotoreMedibiofarma S.L.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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