In breve
I trial clinici stanno investigando 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE in persone con malattia di Huntington sintomatica e pre‑sintomatica. Questi studi mirano a verificare se i biomarcatori di imaging e cognitivi possano misurare la progressione della malattia nel tempo. L'attenzione principale è sui metodi di studio e sugli endpoint, più che sul beneficio terapeutico.
Punti chiave
- I trial clinici su 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE sono incentrati sulla malattia di Huntington. Lo studio disponibile include persone con malattia sintomatica e pre‑sintomatica. È un trial interventistico di Fase 3 con 100 partecipanti. L'obiettivo principale è identificare biomarcatori in grado di misurare la progressione della malattia in 2 anni. L'endpoint primario utilizza la dimensione dell'effetto, misurata dalla differenza media standardizzata, anche chiamata d di Cohen.
Panoramica del trial clinico
Lo studio disponibile è un trial clinico interventistico, il che significa che i ricercatori stanno testando attivamente un intervento nello studio sui partecipanti. Il trial è autorizzato e si concentra sulla malattia di Huntington.
Il trial studia 2-[2-[3-[4-(2-(18F)FLUORANYLETHOXY)PHENYL]-7-METHYL-4-OXOQUINAZOLIN-2-YL]ETHYL]-4-PROPAN-2-YLOXYISOINDOLE-1,3-DIONE nell'ambito di uno studio sui biomarcatori per la progressione della malattia. Il breve riassunto indica che l'obiettivo è identificare biomarcatori, usati singolarmente o in combinazione, capaci di misurare la progressione dalla fase pre‑sintomatica in poi.
Chi può partecipare
Lo studio include persone con malattia di Huntington sintomatica e pre‑sintomatica. Sintomatica significa che la persona presenta già segni della malattia, mentre pre‑sintomatica indica che la malattia è presente ma i sintomi chiari non sono ancora comparsi.
I dati di origine non elencano ulteriori dettagli di ammissibilità, come limiti di età o risultati di test.
Obiettivo dello studio
L'obiettivo principale è trovare biomarcatori in grado di misurare la progressione della malattia di Huntington in modo sensibile. Un biomarcatore è un segno misurabile che può aiutare i ricercatori a monitorare i cambiamenti di una malattia nel tempo.
Lo studio esamina biomarcatori di imaging e cognitivi. I biomarcatori di imaging derivano da scansioni o immagini del corpo, e i biomarcatori cognitivi riguardano le capacità mentali come memoria e attenzione.
Fase e disegno del trial
Questo è un trial di Fase 3. Gli studi di fase 3 solitamente coinvolgono gruppi più ampi e aiutano i ricercatori a vedere quanto bene un approccio funziona in una popolazione di pazienti più ampia.
L'arruolamento previsto è di 100 partecipanti. Il trial è progettato come studio di ricerca clinica, non come programma di cura di routine.
Endpoint principale
L'endpoint primario è la dimensione dell'effetto, misurata dalla differenza media standardizzata, anche chiamata d di Cohen. Questo indica ai ricercatori quanto è grande il cambiamento in ciascun biomarcatore nel tempo.
L'endpoint confronta i valori dei biomarcatori misurati all'inizio dello studio con quelli al follow‑up di 2 anni. Questo aiuta a capire se i biomarcatori possono tracciare la progressione della malattia in due anni.
Riepilogo del trial
Lo studio unico elencato, NCT05808153, è un trial interventistico di Fase 3 autorizzato su 100 persone con malattia di Huntington sintomatica o pre‑sintomatica. Il suo scopo è identificare biomarcatori che possano misurare meglio la progressione della malattia dalle fasi iniziali in poi.