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Studio sull'efficacia di concizumab nei bambini sotto i 12 anni con emofilia A o B con o senza inibitori

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda bambini con meno di 12 anni affetti da emofilia A o B, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, con o senza inibitori. Gli inibitori sono sostanze che possono interferire con i trattamenti standard per l'emofilia. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato concizumab, somministrato come soluzione iniettabile. Il concizumab è un farmaco che potrebbe aiutare a ridurre il numero di episodi di sanguinamento spontanei e traumatici nei bambini che non hanno mai usato questo trattamento prima.

Il trattamento con concizumab sarà confrontato con il trattamento precedente che i bambini ricevevano su richiesta, cioè solo quando si verificava un sanguinamento. Il concizumab sarà somministrato tramite un dispositivo chiamato penna iniettore PDS290, che permette di iniettare il farmaco sotto la pelle. Lo studio mira a dimostrare che il concizumab è più efficace nel prevenire i sanguinamenti rispetto al trattamento precedente.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il concizumab per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare il numero di episodi di sanguinamento trattati. Saranno anche osservati per eventuali effetti collaterali o reazioni al farmaco. Lo studio si propone di raccogliere dati importanti per capire se il concizumab può essere un'opzione di trattamento migliore per i bambini con emofilia A o B.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di concizumab, un farmaco in forma di soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose e la frequenza sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio delle emorragie

    Durante il trattamento, viene monitorato il numero di episodi di sanguinamento spontaneo e traumatico trattati.

    Questo monitoraggio aiuta a valutare l'efficacia del concizumab nel ridurre gli episodi di sanguinamento rispetto al trattamento precedente.

  3. Passaggio 3

    Valutazione degli effetti collaterali

    Viene effettuata una valutazione degli eventi avversi emergenti dal trattamento, come reazioni nel sito di iniezione o reazioni di ipersensibilità.

    Questa valutazione è importante per garantire la sicurezza del trattamento con concizumab.

  4. Passaggio 4

    Analisi dei campioni di sangue

    Vengono prelevati campioni di sangue per misurare la concentrazione di concizumab nel plasma e altri parametri correlati.

    Queste analisi aiutano a comprendere come il corpo assorbe e utilizza il farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino alla data di analisi primaria, che è determinata dal protocollo dello studio.

    Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione complessiva dell'efficacia e della sicurezza del concizumab.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • È necessario ottenere il consenso informato prima di partecipare a qualsiasi attività legata allo studio. Questo significa che il paziente o il suo tutore legale deve essere d'accordo e firmare un documento che spiega lo studio.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di emofilia congenita grave A (con un livello di fattore VIII inferiore all'1%) o emofilia congenita moderata/grave B (con un livello di fattore IX pari o inferiore al 2%), oppure emofilia congenita con inibitori.
  • Per il gruppo 1: Il paziente deve essere un maschio di età inferiore ai 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Per il gruppo 1: Pazienti con inibitori (HAwI o HBwI): Devono avere documentazione medica storica di almeno 26 settimane di trattamento "on-demand" (trattamento al bisogno) negli ultimi 52 settimane prima dell'iscrizione. Questo significa che il paziente ha ricevuto trattamenti per le emorragie con prodotti contenenti fattori di coagulazione per via endovenosa.
  • Per il gruppo 1: Pazienti senza inibitori (HA o HB): Devono avere documentazione medica storica di almeno 52 settimane di trattamento "on-demand" nell'ultimo anno prima dell'iscrizione e almeno 3 episodi di sanguinamento trattati documentati durante questo periodo. Oppure, devono avere documentazione di almeno 26 settimane di trattamento profilattico (PPX) negli ultimi 52 settimane prima dell'iscrizione.
  • Per il gruppo 2: Pazienti maschi (indipendentemente dall'età) che sono stati precedentemente trattati con concizumab tramite uso compassionevole.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • I bambini devono avere meno di 12 anni.
  • Solo i maschi possono partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare bambini che non hanno l'emofilia A o B.
  • Non possono partecipare bambini che hanno già ricevuto il trattamento con concizumab.
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Farmaci in studio

Concizumab: Concizumab è un farmaco utilizzato per la profilassi nei bambini con emofilia A o B, con o senza inibitori. Questo farmaco viene somministrato per prevenire episodi di sanguinamento spontanei e traumatici. L'obiettivo principale del trattamento con concizumab è ridurre il numero di episodi di sanguinamento rispetto al trattamento precedente che i bambini ricevevano su richiesta.

Che cosa si sa già del trattamento

Concizumab – Concizumab è un farmaco somministrato per via sottocutanea, progettato per il trattamento della emofilia A o B, con o senza inibitori, nei bambini sotto i 12 anni. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua efficacia, sicurezza e farmacocinetica. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione degli episodi di sanguinamento spontaneo e traumatico rispetto ai trattamenti precedenti. A livello molecolare, concizumab agisce inibendo il pathway del tessuto fattore VIIa, riducendo così la formazione di coaguli anomali. Appartiene alla classe farmacologica degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

  • Emofilia A

    L'emofilia A è una malattia genetica che causa un difetto nella coagulazione del sangue a causa della carenza del fattore VIII. Le persone affette possono sperimentare sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. Questi episodi di sanguinamento possono verificarsi senza una causa apparente o a seguito di traumi minori. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono essere frequenti e iniziare in giovane età. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo degli episodi emorragici.

  • Emofilia B

    L'emofilia B è una malattia ereditaria caratterizzata da una carenza del fattore IX della coagulazione del sangue. Questa condizione porta a sanguinamenti prolungati o spontanei, simili a quelli osservati nell'emofilia A. I sanguinamenti possono verificarsi nelle articolazioni, nei muscoli o in altre parti del corpo, spesso senza una causa evidente. La gravità dei sintomi dipende dal livello di carenza del fattore IX. Nei casi più gravi, i sanguinamenti possono essere frequenti e iniziare durante l'infanzia. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo degli episodi emorragici.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-506925-13-00Codice del protocolloNN7415-4616Partecipanti previsti153 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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