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Studio sulla sicurezza di RJVA-001 in adulti con diabete di tipo 2 non adeguatamente controllato con altri farmaci

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la gestione del diabete di tipo 2, una condizione in cui i livelli di zucchero nel sangue rimangono troppo alti. La ricerca si concentra sull'uso di un nuovo trattamento sperimentale denominato RJVA-001, che consiste in una soluzione iniettabile contenente un virus adeno-associato sierotipo 9 modificato per trasportare il gene GCG umano. Questo approccio mira a utilizzare un vettore virale, ovvero un virus reso innocuo, per trasportare istruzioni genetiche direttamente nelle cellule, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di questa terapia.

Il trattamento verrà somministrato attraverso una procedura di infusione pancreatica guidata da ecografia endoscopica, un metodo che permette di inserire la sostanza direttamente nel pancreas utilizzando un dispositivo che combina un endoscopio e un ecografo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per monitorare come il corpo reagisce alla sostanza. Verranno eseguiti controlli per osservare la secrezione del gene e i cambiamenti nei parametri relativi agli zuccheri nel sangue, inclusi i valori rilevati tramite il monitoraggio continuo del glucosio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco

    Ricezione di una soluzione per iniezione chiamata RJVA-001.

    L'iniezione avviene tramite una procedura di ecografia endoscopica guidata, una tecnica che utilizza un tubo flessibile con un dispositivo di imaging per raggiungere il pancreas.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e della tollerabilità

    Osservazione dell'insorgenza e della gravità di eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate all'interno dell'organismo.

    Esecuzione di analisi di laboratorio per valutare i cambiamenti nei parametri biologici.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei parametri glicemici

    Monitoraggio dei cambiamenti nella secrezione del gene e dei parametri relativi allo zucchero nel sangue.

    Utilizzo di un sistema di monitoraggio continuo del glucosio per rilevare le variazioni dei livelli di zucchero nel tempo.

  4. Passaggio 4

    Analisi immunologiche e molecolari

    Misurazione dei livelli di anticorpi nel sangue per verificare la risposta del sistema immunitario verso il trattamento.

    Esecuzione di un test chiamato digital polymerase chain reaction per analizzare la presenza del materiale genetico contenuto nel farmaco nei campioni prelevati.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Firma del consenso informato, ovvero un documento scritto in cui il paziente dichiara di aver compreso lo studio e di accettare volontariamente di partecipare.
  • Età compresa tra i 35 e i 70 anni.
  • Diagnosi di diabete di tipo 2.
  • Livelli di calcitonina (un ormone prodotto dalla tiroide) normali.
  • Funzione della tiroide (la ghiandola che regola il metabolismo) normale.
  • Livelli di peptidi C (una sostanza prodotta dal corpo per misurare quanto insulina viene prodotta naturalmente) entro i limiti stabiliti.
  • Livelli di glicemia a digiuno (lo zucchero nel sangue misurato dopo un periodo senza mangiare) e di emoglobina A1c (un test che misura la media della glicemia negli ultimi mesi) conformi ai parametri dello studio.
  • Indice di massa corporea (un valore che indica il rapporto tra peso e altezza) entro i limiti stabiliti.
  • Pazienti che hanno sospeso la terapia con insulina.
  • Pazienti che assumono già dei GLP-1RA (un tipo di farmaco che aiuta a regolare lo zucchero nel sangue) alla dose massima che il loro corpo può tollerare, insieme ad altri farmaci consentiti che non siano insulina.
  • Capacità di tollerare trattamenti con GLP-1RA tramite iniezione una volta alla settimana, iniezione una volta al giorno o tramite somministrazione orale.
  • Secondo il giudizio del medico, non deve essere possibile aumentare la dose o modificare il piano di cura attuale del paziente.
  • Impegno a non donare sangue o sperma per un periodo di un anno dopo l'iniezione del farmaco sperimentale.
  • Impegno a non consumare alcol fino alla conclusione della fase di riduzione del sirolimus (un farmaco specifico utilizzato nello studio).
  • Accordo a non iniziare nuovi regimi di dieta o esercizio fisico intenso, né di assumere nuovi farmaci per la perdita di peso durante lo studio.
  • Accordo a utilizzare metodi contraccettivi appropriati per tutta la durata dello studio e per almeno un anno dopo l'infusione del farmaco.

Chi non può partecipare allo studio?

31 criteri

  • Una diagnosi di diabete di tipo 1, diabete monogenico o diabete autoimmune latente negli adulti, o una storia di chetoacidosi (una condizione pericolosa in cui il sangue diventa troppo acido), o la presenza di autoanticorpi delle cellule dell'insulina.
  • Una storia di malattie delle valvole cardiache clinicamente importanti o stenosi aortica grave (un restringimento della valvola dell'arteria principale del cuore).
  • Una storia di sindrome coronarica acuta (un problema improvviso al cuore), ictus o attacco ischemico transitorio (un breve blocco temporaneo del flusso di sangue al cervello).
  • Una storia di effetti collaterali persistenti che hanno impedito di continuare l'uso di farmaci GLP-1RA (una classe di farmaci usati per il diabete e il controllo del peso).
  • Una storia di malattia vascolare periferica grave (problemi di circolazione del sangue nelle braccia o nelle gambe).
  • Una storia di tumori attivi o in fase di guarigione parziale, oppure una storia personale o familiare di carcinoma midollare della tiroide.
  • Sospetto di tumore al sistema gastrointestinale (tumore allo stomaco o all'intestino).
  • Una storia di discrasie del sangue (disturbi del sangue) o qualsiasi disturbo che causi emolisi (la distruzione prematura dei globuli rossi) o instabilità dei globuli rossi.
  • Una storia di abuso di alcol o di sostanze illegali.
  • L'assunzione di un farmaco sperimentale nelle ultime 5 emivite (il tempo necessario affinché la metà di una dose di farmaco venga eliminata dal corpo) prima della prima visita, o la partecipazione attiva ad un altro studio clinico.
  • Controindicazioni all'uso di steroidi sistemici (farmaci antinfiammatori potenti) o sirolimus (un farmaco che agisce sul sistema immunitario).
  • Controindicazioni o rischi elevati per la sedazione profonda, l'anestesia cosciente o l'anestesia generale, come stabilito dall'anestesista.
  • Partecipazione a un programma di perdita di peso che non sia in fase di mantenimento, o uso di farmaci GLP-1 per dimagrire.
  • Ipertensione (pressione alta) non ben controllata.
  • Qualsiasi altra condizione clinica o mentale che, secondo il medico, possa compromettere la sicurezza del partecipante.
  • Una storia di mancata aderenza al trattamento per il diabete nei mesi precedenti.
  • Esclusione basata su risultati di esami di laboratorio o radiografie.
  • Storia nota di retinopatia diabetica (danni ai vasi sanguigni della retina nell'occhio causati dal diabete).
  • Infezione sistemica attiva o in corso di trattamento per un'infezione recente.
  • Condizioni che richiedono la modulazione immunitaria (trattamenti che alterano il sistema immunitario) o uno stato immunitario che rende il partecipante non idoneo.
  • Storia di pancreatite (infiammazione del pancreas) cronica o acuta, o livelli elevati di trigliceridi a digiuno (grassi nel sangue).
  • Storia familiare di emocromatosi (eccesso di ferro nel corpo) o fibrosi cistica.
  • Controindicazioni all'esecuzione di una endoscopia gastrointestinale superiore (un esame con una piccola telecamera per vedere lo stomaco).
  • Colelitiasi (calcoli alla colecisti) o colecistite (infiammazione della colecisti) sintomatiche, a meno che non siano state trattate con la colecistectomia (rimozione chirurgica della colecisti).
  • Esclusione dovuta all'uso di determinati farmaci concomitanti (farmaci assunti insieme ad altri).
  • Storia di tubercolosi.
  • Uso di vaccini vivi nei 30 giorni precedenti la prima visita.
  • Conosciuta ipersensibilità o allergia a uova, latte, grano o sostanze a base di Spirulina.
  • Controindicazioni rispetto al liquido che verrà somministrato durante l'infusione.
  • Storia di insufficienza epatica (problemi gravi al fegato), epatite B o C attiva, o epatite cronica dovuta ad alcol o malattie autoimmuni, o ipertensione portale (pressione elevata nelle vene del fegato).
  • Storia di insufficienza cardiaca sintomatica con riduzione o conservazione della frazione di eiezione (la quantità di sangue che il cuore pompa ad ogni battito).
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Farmaci in studio

RJVA-001 è una terapia genica che utilizza un virus modificato e innocuo per trasportare un gene specifico direttamente nelle cellule del pancreas. L'obiettivo è quello di aiutare il corpo a produrre meglio la sostanza necessaria per regolare i livelli di zucchero nel sangue, aiutando così le persone con diabete di tipo 2.

Che cosa si sa già del trattamento

RJVA-001 - Questo farmaco sperimentale viene somministrato come soluzione iniettiva direttamente nel pancreas tramite una procedura guidata dall'ecografia endoscopica. Si tratta di una terapia genica che utilizza un virus innocuo per trasportare il gene della glucagone (GCG) all'interno delle cellule, con l'obiettivo di stimolare la produzione naturale di ormoni che regolano la glicemia. Attualmente in fase di studio clinico iniziale, questo trattamento mira a migliorare il controllo del glucosio nei pazienti adulti affetti da diabete di tipo 2.

Malattie studiate

Diabete mellito di tipo 2 - Questa condizione si verifica quando l'organismo non riesce a utilizzare correttamente l'insulina o non ne produce a sufficienza. Colpisce il modo in cui il corpo gestisce gli zuccheri presenti nel sangue. Con il passare del tempo, i livelli di glucosio tendono ad aumentare progressivamente. Questo processo può influenzare il metabolismo e il funzionamento generale dell'organismo. La malattia si sviluppa spesso in modo graduale nel corso degli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-524438-24-00Codice del protocolloRJVA-001-01Partecipanti previsti50 personePromotoreFractyl Health Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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