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Studio sulla sicurezza a lungo termine di zilucoplan nei bambini con miastenia gravis generalizzata

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La miastenia gravis generalizzata è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio si concentra su bambini che hanno questa condizione e che hanno già partecipato a un precedente studio sul farmaco zilucoplan sodico. Lo scopo è verificare quanto sia sicuro e tollerabile l'uso a lungo termine di zilucoplan in questi pazienti. Zilucoplan viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle una volta al giorno.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno zilucoplan per un periodo di 52 settimane. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute generale. Verranno anche esaminati i livelli del farmaco nel sangue e l'attività della malattia. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo invece del farmaco attivo per confrontare i risultati.

Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti sulla sicurezza e l'efficacia di zilucoplan nei bambini con miastenia gravis generalizzata. I risultati aiuteranno a capire meglio come questo farmaco può essere utilizzato per trattare la malattia nel lungo termine. I partecipanti saranno seguiti attentamente per garantire la loro sicurezza e benessere durante tutto il periodo dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

Passaggio 1
Inizio del trattamento
Il trattamento inizia con la somministrazione di zilucoplan, un farmaco in soluzione per iniezione.
Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle, una volta al giorno.
Passaggio 2
Durata del trattamento
Il trattamento con zilucoplan dura 52 settimane, con una possibile variazione di più o meno 7 giorni.
Durante questo periodo, il farmaco viene somministrato quotidianamente.
Passaggio 3
Monitoraggio della sicurezza
Durante lo studio, viene monitorata l'insorgenza di eventi avversi legati al trattamento.
Viene anche controllata l'insorgenza di infezioni o eventi avversi gravi che potrebbero portare all'interruzione del trattamento.
Passaggio 4
Valutazioni periodiche
Alla settimana 52, vengono effettuate valutazioni per misurare la concentrazione plasmatica di zilucoplan.
Vengono anche valutati l'attività di lisi dei globuli rossi, i livelli del componente 5 del complemento e i punteggi relativi alla miastenia grave.
Passaggio 5
Vaccinazioni
Durante lo studio, potrebbe essere necessario ricevere vaccinazioni di richiamo contro le infezioni meningococciche, se clinicamente indicato.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

Il partecipante deve aver completato lo studio MG0014 secondo il protocollo e il medico deve ritenere che un ulteriore trattamento con zilucoplan sia nel suo interesse.
Il partecipante deve accettare di ricevere vaccinazioni di richiamo contro le infezioni meningococciche durante lo studio, se necessario secondo le cure standard locali. Le infezioni meningococciche sono causate da un tipo di batterio che può portare a malattie gravi.
Il partecipante deve avere almeno 2 anni di età.
Sia i partecipanti di sesso femminile che maschile possono partecipare allo studio.
Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, che sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

Non possono partecipare i pazienti che non hanno la diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata. Questa è una condizione medica che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e stanchi facilmente.
Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
Non possono partecipare i pazienti che non possono ricevere iniezioni sottocutanee. Questo tipo di iniezione viene fatto sotto la pelle.
Non possono partecipare i pazienti che non possono seguire il trattamento per 52 settimane.
Non possono partecipare i pazienti che non possono tollerare il farmaco in studio, chiamato zilucoplan.

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Verificato
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta
Milano, Italia
Risponde ai pazienti
Neurologia Slaska Centrum Medyczne
Katowice, Polonia
Risponde ai pazienti
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
Varsavia, Polonia

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Zilucoplan è un farmaco studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei bambini. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Zilucoplan – Zilucoplan è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno. Attualmente è in fase di studio per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei bambini con miastenia grave generalizzata positiva agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della miastenia grave generalizzata. A livello molecolare, agisce inibendo il complemento, un componente del sistema immunitario, per ridurre l'attacco autoimmune ai recettori dell'acetilcolina. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – È una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza e affaticamento dei muscoli volontari. Questa condizione si verifica quando la comunicazione tra i nervi e i muscoli è interrotta, spesso a causa di un problema con il sistema immunitario. I sintomi possono includere debolezza muscolare che peggiora con l'attività e migliora con il riposo. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli degli occhi, del viso, della gola e degli arti. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi. La gravità e la distribuzione della debolezza muscolare possono cambiare nel tempo.