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Studio sull'efficacia e la sicurezza di CABA-201, fludarabina e ciclofosfamide in pazienti con miopatia infiammatoria idiopatica attiva.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda persone affette da Miosite Infiammatoria Idiopatica, una malattia rara che causa infiammazione e indebolimento dei muscoli. Questa condizione può includere vari sottotipi, come la dermatomiosite, la sindrome anti-sintetasi, la miopatia necrotizzante immuno-mediata o la Miosite Infiammatoria Idiopatica Giovanile, che colpisce i bambini e i ragazzi. In passato, i pazienti sono stati trattati con farmaci come il ciclofosfamide o la fludarabina.

L'obiettivo della ricerca è valutare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento sperimentale chiamato CABA-201. Questo farmaco è costituito da cellule T con recettore antigenico chimerico specifico per CD19, ovvero cellule del sistema immunitario che sono state modificate in laboratorio per riconoscere e colpire specificamente determinati tipi di cellule responsabili della malattia. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, un metodo che consiste nel far passare il farmaco direttamente nel sangue attraverso una vena.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per identificare eventuali effetti indesiderati. Verranno eseguiti controlli per misurare la presenza di cellule specifiche nel sangue, i livelli di enzimi muscolari, che sono sostanze rilasciate dai muscoli quando sono danneggiati, e la presenza di autoanticorpi, ovvero proteine che per errore attaccano i tessuti sani del corpo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'ingresso nello studio avviene dopo la fase iniziale di selezione.

    Il trattamento consiste nell'infusione endovenosa, ovvero tramite una vena, del farmaco sperimentale chiamato CABA-201.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, la sicurezza viene valutata attraverso l'osservazione di eventuali eventi avversi, che sono effetti indesiderati o reazioni spiacevoli al trattamento.

    Vengono monitorati i segni vitali, come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca, e i valori degli esami del sangue.

  3. Passaggio 3

    Analisi dei parametri biologici

    Vengono eseguiti controlli per misurare i livelli di cellule B e di cellule T positive al CABA-201 nel sangue.

    Si monitorano i livelli di enzimi muscolari nel siero, tra cui CK, LDH, AST, ALT e aldolasi, per controllare lo stato dei muscoli.

    Viene effettuata la misurazione degli autoanticorpi, ovvero proteine che il sistema immunitario produce erroneamente contro il proprio organismo, attraverso un pannello specifico per la miosite.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene misurata attraverso un punteggio di miglioramento totale, che indica quanto la condizione clinica sia migliorata su una scala da 0 a 100.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra i 6 e i 75 anni.
  • Una diagnosi clinica di Miopatia Infiammatoria Idiopatica, una malattia che causa infiammazione dei muscoli senza una causa nota.
  • La diagnosi deve essere confermata dalla presenza di specifici anticorpi nel sangue, che sono proteine che il sistema immunitario usa per identificare gli intrusi, ma che in questo caso attaccano i muscoli.
  • Presenza di malattia attiva, il che significa che i sintomi sono presenti nonostante le cure mediche abituali.
  • Livelli elevati di creatina chinasi (CK), un enzima che si trova nei muscoli e che aumenta nel sangue quando i muscoli subiscono un danno.
  • Presenza di un eritema da dermatomiosite, ovvero un'eruzione cutanea o arrossamento della pelle tipico di questa condizione.
  • Segni di malattia rilevabili tramite biopsia muscolare (un piccolo campione di tessuto prelevato dal muscolo), risonanza magnetica (un esame per vedere l'interno del corpo) o elettromiografia (un test che misura l'attività elettrica dei muscoli).
  • Presenza di debolezza muscolare.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Presenza di una controindicazione alla leucaforesi, ovvero una procedura medica in cui il sangue viene prelevato, filtrato per rimuovere alcune cellule e poi restituito al corpo.
  • Avere avuto in passato una reazione anafilattica o una reazione allergica molto grave a farmaci chiamati fludarabina o ciclofosfamide, o ai prodotti derivanti dalla loro scomposizione nell'organismo.
  • Presenza di un'infezione attiva che richieda cure mediche al momento della visita di selezione.
  • Sintomi attuali di malattie gravi o non controllate che colpiscono i reni (organi che filtrano il sangue), il fegato, il sangue, l'apparato digerente, i polmoni, la salute mentale, il cuore, il sistema nervoso o il cervello.
  • Presenza di gravi infezioni non controllate, come la sepsi (una risposta estrema del corpo a un'infezione) o infezioni opportunistiche (infezioni causate da germi che colpiscono persone con difese immunitarie basse).
  • Problemi significativi riguardanti il funzionamento dei polmoni o del cuore.
  • Essere stati sottoposti in precedenza a una terapia con cellule CAR T, un tipo particolare di trattamento che utilizza le cellule del sistema immunitario per combattere le malattie.
  • Aver ricevuto in passato un trapianto di un organo solido (come cuore, fegato, rene o polmone) o un trapianto di cellule ematopoietiche (cellule che producono il sangue, come quelle del midollo osseo).
  • Presenza di altre condizioni mediche che, secondo il parere del medico responsabile, potrebbero causare un rischio eccessivo per la persona o impedire la corretta valutazione della sicurezza e dell'efficacia del farmaco in prova.
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Farmaci in studio

CABA-201 è un tipo di terapia avanzata che utilizza le cellule T del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e colpire una proteina specifica (CD19) presente su alcune cellule del sistema immunitario. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa per valutare la sua capacità di agire nella malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Cyclophosphamide monohydrate

    Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è ampiamente utilizzato in medicina per trattare diverse forme di cancro e malattie autoimmuni gravi. Appartiene alla classe degli agenti alchilanti e agisce danneggiando direttamente il DNA delle cellule in rapida crescita, impedendo loro di riprodursi. Viene spesso impiegato per controllare la risposta del sistema immunitario in condizioni infiammatorie croniche.

  • Fludarabine phosphate

    Questo medicinale è un farmaco già consolidato che viene somministrato per infusione endovenosa principalmente per trattare alcuni tipi di leucemia e linfoma. Fa parte della categoria degli antimetaboliti e funziona interferendo con la sintesi del DNA, bloccando così la crescita e la divisione delle cellule malate. È una sostanza ampiamente studiata e utilizzata per modulare la risposta cellulare in diverse patologie ematologiche.

  • CABA-201

    Questo farmaco sperimentale viene somministrato tramite infusione endovenosa ed è attualmente oggetto di studi clinici per valutarne l'efficacia nel trattamento di malattie muscolari infiammatorie rare. Si tratta di una terapia cellulare avanzata, nota come cellule CAR-T, che consiste in cellule del sistema immunitario del paziente modificate in laboratorio per riconoscere e colpire specificamente una proteina chiamata CD19. L'obiettivo è riprogrammare la risposta immunitaria per fermare l'attacco del corpo ai propri tessuti.

Malattie studiate

Dermatomyositis - Questa malattia è caratterizzata da un'infiammazione che colpisce principalmente i muscoli e la pelle. Si manifesta spesso con debolezza muscolare e cambiamenti cutanei specifici. La progressione può coinvolgere un indebolimento crescente della forza fisica. Anti-synthetase syndrome - Si tratta di una condizione infiammatoria che colpisce il sistema immunitario. Questa patologia colpisce solitamente i muscoli e può interessare anche i polmoni e le articolazioni. Il decorso della malattia è caratterizzato da episodi di infiammazione sistemica. Immune-mediated necrotizing myopathy - Questa malattia comporta la distruzione delle fibre muscolari causata da una risposta immunitaria anomala. Il processo porta a una progressiva perdita di forza muscolare. L'infiammazione causa danni diretti ai tessuti muscolari. Juvenile Idiopathic Inflammatory Myopathy - Questa condizione si verifica nei bambini e consiste in un'infiammazione dei muscoli. La malattia causa una riduzione della capacità di movimento e della forza fisica. La progressione avviene attraverso una risposta immunitaria che attacca i tessuti muscolari in crescita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-521145-24-01Codice del protocolloCAB-201-002Partecipanti previsti56 personePromotoreCabaletta Bio Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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