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Studio di fase 3 per valutare efficacia e sicurezza di rozanolixizumab in adulti con miastenia gravis oculare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

L’Ocular Myasthenia Gravis è una malattia rara caratterizzata da debolezza dei muscoli che controllano il movimento degli occhi, con sintomi come visione doppia o caduta delle palpebre. Il trattamento sperimentato in questo studio è una soluzione iniettabile chiamata rozanolixizumab, somministrata sottocutaneamente.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco è sicuro e funziona meglio di un placebo, cioè una soluzione senza principio attivo. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, senza sapere quale stanno assumendo, e riceveranno le iniezioni a intervalli regolari per diverse settimane, con visite di controllo per monitorare i sintomi oculari e il benessere generale.

Durante lo studio verranno registrate le variazioni nella forza dei muscoli oculari, la capacità di svolgere le attività quotidiane e la percezione della qualità della vita, oltre a eventuali effetti indesiderati. Le informazioni raccolte serviranno a capire se il trattamento può offrire un beneficio rispetto al placebo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Registrazione e conferma di partecipazione

    Dopo aver accettato di prendere parte allo studio, viene raccolta la documentazione di base, compresi dati personali e informazioni sulla condizione oculare di miastenia gravis.

    Viene firmato il consenso informato, che spiega lo scopo dello studio, i possibili rischi e i benefici attesi.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento

    Il partecipante viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: rozanolixizumab (prodotto di prova) o placebo (soluzione di cloruro di sodio al 0,9%).

    La decisione è presa dal sistema di studio e non è influenzata dal partecipante.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione della prima dose

    Il giorno 1 viene effettuata un'iniezione sottocutanea del prodotto assegnato.

    Se il partecipante è nel gruppo rozanolixizumab, riceve 840 mg di Rystiggo (soluzione per iniezione 140 mg/ml).

    Se è nel gruppo placebo, riceve una soluzione di cloruro di sodio 0,9 % con lo stesso aspetto della dose attiva.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up e somministrazione delle dose successive

    Vengono programmate visite di controllo secondo il calendario dello studio, durante le quali vengono somministrate ulteriori iniezioni del prodotto assegnato.

    Le iniezioni successive vengono eseguite a intervalli stabiliti dallo studio (ad esempio ogni quattro settimane), per tutta la durata dello studio fino al giorno 43.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni di efficacia al giorno 43

    Al giorno 43 vengono effettuate diverse misurazioni per valutare i cambiamenti nei sintomi oculari, nella qualità della vita e nella capacità di svolgere le attività quotidiane.

    Le valutazioni includono il punteggio oculare del Myasthenia Gravis Impairment Index, il punteggio di debolezza muscolare oculare del MGSPRO, il punteggio totale del MG‑QoL15r e il punteggio della sub‑dominio oculare del MG‑ADL.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza durante lo studio

    In tutte le visite vengono registrati gli eventuali eventi avversi, inclusi quelli gravi o che richiedono l’interruzione permanente del trattamento.

    Il personale dello studio valuta la gravità e la relazione con il prodotto somministrato.

  7. Passaggio 7

    Visita finale e conclusione della partecipazione

    Al termine del periodo di studio, il partecipante effettua una visita finale in cui vengono raccolti i dati finali di efficacia e sicurezza.

    Viene interrotta la somministrazione del prodotto e il partecipante riceve le istruzioni per il follow‑up post‑studio, se necessario.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il partecipante deve essere classificato come MGFA Classe I, il che significa che i sintomi sono limitati agli occhi; può avere debolezza nei muscoli oculari (i muscoli che muovono il globo oculare e quelli che sollevano la palpebra), ma la forza di tutti gli altri muscoli del viso, della bocca e degli arti deve essere normale.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi confermata di Miastenia Gravis Oculare con caratteristiche oculari costanti e deve soddisfare una delle seguenti condizioni: (a) presenza documentata di autoanticorpi contro il recettore dell’acetilcolina (AChR) o contro la chinasi specifica del muscolo (MuSK); oppure (b) assenza di questi autoanticorpi ma risultato anormale di stimolazione nervosa ripetuta (RNS) o di elettromiografia a fibra singola (SFEMG), più almeno uno dei seguenti: test del ghiaccio positivo (miglioramento della ptosi di più di 2 mm dopo 2 minuti di ghiaccio), test con edrofosamina (test Tensilon) positivo o miglioramento osservabile dei segni oculari dopo l’uso di inibitori dell’acetilcolinesterasi (AChEI), plasma exchange (PLEX), immunoglobuline per via endovenosa (IVIg), immunoglobuline sottocutanee (SCIg) o corticosteroidi.
  • Il punteggio del Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) – parte oculare deve essere pari o superiore a 6, con almeno due domande che hanno un punteggio di 2 o più sia allo screening sia al momento di base.
  • I sintomi oculari devono essere comparsi da meno di 3 anni prima dello screening; se sono comparsi da più di 3 anni, il partecipante deve aver mostrato un miglioramento dei sintomi (ptosi o diplopia) con trattamenti come IVIg, PLEX, SCIg, piridostigmina o corticosteroidi nell’ultimo anno.
  • Il partecipante non deve avere anomalia della pupilla, a meno che non sia dovuta a una precedente malattia o intervento chirurgico locale dell’occhio.
  • Il partecipante deve trovarsi in una delle seguenti situazioni riguardo al trattamento di base per la miastenia oculare: sta già assumendo un trattamento con una dose stabile da almeno 30 giorni prima dello screening, oppure non sta assumendo alcun trattamento di base al momento dello screening.
  • Il peso corporeo al momento della visita di base deve essere pari o superiore a 35 kg.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non può partecipare se ha una condizione medica o psichiatrica importante (ad esempio problemi di alcol o droghe), ha subito un intervento chirurgico importante di recente (come la rimozione del timo, chiamata thymectomia, entro gli ultimi 3 mesi), prevede un intervento importante durante lo studio, oppure presenta risultati di laboratorio anormali che il medico ritiene possano mettere a rischio la sua capacità di partecipare.
  • Non può partecipare se è stato diagnosticato con altre malattie che causano caduta delle palpebre, debolezza muscolare periferica o visione doppia, comprese altre malattie autoimmuni o disturbi neurologici come le sindrome miastenica congenita, le malattie mitocondriali o le distrofie muscolari, perché queste potrebbero confondere la valutazione dei sintomi della miastenia oculare.
  • Non può partecipare se è allergico (ha una ipersensibilità) a farmaci che colpiscono il recettore Fc (FcRn) o a qualsiasi componente del farmaco in studio, incluso il polysorbato 80, o se ha una storia di iperprolinemia (livelli elevati di un aminoacido chiamato prolina), poiché la L‑prolina è presente nella formulazione del farmaco.
  • Non può partecipare se ha una malattia neoplastica attiva (cancro) o ha ricevuto trattamenti per il cancro negli ultimi 5 anni, eccetto alcuni tumori della pelle, carcinoma in situ del collo dell’utero o del seno, o piccoli tumori della prostata (stadio T1a o T1b) che sono stati curati con le terapie standard.
  • Non può partecipare se ha un’infezione attiva importante (ad esempio la tubercolosi) o una storia di infezione grave che ha richiesto ricovero in ospedale o antibiotici per via endovenosa negli ultimi 6 settimane prima della visita iniziale.
  • Non può partecipare se ha una compromissione renale significativa, definita da una velocità di filtrazione glomerulare inferiore a 30 ml/min/1,73 m² al momento dello screening.
  • Non può partecipare se ha già ricevuto in passato farmaci inibitori del recettore Fc (FcRn).
  • Non può partecipare se ha usato recentemente farmaci immunosoppressori, prodotti biologici o altre terapie simili nei periodi di tempo proibiti dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Rystiggo è un farmaco biologico a base di anticorpi monoclonali progettato per ridurre la quantità di anticorpi che attaccano i recettori neuromuscolari nei pazienti con miastenia gravis oculare. Viene somministrato mediante iniezione sotto la pelle e nel trial è stato testato per verificare quanto sia efficace nel migliorare i sintomi oculari, come la debolezza o la caduta delle palpebre, e per valutare la sua sicurezza nei partecipanti adulti. L’obiettivo principale dello studio è confrontare i risultati di chi riceve Rystiggo con quelli di chi riceve un placebo, per capire se il farmaco può diventare una nuova opzione di trattamento per questa forma di miastenia gravis.

Che cosa si sa già del trattamento

Rystiggo 140 mg/ml solution for injection - La soluzione per iniezione da 140 mg/ml di Rystiggo viene somministrata per via sottocutanea, cioè mediante iniezione sotto la pelle. Rozanolixizumab è un anticorpo monoclonale già approvato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata e attualmente studiato per la miastenia gravis oculare, perciò è ben documentato nella letteratura medica. Agisce legandosi al recettore FcRn, impedendo il riciclo delle immunoglobuline G e riducendo così gli anticorpi auto‑reattivi che causano la debolezza muscolare. È classificato come anticorpo monoclonale immunomodulatore.

Malattie studiate

Miastenia gravis oculare - È una patologia autoimmune che colpisce la trasmissione neuromuscolare, provocando debolezza dei muscoli oculari. I sintomi principali sono ptosi (caduta della palpebra) e diplopia (visione doppia). La debolezza tende a peggiorare con l’attività prolungata degli occhi e a migliorare con il riposo. Con il tempo la condizione può estendersi ad altri muscoli facciali o bulbi oculari. Le manifestazioni oculari possono variare di intensità da giorno a giorno. In alcuni pazienti la miastenia può rimanere limitata agli occhi per lunghi periodi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-524756-54-00Codice del protocolloMG0038Partecipanti previsti114 personePromotoreUCB Biopharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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