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Studio sull'efficacia e la sicurezza del deucrictibant per la prevenzione e il trattamento degli attacchi di angioedema negli adulti con angioedema acquisito da carenza di inibitore C1

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda l'Angioedema acquisito dovuto a carenza di inibitore C1, una malattia rara che causa gonfiori improvvisi sotto la pelle. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato deucrictibant, identificato anche con il codice PHA-022121, per prevenire questi episodi o per trattarli nel momento in cui si manifestano.

Il percorso dello studio si divide in tre fasi diverse. Nella prima parte, viene utilizzata una compressa a rilascio prolungato di deucrictibant per vedere se può prevenire la comparsa degli attacchi; in questa fase, alcuni partecipanti riceveranno il farmaco e altri un placebo. La seconda parte prevede l'uso di una capsula morbida di deucrictibant da assumere al momento della comparsa dei sintomi per osservare quanto tempo impiega il corpo a sentirsi meglio. Infine, la terza parte è una fase di estensione in cui viene monitorata la sicurezza dell'uso della capsula durante il trattamento degli attacchi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase 1: prevenzione

    Durante questa fase di 12 settimane, viene somministrato un farmaco per la prevenzione degli attacchi di angioedema (gonfiori improvvisi sotto la pelle).

    La terapia consiste nell'assunzione orale di una compressa a rilascio prolungato di deucrictibant da 40 mg o di un placebo (una sostanza senza effetto terapeutico).

    L'assegnazione del farmaco o del placebo avviene in modo che né il paziente né il medico sappiano quale sostanza viene utilizzata.

  2. Passaggio 2

    Fase 2: trattamento al bisogno

    In questa fase, l'obiettivo è gestire gli attacchi di angioedema non appena si manifestano.

    In caso di attacco, viene assunta una capsula morbida di deucrictibant da 40 mg o un placebo.

    Viene monitorato il tempo necessario per ottenere il Sollievo dai sintomi.

  3. Passaggio 3

    Fase 3: estensione del trattamento

    Questa fase è un'estensione in cui viene utilizzato il trattamento al bisogno con capsule morbide di deucrictibant da 40 mg.

    A differenza delle fasi precedenti, il trattamento è aperto, il che significa che il tipo di farmaco somministrato è noto.

    L'attività si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità del farmaco durante il trattamento degli attacchi.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Fornire il proprio consenso informato scritto, ovvero un documento in cui si dichiara di aver compreso lo studio e di voler partecipare volontariamente.
  • Essere di sesso maschile o femminile con un'età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso.
  • Avere una diagnosi confermata di angioedema acquisito dovuto a carenza di inibitore C1 (una condizione rara che causa gonfiori sotto la pelle o sulle mucose, senza prurito e senza comparsa di orticaria, ovvero macchie rosse che prudono).
  • Presentare esami del sangue che confermino un basso livello di funzionalità dell'inibitore C1 (una proteina che aiuta a regolare il sistema immunitario) inferiore al 40%.
  • Non avere una storia familiare di angioedema (cioè non avere parenti stretti che soffrono di questa stessa condizione).
  • Avere un livello di proteina C1q inferiore ai valori normali oppure avere un test positivo per gli autoanticorpi anti-C1INH (proteine prodotte dal corpo che attaccano erroneamente le proprie cellule) effettuato negli ultimi 6 mesi.
  • Per chi partecipa alla prima parte dello studio, avere una storia di attacchi di angioedema.
  • Per chi inizia direttamente dalla seconda parte dello studio, aver avuto almeno 2 attacchi negli ultimi 12 mesi consecutivi.
  • Per i partecipanti alla prima parte, avere una malattia sottostante stabile (come malattie del sistema immunitario o del sangue) che non sia stata trattata con chemioterapia o immunoterapia negli ultimi 6 mesi, o che sia in trattamento stabile da almeno 6 mesi.
  • Essere in grado di accedere e utilizzare i trattamenti abituali per gestire gli attacchi di angioedema in modo efficace.
  • Le donne in età fertile devono accettare di sottoporsi a test di gravidanza e utilizzare metodi contraccettivi affidabili o astenersi dai rapporti durante lo studio.
  • Essere in grado di utilizzare un dispositivo elettronico (come uno smartphone o un tablet) per registrare autonomamente i propri sintomi tramite un diario elettronico.

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Presenza di altre forme di angioedema ricorrente (gonfiore improvviso delle parti profonde della pelle) diverse dall'angioedema acquisito dovuto a carenza di inibitore C1.
  • Segni di attuale uso eccessivo di alcol o di sostanze stupefacenti.
  • Assunzione, negli ultimi 30 giorni o entro un tempo specifico dettato dalla durata del farmaco nel corpo, di medicinali o alimenti che influenzano l'enzima CYP3A4 (un elemento del fegato che aiuta a smaltire i farmaci), come alcuni antibiotici, farmaci per il cuore o il succo di pompelmo.
  • Conoscenza di una ipersensibilità, ovvero una reazione allergica, verso il farmaco sperimentale o verso uno dei suoi componenti.
  • Uso di farmaci che inibiscono l'enzima di conversione dell'angiotensina (usati spesso per la pressione alta) o di farmaci contenenti estrogeni (ormoni femminili) in un periodo recente.
  • Partecipazione ad altri studi clinici con farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni o secondo i tempi di smaltimento del farmaco precedente.
  • Aver ricevuto trattamenti preventivi per la malattia in tempi troppo recenti, come terapia LTP (trattamenti a lungo termine), l'uso di androgeni attenuati (ormoni maschili modificati) o anticorpi monoclonali (farmaci biologici mirati).
  • Essere in stato di gravidanza, avere il piano di rimanere incinta o essere attualmente in fase di allattamento.
  • Presenza di problemi al fegato, indicati da valori fuori norma degli esami del sangue (come AST, ALT o bilirubina) o da una valutazione clinica della funzionalità epatica, fatta eccezione per la sindrome di Gilbert.
  • Problemi di funzionalità dei reni di grado moderato o grave, misurati attraverso il valore della velocità di filtrazione glomerulare (un indicatore di quanto i reni puliscono il sangue).
  • Presenza di malattie del cuore o del sistema circolatorio attualmente rilevanti, come l'angina (dolore al petto), l'infarto, lo stroke (ictus), l'ipertensione non controllata (pressione alta) o la bradicardia (battito cardiaco troppo lento).
  • Storia di epilessia o altre malattie importanti del sistema nervoso.
  • Presenza di disturbi del sistema gastrointestinale non controllati, come diarrea cronica o malattie infiammatorie intestinali, che potrebbero impedire il corretto assorbimento del farmaco.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Deucrictibant è un farmaco somministrato per via orale che viene studiato per due scopi diversi: può essere utilizzato come trattamento preventivo per ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema o come trattamento al bisogno per aiutare a ridurre i sintomi durante un attacco di angioedema.

Che cosa si sa già del trattamento

Deucrictibant - Questo farmaco, attualmente in fase di sperimentazione clinica, viene assunto per via orale sotto forma di compresse a rilascio prolungato per la prevenzione o di capsule molli per il trattamento immediato degli attacchi. È indicato per le persone affette da angioedema acquisito dovuto alla carenza dell'inibitore C1, una malattia rara che causa gonfiori improvvisi. Agisce a livello molecolare bloccando specifici processi che scatenano l'infiammazione e il gonfiore, classificandosi come un agente terapeutico mirato per le malattie del sistema immunitario.

Malattie studiate

Angioedema acquisito da carenza di inibitore di C1 - Questa condizione si manifesta con improvvisi gonfiori che interessano diverse parti del corpo, come il viso, la gola o l'apparato digerente. La malattia è causata dalla mancanza o dal malfunzionamento di una proteina specifica chiamata inibitore della C1. Questo squilibrio nel sistema immunitario porta alla formazione di sostanze che causano l'accumulo di liquidi nei tessuti. Gli episodi di gonfiore possono verificarsi in modo improvviso e ripetuto nel tempo. La progressione della patologia è caratterizzata da attacchi ricorrenti che variano per intensità e durata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-522051-26-00Codice del protocolloPHA022121-C308Partecipanti previsti32 personePromotorePharvaris Netherlands B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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