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Studio sull'efficacia di dostarlimab in giovani donne con carcinoma dell'endometrio MMR‑deficiente che desiderano preservare la fertilità

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il tumore che viene studiato è il endometrial cancer, una crescita anomala che si sviluppa nella mucosa dell'utero. In questo caso si tratta di pazienti giovani con una forma specifica chiamata MMR-deficient, che presenta particolari cambiamenti genetici e che può influire sulla risposta alle terapie.

Il trattamento sperimentato è il dostarlimab, un farmaco appartenente alla classe dei checkpoint inhibitor somministrato tramite intravenous infusion, cioè una perfusione endovenosa controllata. Il farmaco viene infuso in modo sicuro in un ambiente clinico e il paziente viene osservato per eventuali effetti.

L’obiettivo principale è valutare quanto il farmaco sia efficace nel far scomparire completamente il tumore, indicato come complete response, e nel controllare la malattia nel tempo. Durante lo studio i partecipanti ricevono il farmaco a intervalli regolari e vengono seguiti con esami di routine per verificare la risposta e monitorare eventuali recidive.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    Una volta che la sua adesione è stata confermata, si riceve una spiegazione completa sul protocollo dello studio e sui criteri di ammissibilità.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali

    Vengono eseguiti esami clinici, analisi di laboratorio e imaging per confermare la diagnosi di carcinoma endometriale con difetto di riparazione del mismatch (MMR‑deficiente).

    Questi dati costituiscono la base per monitorare la risposta al trattamento durante lo studio.

  3. Passaggio 3

    Prima infusione di <b>dostarlimab</b>

    Il farmaco dostarlimab, un inibitore del checkpoint immunitario, viene somministrato per via endovenosa (infusione IV) con una dose di 1000 mg.

    L’infusione avviene in una struttura sanitaria sotto la supervisione del personale medico.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo regolari

    Dopo la prima infusione, vengono programmate visite di follow‑up ogni 4‑6 settimane per valutare la tollerabilità e monitorare eventuali effetti collaterali.

    Durante queste visite si ripetono esami di sangue e, se necessario, ulteriori imaging.

  5. Passaggio 5

    Infusioni successive di <b>dostarlimab</b>

    Le infusioni successive di dostarlimab (1000 mg per infusione) vengono eseguite secondo il calendario stabilito dal protocollo clinico, tipicamente ogni 3 mesi.

    Ogni infusione è seguita da una breve osservazione per verificare la comparsa di reazioni immediate.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni di risposta al trattamento

    A intervalli definiti (ad esempio ogni 12 settimane) vengono effettuate valutazioni per determinare la risposta al farmaco, includendo il tasso di risposta completa e complessiva.

    Queste valutazioni aiutano a stabilire se il tumore sta diminuendo, rimane stabile o progredisce.

  7. Passaggio 7

    Fine del trattamento e follow‑up finale

    Al termine del periodo previsto dallo studio, si effettua un’ultima visita di controllo per raccogliere tutti i dati finali di efficacia e sicurezza.

    Viene fornito un piano di follow‑up a lungo termine per monitorare eventuali recidive o effetti tardivi.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Fornire un consenso informato scritto volontario prima di qualsiasi procedura di screening.
  • Utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (ad esempio impianti, iniezioni, pillole combinate) o astenersi completamente da rapporti eterosessuali per tutta la durata dello studio e per 4 mesi dopo l’ultima dose di farmaco.
  • Avere più di 18 anni e meno di 45 anni e desiderare fortemente di preservare la fertilità.
  • Essere state appena diagnosticate con un carcinoma endometrioide di grado 1 o 2 senza segni di invasione nei vasi linfatici o sanguigni.
  • Essere in stadio IA (IA1) secondo la classificazione FIGO del 2009/2023, senza coinvolgimento del miometrio (muscolo dell’utero) o del collo dell’utero, confermato da risonanza magnetica pelvica o ecografia effettuata da un esperto.
  • Presentare una deficienza MMR (sistema di riparazione del DNA) o una alta instabilità dei microsatelliti (MSI‑H), verificata tramite immunoistochimica, PCR (tecnica di amplificazione del DNA) o sequenziamento di nuova generazione, in un laboratorio certificato.
  • Effettuare un test di gravidanza sierico negativo entro 72 ore dalla prima dose di farmaco e prima di ogni dose successiva.
  • Avere una funzione organica adeguata, dimostrata da risultati di laboratorio entro i seguenti limiti: neutrofili ≥ 1 500/µL, piastrine ≥ 100 000/µL, emoglobina ≥ 9 g/dL, creatinina ≤ 1,5 volte il limite superiore normale o clearance ≥ 50 mL/min, bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore normale e bilirubina diretta ≤ 1 volta il limite, enzimi epatici (AST e ALT) ≤ 2,5 volte il limite, e valori di coagulazione (INR o PT) ≤ 1,5 volte il limite (se non si assumono anticoagulanti) o aPTT entro il range terapeutico.

Chi non può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Hai già ricevuto in passato farmaci chiamati anti‑PD‑1, anti‑PD‑L1 o anti‑PD‑L2, che sono medicinali usati per stimolare il sistema immunitario contro il cancro.
  • Hai già seguito una terapia ormonale (FST) per il cancro dell’endometrio.
  • Ci sono segni che il cancro si sia diffuso al di fuori dell’utero (malattia extra‑uterina).
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo il medico, potrebbe mettere a rischio la tua sicurezza o la capacità di seguire il protocollo dello studio.
  • Qualsiasi trattamento precedente o contemporaneo che potrebbe compromettere la tua sicurezza o l’integrità dello studio.
  • Hai un altro tumore (malignità) che è peggiorato o ha richiesto trattamento attivo negli ultimi 2 anni, eccetto alcuni tumori della pelle (carcinoma basocellulare o spinocellulare curato) o il carcinoma cervicale in situ.
  • Hai una malattia grave non controllata, una malattia sistemica non oncologica o un’infezione attiva che richiede terapia sistemica (farmaci che agiscono su tutto il corpo).
  • Sei incinta.
  • Stai allattando al seno e non sei disposta a interrompere l’allattamento durante il trattamento.
  • Hai intenzione di concepire un bambino durante lo studio, dal momento dello screening fino a 120 giorni dopo l’ultima dose.
  • Hai una diagnosi di immunodeficienza o hai assunto steroidi sistemici o altri farmaci che sopprimono il sistema immunitario entro 7 giorni dalla prima dose.
  • Hai una storia di HIV (virus dell’immunodeficienza umana), epatite B attiva (presenza dell’antigene HBsAg) o epatite C attiva (RNA del virus HCV rilevato).
  • Hai una malattia autoimmune attiva (il corpo attacca se stesso) che ha richiesto trattamenti sistemici negli ultimi 2 anni, esclusi i farmaci di sostituzione come l’insulina o gli ormoni tiroidei.
  • Hai una storia di malattia interstiziale del polmone, una condizione polmonare infiammatoria.
  • Hai partecipato a un altro studio sperimentale con farmaco o dispositivo entro 4 settimane dalla prima dose prevista.
  • Non sei guarita adeguatamente (meno di grado 1) da effetti avversi o da complicanze di un’operazione importante prima di iniziare la terapia.
  • Hai ricevuto un vaccino vivo (ad esempio vaccino contro il morbillo) entro 30 giorni dall’inizio del trattamento.
  • Sei nota una ipersensibilità (allergia) ai componenti o agli eccipienti di dostarlimab.
  • In passato, un’immunoterapia ti ha causato gravi effetti collaterali, come reazioni immunitarie di grado 3 o superiore, gravi problemi neurologici (es. miastenia gravis, encefalite, sindrome di Guillain‑Barré), gravi reazioni cutanee (es. sindrome di Stevens‑Johnson, necrolisi epidermica tossica, DRESS) o miocardite (infiammazione del muscolo cardiaco).
  • Hai una malattia cardiovascolare clinicamente significativa (problemi di cuore o vasi sanguigni) negli ultimi 6 mesi.
  • Hai cirrosi o una malattia epatica o biliare instabile, caratterizzata da ascite (accumulo di liquido nella pancia), encefalopatia (confusione), coagulopatia (problemi di coagulazione), basso livello di albumina, varici esofagee/gastriche o ittero persistente. Le malattie epatiche croniche non cirrotiche stabili sono permesse.
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Farmaci in studio

Dostarlimab è un farmaco che appartiene alla classe degli inibitori del checkpoint immunitario. Agisce aiutando il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Nel contesto dello studio CHOOSE, viene somministrato per via endovenosa a giovani pazienti con cancro dell'endometrio che hanno un difetto di riparazione del DNA (dMMR) e che desiderano mantenere la fertilità. L’obiettivo è verificare quanto bene il farmaco possa controllare il tumore senza la necessità di trattamenti che potrebbero compromettere la capacità di avere figli.

Che cosa si sa già del trattamento

Dostarlimab - Il farmaco viene somministrato per infusione endovenosa, tipicamente 1000 mg per ciclo. È un anticorpo monoclonale già approvato per il trattamento di alcuni tumori dell’endometrio con difetto di riparazione del DNA e viene studiato anche in altri contesti oncologici. Agisce bloccando la proteina PD‑1 sullo spazio extracellulare delle cellule immunitarie, impedendo al tumore di “nascondersi” e permettendo al sistema immunitario di attaccarlo. È classificato come inibitore del checkpoint immunitario, appartenente alla famiglia degli anticorpi monoclonali.

Malattie studiate

Carcinoma dell'endometrio dMMR di nuova diagnosi - Il carcinoma dell'endometrio è un tumore che nasce dalla mucosa interna dell'utero. Quando presenta una carenza del sistema di riparazione del mismatch (dMMR), le cellule accumulano più errori genetici, favorendo la crescita tumorale. Il tumore inizia come una lesione superficiale e può invadere il tessuto uterino circostante. Con il tempo può diffondersi ai linfonodi pelvici e, in alcuni casi, ad altri organi. La sua evoluzione è generalmente più rapida rispetto ai carcinomi con MMR normale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-509535-11-00Codice del protocolloS68384Partecipanti previsti10 personePromotoreUZ Leuven

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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